Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een klinisch onderzoek naar recombinant humane stollingsfactor VIII voor injectie bij patiënten met ernstige hemofilie A

11 juni 2026 bijgewerkt door: Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Nanjing Shunxin Pharmaceutical Co., Ltd.

Een klinische fase III-studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van behandeling op aanvraag en perioperatieve vervangingstherapie met recombinant humane stollingsfactor VIII voor injectie bij behandelde ernstige hemofilie A

Deze studie is een eenarmige, open, multicentrische klinische studie waarin de eerder behandelde patiënten met ernstige hemofilie A recombinant humane stollingsfactor VIII voor injectie krijgen om de werkzaamheid en veiligheid van de on-demand behandeling in het geval van nieuwe bloedingen te evalueren. Als zich evalueerbare chirurgische gevallen voordoen, zal de algehele werkzaamheid en veiligheid van recombinant humane stollingsfactor VIII voor injectie als vervangingstherapie voor ernstige hemofilie A PTP's tijdens de perioperatieve periode worden geëvalueerd.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

60

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Anhui
      • Fuyang, Anhui, China, 236000
        • Fuyang Hospital Affiliated to Anhui Medical University
      • Hefei, Anhui, China, 230002
        • Anhui Provincial Hospital
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, China, 400010
        • The Second Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, China, 730013
        • The First Hospital of Lanzhou University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, China, 530021
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, China, 450003
        • Henan Tumor Hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, China, 210008
        • Nanjing Drug Tower Hospital
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, China, 330006
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, China, 300020
        • Hematology Hospital of Chinese Academy of Medical Sciences
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, China, 650106
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • De proefpersonen namen vrijwillig deel aan dit onderzoek, ondertekenden een formulier voor geïnformeerde toestemming en werden goed nageleefd;
  • Leeftijd: ≥ 12 jaar en ≤ 65 jaar (bij het ondertekenen van het formulier voor geïnformeerde toestemming moeten ouders, als het minderjarig is, namens hem ondertekenen);
  • Ernstige hemofilie A (activiteit van stollingsfactor VIII <1%), met blootstellingsdagen (ED) van niet minder dan 150 dagen voorafgaand aan behandeling met factor VIII (recombinante stollingsfactor VIII of uit plasma afgeleide stollingsfactor VIII); Chirurgische patiënten moeten ten minste twee operaties hebben ondergaan (inclusief grote operaties) en van plan zijn tegelijkertijd een electieve operatie te ondergaan;
  • De proefpersonen moeten HIV-negatief zijn of een virale lading hebben van < 200 deeltjes/μ, HIV-positieve patiënten met 1 of < 400.000 kopieën/ml.
  • Bij baseline werden geen remmers gedetecteerd en was er geen voorgeschiedenis van vorming van antilichamen tegen factor VIII-remmers (detectie volgens de Bethesda-methode < 0,6 BE/ml, registratie van testresultaten vereist);
  • Proefpersonen in de vruchtbare leeftijd die ermee instemmen effectieve anticonceptiemaatregelen te nemen gedurende de gehele proefperiode en dit voort te zetten tot 28 dagen na de laatste medicatie.

