Sikkerhed og tolerabilitet af intravitreal administration af VG901 hos patienter med retinitis Pigmentosa på grund af mutationer i CNGA1-genet

Inklusionskriterier:

For at være berettiget til studieoptagelse skal fagene opfylde alle følgende kriterier:

1. Er i stand til at forstå og villig til at give samtykke til deltagelse i studiet med et skriftligt informeret samtykke
2. Mand eller kvinde ≥ 18 år
3. Klinisk diagnose af RP
4. Bekræftede patogene, bialleliske varianter i CNGA1-genet
5. Ellipsoid zone (EZ) længde af fovea på ≥ 3000 μm i undersøgelsesøjet

Ekskluderingskriterier:

Forsøgspersoner vil blive udelukket fra undersøgelsen, hvis en eller flere af følgende udsagn gælder for begge øjne:

1. Yderligere forstyrrende okulære tilstande, som ville påvirke undersøgelsesresultater (f.eks. okulær opacitet og fremskreden grå stær, uveitis, amblyopi)
2. Historie eller tilstedeværelse af glaukom
3. Øjenkirurgi, intravitreal eller subretinal implantation af et medicinsk udstyr (inden for 6 måneder efter screening)
4. Mutationer kendt for at forårsage arvelig retinal sygdom, bortset fra bialleliske varianter i CNGA1 genet
5. Anamnese med øjeninfektion med herpes simplex-virus
6. Anamnese med maligne øjensygdomme
7. Anamnese med lidelser i den indre nethinde (f.eks. nethindeløsning)
8. Patienter med ukontrolleret diabetes (HbA1c > 7 %)
9. Enhver anden retinopati på grund af andre sygdomme - herunder, men ikke begrænset til arteriel hypertension, tidligere vaskulær retinal okklusion, traumer eller erhvervede inflammatoriske sygdomme, kontraindikation for farmakologisk mydriasis (f.
10. Fravær af synsfunktion på det kontralaterale øje
11. Enhver skade på synsnerven
12. Personer, der udfører enhver anden behandling for RP inden for 3 måneder før undersøgelsen, såsom - men ikke begrænset til - transcorneal elektrostimulation
13. Systemiske tilstande (f.eks. autoimmune lidelser), som kan påvirke undersøgelsesdeltagelse eller resultatmål
14. Anamnese med immundefekt eller andre medicinske tilstande, som kan øge risikoen for administration af VG901
15. Systemisk sygdom (f.eks. hepatitis eller human immundefektvirus [HIV]-infektion) eller medicinsk relevante unormale laboratorieværdier (3 x øvre normalgrænse [ULN]) i blodanalyse, herunder nyre- og leverfunktion
16. Aktuel eller nylig deltagelse i anden undersøgelse/ eller administration af biologisk forsøgsmiddel inden for 3 måneder efter screening; Brug af ethvert forsøgsmiddel eller systemiske kortikosteroider eller andre immunsuppressive lægemidler inden for 3 måneder før screening
17. Anamnese med allergi eller følsomhed over for enhver forbindelse anvendt i undersøgelsen
18. Kontraindikationer til systemisk immunsuppression
19. Personer med øget risiko for blødning (dvs. brug af antikoagulantia eller trombocythæmmende midler inden for 7 dage før VG901-administration og forsøgspersoner med internationalt normaliseret ratio > 2 eller Hurtig < 50 % eller delvis tromboplastintid > 50 sekunder, trombocytopeni, samt evt. anden kendt koagulopati)
20. Forsøgsperson/partner i den fødedygtige alder, der ikke er villig til at bruge passende prævention i perioden mellem screening og 30 dage efter behandling, defineret som perioden fra screening til 30 dage efter behandling (defineret som administration af lægemiddel til øjet)
21. For kvinder i den fødedygtige alder, en positiv graviditetstest ved screening eller baseline
22. Kvinder, der ammer
23. Tidligere modtagelse af ethvert AAV-genterapiprodukt
24. Enhver tilstand, der får investigatoren til at tro, at forsøgspersonen ikke kan overholde protokolkravene, eller som kan bringe forsøgspersonen i en uacceptabel risiko ved at deltage