CNGA1 유전자의 돌연변이로 인한 색소성 망막염 환자에서 VG901 유리체강내 투여의 안전성 및 내약성

포함 기준:

연구 참가 자격을 갖추려면 피험자는 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.

1. 서면 동의를 통해 연구 참여를 이해하고 기꺼이 동의할 수 있음
2. 남성 또는 여성 ≥ 18세
3. RP의 임상 진단
4. CNGA1 유전자의 병원성 이중대립유전자 변이 확인
5. 연구 눈에서 중심와(fovea)의 타원체 영역(EZ) 길이가 ≥ 3000μm입니다.

제외 기준:

다음 진술 중 하나 이상이 양쪽 눈에 해당되는 경우 피험자는 연구에서 제외됩니다.

1. 연구 결과에 영향을 미칠 수 있는 추가적인 간섭 안구 질환(예: 안구 혼탁 및 진행성 백내장, 포도막염, 약시)
2. 녹내장의 병력 또는 존재
3. 안과수술, 의료기기 유리체강내 또는 망막하 이식 (검진 후 6개월 이내)
4. CNGA1 유전자의 대립유전자 변이체 이외의 유전성 망막 질환을 유발하는 것으로 알려진 돌연변이
5. 단순 포진 바이러스에 의한 안구 감염의 병력
6. 안구 악성 종양의 역사
7. 내부 망막 장애(예: 망막 박리) 병력
8. 조절되지 않는 당뇨병 환자(HbA1c > 7%)
9. 동맥 고혈압, 이전의 혈관망막폐쇄, 외상 또는 후천성 염증성 질환, 약리학적 산동증(예: 각막녹내장 병력)에 대한 금기사항, 당뇨병(황반부종을 포함한 당뇨병성 망막병증)을 포함하되 이에 국한되지 않는 기타 질병으로 인한 기타 망막병증
10. 반대편 눈의 시각 기능 부재
11. 시신경 손상
12. 연구 전 3개월 이내에 RP에 대한 기타 치료(예: 경각막 전기자극 등)를 수행한 개인
13. 연구 참여 또는 결과 측정에 영향을 미칠 수 있는 전신 질환(예: 자가면역 질환)
14. VG901 투여 위험을 증가시킬 수 있는 면역결핍 또는 기타 의학적 상태의 병력
15. 신장 및 간 기능을 포함한 혈액 분석에서 전신 질환(예: 간염 또는 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염) 또는 의학적으로 관련된 비정상적인 실험실 수치(정상 상한치(ULN)의 3배)
16. 현재 또는 최근에 다른 연구에 참여하거나 스크리닝 3개월 이내에 시험용 생물학적 제제를 투여한 경우, 스크리닝 전 3개월 이내에 임상시험용 제제, 전신 코르티코스테로이드, 기타 면역억제제 사용
17. 연구에 사용된 화합물에 대한 알레르기 또는 민감성 병력
18. 전신 면역억제에 대한 금기사항
19. 출혈 위험이 증가된 피험자(즉, VG901 투여 전 7일 이내에 항응고제 또는 항혈소판제를 사용한 피험자 및 국제 표준화 비율 > 2 또는 Quick < 50% 또는 부분 트롬보플라스틴 시간 > 50초인 피험자, 혈소판 감소증 및 기타 모든 질환) 다른 알려진 응고병증)
20. 스크리닝부터 치료 후 30일까지의 기간(눈에 치료제를 투여하는 것으로 정의됨)까지의 기간으로 정의되는 스크리닝과 치료 후 30일 사이의 기간 동안 적절한 피임법을 사용하기를 꺼리는 가임 가능성이 있는 피험자/파트너
21. 가임기 여성의 경우 선별검사 또는 기준선에서 임신 테스트 양성
22. 모유수유 중인 여성
23. AAV 유전자 치료 제품의 이전 수령
24. 피험자가 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 없다고 믿게 만들거나 피험자를 참여로 인해 허용할 수 없는 위험에 빠뜨릴 수 있는 모든 조건