Säkerhet och tolerabilitet för intravitreal administrering av VG901 hos patienter med retinitis Pigmentosa på grund av mutationer i CNGA1-genen

Inklusionskriterier:

För att vara berättigad till studieinträde måste ämnen uppfylla alla följande kriterier:

1. Kunna förstå och villig att samtycka till studiedeltagande genom ett skriftligt informerat samtycke
2. Man eller kvinna ≥ 18 år
3. Klinisk diagnos av RP
4. Bekräftade patogena, bialleliska varianter i CNGA1-genen
5. Ellipsoidzonens (EZ) längd av fovea på ≥ 3000 μm i studieögat

Exklusions kriterier:

Försökspersoner kommer att exkluderas från studien om ett eller flera av följande påståenden är tillämpliga på något av ögat:

1. Ytterligare störande okulära tillstånd som skulle påverka studieresultaten (t.ex. okulär opacitet och avancerad katarakt, uveit, amblyopi)
2. Historik eller närvaro av glaukom
3. Okulär kirurgi, intravitreal eller subretinal implantation av en medicinsk anordning (inom 6 månader efter screening)
4. Mutationer kända för att orsaka ärftlig retinal sjukdom annan än bialleliska varianter i CNGA1-genen
5. Historik av ögoninfektion med herpes simplex-virus
6. Historik av okulära maligniteter
7. Historik med störningar i den inre näthinnan (t.ex. näthinneavlossning)
8. Patienter med okontrollerad diabetes (HbA1c > 7 %)
9. All annan retinopati på grund av andra sjukdomar - inklusive, men inte begränsat till arteriell hypertoni, tidigare vaskulär retinal ocklusion, trauma eller förvärvade inflammatoriska sjukdomar, kontraindikation mot farmakologisk mydriasis (t.ex. historia av vinkelblockad glaukom), diabetes (diabetisk retinopati inklusive makulaödem)
10. Frånvaro av synfunktion på det kontralaterala ögat
11. Eventuell skada på synnerven
12. Individer som utför någon annan behandling för RP inom 3 månader före studien, såsom - men inte begränsat till - transcorneal elektrostimulering
13. Systemiska tillstånd (t.ex. autoimmuna störningar) som kan påverka studiedeltagande eller resultatmått
14. Historik med immunbrist eller andra medicinska tillstånd som kan öka risken för administrering av VG901
15. Systemisk sjukdom (t.ex. hepatit eller humant immunbristvirus [HIV]-infektion) eller medicinskt relevanta onormala laboratorievärden (3 x övre normalgräns [ULN]) i blodanalys inklusive njur- och leverfunktion
16. Aktuellt eller nyligen deltagande i annan studie/eller administrering av biologiskt prövningsmedel inom 3 månader efter screening; Användning av undersökningsmedel, systemiska kortikosteroider eller andra immunsuppressiva läkemedel inom 3 månader före screening
17. Historik med allergi eller känslighet mot någon förening som användes i studien
18. Kontraindikationer för systemisk immunsuppression
19. Försökspersoner med ökad risk för blödning (d.v.s. användning av antikoagulantia eller trombocythämmande medel inom 7 dagar före administrering av VG901 och försökspersoner med internationellt normaliserat förhållande > 2 eller Snabb < 50 % eller partiell tromboplastintid > 50 sekunder, trombocytopeni, såväl som ev. annan känd koagulopati)
20. Försöksperson/partner i fertil ålder som inte vill använda adekvat preventivmedel under perioden mellan screening och 30 dagar efter behandling, definierad som perioden från screening till 30 dagar efter behandling (definierad som administrering av läkemedel till ögat)
21. För kvinnor i fertil ålder, ett positivt graviditetstest vid Screening eller Baseline
22. Kvinnor som ammar
23. Tidigare mottagande av någon AAV-genterapiprodukt
24. Varje tillstånd som får utredaren att tro att försökspersonen inte kan uppfylla protokollkraven eller som kan utsätta försökspersonen för en oacceptabel risk från att delta