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重症血友病A患者における注射用の組換えヒト凝固第VIII因子の臨床研究

2026年6月11日 更新者：Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Nanjing Shunxin Pharmaceutical Co., Ltd.

治療済みの重症血友病Aに対する組換えヒト凝固第VIII因子注射によるオンデマンド治療および周術期補充療法の有効性と安全性を評価する第III相臨床研究

この研究は、単群、公開、多施設共同臨床試験であり、以前に治療を受けていた重症血友病A患者に組換えヒト凝固第VIII因子の注射を受け、新たな出血事象が発生した場合のオンデマンド治療の有効性と安全性を評価するものです。 評価可能な手術症例が発生した場合、周術期における重症血友病 A PTP の代替療法としての注射用組換えヒト凝固第 VIII 因子の全体的な有効性と安全性が評価されます。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

60

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • 中国
    • Anhui
      • Fuyang、Anhui、中国、236000
        • Fuyang Hospital Affiliated to Anhui Medical University
      • Hefei、Anhui、中国、230002
        • Anhui Provincial Hospital
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing、Chongqing Municipality、中国、400010
        • The Second Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
    • Gansu
      • Lanzhou、Gansu、中国、730013
        • The First Hospital of Lanzhou University
    • Guangdong
      • Guangzhou、Guangdong、中国、510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
    • Guangxi
      • Nanning、Guangxi、中国、530021
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
    • Henan
      • Zhengzhou、Henan、中国、450003
        • Henan Tumor Hospital
    • Hunan
      • Changsha、Hunan、中国、410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jiangsu
      • Nanjing、Jiangsu、中国、210008
        • Nanjing Drug Tower Hospital
    • Jiangxi
      • Nanchang、Jiangxi、中国、330006
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin、Tianjin Municipality、中国、300020
        • Hematology Hospital of Chinese Academy of Medical Sciences
    • Yunnan
      • Kunming、Yunnan、中国、650106
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 被験者は自発的にこの研究に参加し、インフォームドコンセントフォームに署名し、適切に遵守していました。
  • 年齢：12歳以上65歳以下（同意書に署名する際、未成年の場合は保護者が代理で署名する必要があります）。
  • 重度の血友病A（凝固第VIII因子活性<1%）、第VIII因子（組換え凝固第VIII因子または血漿由来凝固第VIII因子）治療前の曝露日数（ED）が150日以上である。外科患者は少なくとも2回の手術（大手術を含む）を受けており、同時に待機的手術を受ける予定である必要があります。
  • 対象は、HIV陰性であるか、ウイルス量が200粒子/μ未満である必要があり、1または<400000コピー/mlのHIV陽性患者である必要があります。
  • ベースラインでは阻害剤は検出されず、第 VIII 因子阻害剤抗体形成の履歴もありませんでした (ベセスダ法検出 < 0.6 BU/ml、検査結果記録が必要)。
  • 試験期間全体を通じて効果的な避妊措置をとり、最後の投薬後28日まで継続することに同意する出産適齢期の被験者。

除外基準:

  • 血友病A以外の既知の先天性または後天性出血性疾患;
  • 被験者は、登録前の週にプレドニゾン、シクロホスファミド、シクロスポリンなどの免疫抑制治療を使用した、または受ける予定があり、吸入または局所コルチコステロイドの使用が許可されています。
  • ヒト胎児腎細胞タンパク質を含む治験薬に対して過敏症反応があることがわかっている、または疑われる人。
  • アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）およびアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）が正常上限値（ULN）の5を超え、血清クレアチニンが1.5 ULNを超えるなどの重大な肝臓および腎臓の機能障害。
  • ヘモグロビン < 60 g/L;
  • 初回投与前72時間以内に血友病Aの治療用の他の薬剤（組換え第VIII因子、血液由来第VIII因子、デスモプレシン、寒冷沈降物、血漿など）の投与を受ける予定の人、または長時間作用型血友病Aを使用したことのある人最初の投与前の半減期が 5 未満の薬剤。
  • 最初の投与前14日以内に使用された、または臨床試験中の治療のために抗凝固薬または抗血小板薬の使用を計画している。
  • 最初の投与前6か月以内にエミシズマブを使用。
  • 初回投与前6か月以内に発生した重篤な心血管疾患および脳血管疾患（脳出血、脳梗塞、不安定狭心症、悪性不整脈、急性心筋梗塞、うっ血性心不全を含むがこれらに限定されない）（ニューヨーク心臓協会の心機能分類≧III） 、および1つまたは複数の降圧薬による治療にもかかわらず、コントロールが不十分な高血圧（収縮期血圧160 mmHg以上または拡張期血圧100 mmHg）。
  • スクリーニング前の30日以内に他の薬剤の臨床試験に参加したか、最後に使用した半減期が5未満の治験薬。
  • アルコール乱用、薬物乱用、精神障害、知的障害。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：注射用組換えヒト活性化凝固因子Ⅷ
この研究の各被験者は、組換えヒト凝固第 VIII 因子注射によるオンデマンド治療を 180 日間受け、投薬後の症状の緩和に基づいて投薬頻度を増やします。
薬：注射用組換えヒト活性化凝固第 VIII 因子
注射用の組換えヒト凝固第 VIII 因子は、内因性第 VIII 因子と同等の機能特性を備えた組換え DNA 製品です。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
新たに発生した出血イベントに対するオンデマンド治療の改善の割合
時間枠：新たな出血事象ごとに、最初の治療後 72 時間以内に評価
新たな出血事象（来院中の新たな出血事象および在宅治療中の新たな出血事象を含む）のそれぞれの後の患者の止血効果を評価し、オンデマンド治療評価の総数に対する改善の割合を優秀+良好として計算します。
新たな出血事象ごとに、最初の治療後 72 時間以内に評価
活動回復
時間枠：点滴から15分後
注入後 15 分で測定した組換えヒト凝固因子 VIII の活性からベースラインの組換えヒト凝固因子 VIII 活性を差し引いた値を、注入後の組換えヒト凝固因子 VIII レベルの改善を反映する組換えヒト凝固因子 VIII 活性の予想される改善で割ったもの。
点滴から15分後

