Seguridad y tolerabilidad de la administración intravítrea de VG901 en pacientes con retinitis pigmentosa debida a mutaciones en el gen CNGA1

Criterios de inclusión:

Para ser elegible para ingresar al estudio, los sujetos deben cumplir todos los criterios siguientes:

1. Capaz de comprender y dispuesto a dar su consentimiento para participar en el estudio mediante un consentimiento informado por escrito.
2. Hombre o mujer ≥ 18 años
3. Diagnóstico clínico de RP
4. Variantes bialélicas patogénicas confirmadas en el gen CNGA1
5. Longitud de la zona elipsoide (EZ) de la fóvea de ≥ 3000 μm en el ojo del estudio.

Criterio de exclusión:

Los sujetos serán excluidos del estudio si una o más de las siguientes afirmaciones son aplicables a cualquiera de los ojos:

1. Condiciones oculares de interferencia adicionales que podrían afectar los resultados del estudio (p. ej., opacidad ocular y cataratas avanzadas, uveítis, ambliopía)
2. Historia o presencia de glaucoma.
3. Cirugía ocular, implantación intravítrea o subretiniana de un dispositivo médico (dentro de los 6 meses posteriores a la evaluación)
4. Mutaciones que se sabe que causan enfermedad retiniana hereditaria distintas de las variantes bialélicas en el gen CNGA1
5. Historia de infección ocular por el virus del herpes simple.
6. Historia de neoplasias oculares.
7. Historia de trastornos de la retina interna (p. ej., desprendimiento de retina)
8. Pacientes con diabetes no controlada (HbA1c > 7%)
9. Cualquier otra retinopatía debida a otras enfermedades, incluidas, entre otras, hipertensión arterial, oclusión vascular retiniana previa, traumatismo o enfermedades inflamatorias adquiridas, contraindicación para midriasis farmacológica (p. ej., antecedentes de glaucoma de bloqueo angular), diabetes (retinopatía diabética, incluido el edema macular)
10. Ausencia de función visual en el ojo contralateral.
11. Cualquier daño al nervio óptico.
12. Individuos que realicen cualquier otra terapia para la RP dentro de los 3 meses anteriores al estudio, como, entre otros, electroestimulación transcorneal.
13. Condiciones sistémicas (p. ej., trastornos autoinmunes) que pueden afectar la participación en el estudio o las medidas de resultado
14. Historial de inmunodeficiencia u otras condiciones médicas que puedan aumentar el riesgo de administración de VG901.
15. Enfermedad sistémica (p. ej., hepatitis o infección por el virus de la inmunodeficiencia humana [VIH]) o valores de laboratorio anormales médicamente relevantes (3 x límite superior normal [LSN]) en análisis de sangre, incluida la función renal y hepática
16. Participación actual o reciente en otro estudio o administración de un agente biológico en investigación dentro de los 3 meses posteriores a la selección; Uso de cualquier agente en investigación, corticosteroides sistémicos u otros fármacos inmunosupresores dentro de los 3 meses anteriores a la selección
17. Historial de alergia o sensibilidad a cualquier compuesto utilizado en el estudio.
18. Contraindicaciones para la inmunosupresión sistémica.
19. Sujetos con mayor riesgo de hemorragia (es decir, uso de anticoagulantes o agentes antiplaquetarios dentro de los 7 días anteriores a la administración de VG901 y sujetos con índice normalizado internacional > 2 o Quick < 50 % o tiempo de tromboplastina parcial > 50 segundos, trombocitopenia, así como cualquier otra coagulopatía conocida)
20. Sujeto/pareja en edad fértil que no desea utilizar un método anticonceptivo adecuado durante el período comprendido entre la selección y 30 días después del tratamiento, definido como el período desde la selección hasta 30 días después del tratamiento (definido como la administración de tratamiento al ojo)
21. Para mujeres en edad fértil, una prueba de embarazo positiva en la selección o al inicio.
22. Mujeres que están amamantando
23. Recepción previa de cualquier producto de terapia génica AAV
24. Cualquier condición que lleve al investigador a creer que el sujeto no puede cumplir con los requisitos del protocolo o que pueda colocar al sujeto en un riesgo inaceptable al participar.