Sikkerhet og toleranse ved intravitreal administrering av VG901 hos pasienter med retinitis Pigmentosa på grunn av mutasjoner i CNGA1-genet

Inklusjonskriterier:

For å være kvalifisert for studieopptak, må fagene tilfredsstille alle følgende kriterier:

1. Kunne forstå og villig til å samtykke til studiedeltakelse med et skriftlig informert samtykke
2. Mann eller kvinne ≥ 18 år
3. Klinisk diagnose av RP
4. Bekreftede patogene, bialleliske varianter i CNGA1-genet
5. Ellipsoid zone (EZ) lengde på fovea på ≥ 3000 μm i studieøyet

Ekskluderingskriterier:

Forsøkspersoner vil bli ekskludert fra studien hvis ett eller flere av følgende utsagn gjelder for ett av øynene:

1. Ytterligere forstyrrende okulære tilstander som vil påvirke studieresultatene (f.eks. okulær opasitet og avansert katarakt, uveitt, amblyopi)
2. Historie eller tilstedeværelse av glaukom
3. Okulær kirurgi, intravitreal eller subretinal implantasjon av et medisinsk utstyr (innen 6 måneder etter screening)
4. Mutasjoner kjent for å forårsake arvelig retinal sykdom annet enn bialleliske varianter i CNGA1-genet
5. Anamnese med øyeinfeksjon med herpes simplex-virus
6. Anamnese med malignitet i øyet
7. Anamnese med forstyrrelser i den indre netthinnen (f.eks. netthinneløsning)
8. Pasienter med ukontrollert diabetes (HbA1c > 7 %)
9. Enhver annen retinopati på grunn av andre sykdommer - inkludert, men ikke begrenset til arteriell hypertensjon, tidligere vaskulær retinal okklusjon, traumer eller ervervede inflammatoriske sykdommer, kontraindikasjon mot farmakologisk mydriasis (f.eks. historie med vinkelblokk glaukom), diabetes (diabetisk retinopati inkludert makulaødem)
10. Fravær av synsfunksjon på det kontralaterale øyet
11. Eventuell skade på synsnerven
12. Individer som utfører annen terapi for RP innen 3 måneder før studien, for eksempel - men ikke begrenset til - transcorneal elektrostimulering
13. Systemiske tilstander (f.eks. autoimmune lidelser) som kan påvirke studiedeltakelse eller resultatmål
14. Anamnese med immunsvikt eller andre medisinske tilstander som kan øke risikoen for administrering av VG901
15. Systemisk sykdom (f.eks. hepatitt eller humant immunsviktvirus [HIV]-infeksjon) eller medisinsk relevante unormale laboratorieverdier (3 x øvre normalgrense [ULN]) i blodanalyse inkludert nyre- og leverfunksjon
16. Nåværende, eller nylig, deltakelse i andre studier/eller administrering av biologisk undersøkelsesmiddel innen 3 måneder etter screening; Bruk av ethvert undersøkelsesmiddel, eller systemiske kortikosteroider, eller andre immunsuppressive legemidler innen 3 måneder før screening
17. Historie med allergi eller følsomhet overfor en hvilken som helst forbindelse brukt i studien
18. Kontraindikasjoner for systemisk immunsuppresjon
19. Personer med økt risiko for blødning (dvs. bruk av antikoagulantia eller blodplatehemmende midler innen 7 dager før administrasjon av VG901 og personer med internasjonal normalisert ratio > 2 eller rask < 50 % eller delvis tromboplastintid > 50 sekunder, trombocytopeni, samt evt. annen kjent koagulopati)
20. Person/partner i fertil alder som ikke er villig til å bruke adekvat prevensjon i perioden mellom screening og 30 dager etter behandling, definert som perioden fra screening til 30 dager etter behandling (definert som administrering av terapeutisk middel til øyet)
21. For kvinner i fertil alder, en positiv graviditetstest ved screening eller baseline
22. Kvinner som ammer
23. Tidligere mottak av ethvert AAV-genterapiprodukt
24. Enhver tilstand som får etterforskeren til å tro at forsøkspersonen ikke kan overholde protokollkravene eller som kan sette forsøkspersonen i en uakseptabel risiko ved å delta