Bezpečnost a snášenlivost intravitreálního podání VG901 u pacientů s retinitis Pigmentosa v důsledku mutací v genu CNGA1

Kritéria pro zařazení:

Aby byly subjekty způsobilé ke studiu, musí splňovat všechna následující kritéria:

1. Schopnost porozumět a ochoten souhlasit s účastí ve studii formou písemného informovaného souhlasu
2. Muž nebo žena ve věku ≥ 18 let
3. Klinická diagnóza RP
4. Potvrzené patogenní, bialelické varianty v genu CNGA1
5. Délka elipsoidní zóny (EZ) fovey ≥ 3000 μm ve studovaném oku

Kritéria vyloučení:

Subjekty budou ze studie vyloučeny, pokud se jedno nebo více z následujících tvrzení vztahuje na jedno oko:

1. Další rušivé oční stavy, které by mohly ovlivnit výsledky studie (např. oční zákal a pokročilá katarakta, uveitida, amblyopie)
2. Anamnéza nebo přítomnost glaukomu
3. Oční chirurgie, intravitreální nebo subretinální implantace zdravotnického prostředku (do 6 měsíců od screeningu)
4. Mutace, o kterých je známo, že způsobují dědičné onemocnění sítnice jiné než bialelické varianty v genu CNGA1
5. Oční infekce virem herpes simplex v anamnéze
6. Historie očních malignit
7. Poruchy vnitřní sítnice v anamnéze (např. odchlípení sítnice)
8. Pacienti s nekontrolovaným diabetem (HbA1c > 7 %)
9. Jakákoli jiná retinopatie způsobená jinými nemocemi – včetně, ale bez omezení, arteriální hypertenze, předchozí vaskulární retinální okluze, traumatu nebo získaných zánětlivých onemocnění, kontraindikace farmakologické mydriázy (např. glaukom s úhlovým blokem v anamnéze), diabetes (diabetická retinopatie včetně makulárního edému)
10. Absence zrakové funkce na kontralaterálním oku
11. Jakékoli poškození zrakového nervu
12. Jednotlivci provádějící jakoukoli jinou terapii RP během 3 měsíců před studií, jako je - ale bez omezení na - transkorneální elektrostimulace
13. Systémové stavy (např. autoimunitní poruchy), které mohou ovlivnit účast ve studii nebo výsledky měření
14. Imunodeficience nebo jiné zdravotní stavy v anamnéze, které mohou zvýšit riziko podání VG901
15. Systémové onemocnění (např. hepatitida nebo infekce virem lidské imunodeficience [HIV]) nebo lékařsky relevantní abnormální laboratorní hodnoty (3 x horní hranice normálu [ULN]) při analýze krve včetně funkce ledvin a jater
16. Současná nebo nedávná účast v jiné studii/nebo podávání hodnocené biologické látky do 3 měsíců od screeningu; Užívání jakékoli zkoumané látky nebo systémových kortikosteroidů nebo jiných imunosupresivních léků během 3 měsíců před screeningem
17. Historie alergie nebo citlivosti na jakoukoli sloučeninu použitou ve studii
18. Kontraindikace systémové imunosuprese
19. Jedinci se zvýšeným rizikem krvácení (tj. užívání antikoagulancií nebo antiagregačních látek během 7 dnů před podáním VG901 a jedinci s mezinárodním normalizovaným poměrem > 2 nebo Quick < 50 % nebo parciální tromboplastinový čas > 50 sekund, trombocytopenie, stejně jako jakékoli jiné jiná známá koagulopatie)
20. Subjekt/partner ve fertilním věku, který není ochoten používat vhodnou antikoncepci po dobu mezi screeningem a 30 dny po léčbě, definované jako období od screeningu do 30 dnů po léčbě (definované jako podání terapeutika do oka)
21. U žen ve fertilním věku pozitivní těhotenský test při screeningu nebo základní linii
22. Kojící ženy
23. Předchozí příjem jakéhokoli produktu genové terapie AAV
24. Jakákoli podmínka, která vede zkoušejícího k domněnce, že subjekt nemůže splnit požadavky protokolu nebo která může vystavit subjekt nepřijatelnému riziku z účasti