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
効果的な外科的止血の割合
時間枠：手術後72時間以内
手術中および手術後の組換えヒト凝固第 VIII 因子注射の止血効果を評価します。 有効率とは、止血効果の外科的評価の合計回数に対する、優れたまたは良好の割合です。
手術後72時間以内
年間出血率 (ABR)
時間枠：最長180日。
自然出血および外傷性出血、および全出血を含みます。 ABRは、次の式を使用して計算できます:出血頻度/(治療期間の日数/365.25)。
最長180日。
ハン予期されない熱効果の発生率
時間枠：新たな出血事象ごとに、最初の治療後 24 時間以内に評価
交絡因子の影響を受けることなく、オンデマンド治療のために組換えヒト凝固第 VIII 因子を 24 時間以内に 2 回継続的に注入しますが、同じ出血イベントには反応しません。
新たな出血事象ごとに、最初の治療後 24 時間以内に評価
組換えヒト凝固第 VIII 因子の注入時間
時間枠：最長180日。
新たな出血事象ごとの組換えヒト凝固第 VIII 因子の注射時間。
最長180日。
組換えヒト凝固第 VIII 因子の投与量
時間枠：最長180日。
新たな出血事象ごとの組換えヒト凝固第 VIII 因子の投与量（平均および総投与量を含む）
最長180日。
オンデマンド治療前後の血友病関節健康スコアの変化
時間枠：最長180日。
このスケールは、肘、膝、足首の 6 つの主要な関節の機能状態を評価します。これには、関節の腫れ、腫れの持続時間、筋萎縮、筋力、関節の摩擦、関節の痛み、関節の伸展、関節の屈曲度の低下、全体的な歩行が含まれます。 、など。
最長180日。
オンデマンド治療前後の生活の質評価の変化
時間枠：最長180日。
QOL評価は、健康状態を0〜100のスケールで測定するように設計された一般的なアンケートで、値が高いほど良好な結果を表し、参加者の現在の健康状態を移動性、セルフケア、通常の活動、痛み、不安の5つの領域で記録します。
最長180日。
The incidence of recombinant human coagulation factor VIII inhibitors
時間枠：Up to 180 days
The incidence of recombinant human coagulation factor VIII inhibitors
Up to 180 days
Incremental recovery in non-bleeding state
時間枠：Within 1 hour after infusion
Calculated from the peak FVIII activity (expressed as Cmax) measured within 1 hour after the end of infusion.
Within 1 hour after infusion
The incidence of adverse events was assessed by vital signs
時間枠：Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by vital signs.
Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by physical examination
時間枠：Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by physical examination.
Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by electrocardiogram
時間枠：Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by electrocardiogram.
Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by laboratory tests
時間枠：Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by laboratory tests.
Up to 180 days

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Nanjing Shunxin Pharmaceutical Co., Ltd.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年11月12日

一次修了 (推定)

2026年7月1日

研究の完了 (推定)

2026年7月1日

試験登録日

最初に提出

2024年3月1日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年3月1日

最初の投稿 (実際)

2024年3月7日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年6月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年6月11日

最終確認日

2026年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • TQG202-III-01

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

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