Bezpieczeństwo i tolerancja doszklistkowego podawania VG901 pacjentom z barwnikowym zapaleniem siatkówki z powodu mutacji w genie CNGA1

Kryteria przyjęcia:

Aby zakwalifikować się do udziału w badaniu, uczestnicy muszą spełniać wszystkie następujące kryteria:

1. Jest w stanie zrozumieć i wyrazić zgodę na udział w badaniu w drodze pisemnej świadomej zgody
2. Mężczyzna lub kobieta w wieku ≥ 18 lat
3. Diagnostyka kliniczna RP
4. Potwierdzone patogenne, bialleliczne warianty genu CNGA1
5. Strefa elipsoidalna (EZ) długość dołka ≥ 3000 µm w badanym oku

Kryteria wyłączenia:

Uczestnicy zostaną wykluczeni z badania, jeśli jedno lub więcej z poniższych stwierdzeń ma zastosowanie do któregokolwiek oka:

1. Dodatkowe zakłócające schorzenia oczu, które mogłyby mieć wpływ na wyniki badania (np. zmętnienie oka i zaawansowana zaćma, zapalenie błony naczyniowej oka, niedowidzenie)
2. Historia lub obecność jaskry
3. Chirurgia oka, wszczepienie urządzenia medycznego do ciała szklistego lub podsiatkówkowego (w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego)
4. Mutacje powodujące dziedziczną chorobę siatkówki inne niż bialleliczne warianty genu CNGA1
5. Historia infekcji oczu wirusem opryszczki pospolitej
6. Historia nowotworów oka
7. Historia chorób siatkówki wewnętrznej (np. odwarstwienie siatkówki)
8. Pacjenci z niewyrównaną cukrzycą (HbA1c > 7%)
9. Jakakolwiek inna retinopatia spowodowana innymi chorobami – w tym między innymi nadciśnieniem tętniczym, przebytą niedrożnością naczyń siatkówki, urazem lub nabytymi chorobami zapalnymi, przeciwwskazaniem do farmakologicznego rozszerzenia źrenic (np. jaskra z blokiem kąta w wywiadzie), cukrzycą (retinopatia cukrzycowa, w tym obrzęk plamki)
10. Brak funkcji wzrokowej w oku po drugiej stronie
11. Jakiekolwiek uszkodzenie nerwu wzrokowego
12. Osoby wykonujące jakąkolwiek inną terapię RP w ciągu 3 miesięcy przed badaniem, taką jak m.in. elektrostymulacja przezrogówkowa
13. Choroby ogólnoustrojowe (np. choroby autoimmunologiczne), które mogą wpływać na udział w badaniu lub pomiary wyniku
14. Historia niedoborów odporności lub innych schorzeń, które mogą zwiększać ryzyko podawania VG901
15. Choroba ogólnoustrojowa (np. zapalenie wątroby lub zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności [HIV]) lub istotne z medycznego punktu widzenia nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych (3 x górna granica normy [GGN]) w analizie krwi, w tym czynności nerek i wątroby
16. Obecny lub niedawny udział w innym badaniu/lub podawanie badanego środka biologicznego w ciągu 3 miesięcy od badania przesiewowego; Stosowanie jakiegokolwiek badanego środka, kortykosteroidów o działaniu ogólnoustrojowym lub innych leków immunosupresyjnych w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym
17. Historia alergii lub nadwrażliwości na jakikolwiek związek zastosowany w badaniu
18. Przeciwwskazania do immunosupresji ogólnoustrojowej
19. Pacjenci ze zwiększonym ryzykiem krwawienia (tj. stosujący leki przeciwzakrzepowe lub przeciwpłytkowe w ciągu 7 dni przed podaniem VG901 oraz pacjenci z międzynarodowym współczynnikiem znormalizowanym > 2 lub Quick < 50% lub czasem częściowej tromboplastyny ​​> 50 sekund, trombocytopenią, a także jakąkolwiek inna znana koagulopatia)
20. Pacjentka/partner w wieku rozrodczym nie chcąca stosować odpowiedniej antykoncepcji w okresie pomiędzy badaniem przesiewowym a 30 dniami po leczeniu, definiowanym jako okres od badania przesiewowego do 30 dni po leczeniu (definiowanym jako podanie leku do oka)
21. W przypadku kobiet w wieku rozrodczym pozytywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego lub na początku badania
22. Kobiety karmiące piersią
23. Poprzedni paragon dowolnego produktu terapii genowej AAV
24. Każdy stan, który prowadzi badacza do przekonania, że ​​uczestnik nie jest w stanie spełnić wymagań protokołu lub który może narazić uczestnika na niedopuszczalne ryzyko związane z udziałem w badaniu