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende aangeboren of verworven hemorragische ziekten anders dan hemofilie A;
  • De proefpersonen hebben in de week voorafgaand aan de inschrijving immunosuppressieve behandelingen zoals prednison, cyclofosfamide en cyclosporine gebruikt of zijn van plan deze te krijgen, en mogen inhalatiecorticosteroïden of plaatselijke corticosteroïden gebruiken;
  • Degenen van wie bekend is of vermoed wordt dat ze overgevoeligheidsreacties hebben op het onderzoeksgeneesmiddel, inclusief menselijk embryonaal nierceleiwit;
  • Significante lever- en nierdysfunctie, waaronder alanineaminotransferase (ALT) en aspartaataminotransferase (AST) > 5 bovengrens van normaal (ULN), en serumcreatinine > 1,5 ULN;
  • Hemoglobine < 60 g/l;
  • Verwacht wordt dat u binnen 72 uur vóór de eerste toediening andere geneesmiddelen krijgt voor de behandeling van hemofilie A (zoals recombinant factor VIII, van bloed afgeleide factor VIII, desmopressine, cryoprecipitaat, plasma, enz.), of degenen die langwerkende hemofilie A hebben gebruikt geneesmiddelen met een halfwaardetijd van minder dan 5 vóór de eerste toediening;
  • Gebruikt binnen 14 dagen vóór de eerste toediening of gepland voor gebruik van anticoagulantia of bloedplaatjesaggregatieremmers voor behandeling tijdens klinische onderzoeken;
  • Binnen 6 maanden voorafgaand aan de eerste toediening, gebruik van Emicizumab;
  • Ernstige cardiovasculaire en cerebrovasculaire ziekten die optreden binnen 6 maanden voorafgaand aan de eerste toediening, inclusief maar niet beperkt tot hersenbloeding, herseninfarct, instabiele angina pectoris, kwaadaardige aritmie, acuut myocardinfarct, congestief hartfalen (hartfunctieclassificatie van de New York Heart Association ≥ III) en hypertensie (systolische bloeddruk ≥ 160 mmHg of diastolische bloeddruk 100 mmHg) die slecht onder controle is ondanks behandeling met een of meer antihypertensiva;
  • Deelgenomen aan klinische onderzoeken met andere geneesmiddelen binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening, of het laatst gebruikte onderzoeksgeneesmiddel met minder dan 5 halfwaardetijden;
  • Alcoholmisbruik, drugsmisbruik, psychische stoornissen en verstandelijke beperkingen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Recombinante, door de mens geactiveerde stollingsfactor Ⅷ voor injectie
Elke proefpersoon in dit onderzoek krijgt een on-demand behandeling met recombinante menselijke stollingsfactor VIII voor injectie gedurende 180 dagen, met een toename van de medicatiefrequentie op basis van de verlichting na medicatie.
Geneesmiddel: Recombinant menselijk geactiveerde stollingsfactor VIII voor injectie
Recombinant humane stollingsfactor VIII voor injectie is een recombinant DNA-product met functionele kenmerken die vergelijkbaar zijn met endogene factor VIII.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het aandeel van de on-demand behandelingsverbetering voor nieuw optredende bloedingen
Tijdsspanne: Voor elke nieuwe bloeding, beoordeeld binnen 72 uur na de initiële behandeling
Evalueer de hemostatische werkzaamheid van de patiënt na elke nieuwe bloeding (inclusief nieuwe bloedingen tijdens bezoeken en nieuwe bloedingen tijdens thuisbehandeling) en bereken het aandeel van de verbetering als uitstekend+goed ten opzichte van het totale aantal on-demand behandelingsevaluaties.
Voor elke nieuwe bloeding, beoordeeld binnen 72 uur na de initiële behandeling
Herstel van activiteit
Tijdsspanne: 15 minuten na infusie
De activiteit van recombinant humane stollingsfactor VIII gemeten 15 minuten na de infusie minus de uitgangswaarde van de recombinant humane stollingsfactor VIII-activiteit gedeeld door de verwachte verbetering van de recombinant humane stollingsfactor VIII-activiteit, die de verbetering van de recombinant humane stollingsfactor VIII-spiegels na infusie weerspiegelt.
15 minuten na infusie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het aandeel effectieve chirurgische hemostase
Tijdsspanne: Binnen 72 uur na de operatie
Beoordeel de hemostatische werkzaamheid van het injecteren van recombinante menselijke stollingsfactor VIII tijdens en na de operatie. De effectieve verhouding is de verhouding van uitstekend of goed tot de totale tijd van chirurgische evaluatie van de hemostatische werkzaamheid
Binnen 72 uur na de operatie
Jaarlijks bloedingspercentage (ABR)
Tijdsspanne: Tot 180 dagen.
Inclusief spontane en traumatische bloedingen, evenals totale bloedingen; ABR kan worden berekend met behulp van de volgende formule: bloedingsfrequentie/(dagen behandelingsperiode/365,25).
Tot 180 dagen.
De incidentie van minder Han verwacht thermisch effect
Tijdsspanne: Voor elke nieuwe bloeding, beoordeeld binnen 24 uur na de initiële behandeling
Zonder de invloed van verstorende factoren dient Recombinant Humane Stollingsfactor VIII continu tweemaal binnen 24 uur te worden toegediend voor behandeling naar behoefte, zonder reactie op dezelfde bloeding.
Voor elke nieuwe bloeding, beoordeeld binnen 24 uur na de initiële behandeling
De injectietijden van recombinante menselijke stollingsfactor VIII
Tijdsspanne: Tot 180 dagen.
De injectietijden van recombinant humane stollingsfactor VIII voor elke nieuwe bloeding.
Tot 180 dagen.
De dosering van recombinante menselijke stollingsfactor VIII
Tijdsspanne: Tot 180 dagen.
De dosering van recombinante humane stollingsfactor VIII (inclusief gemiddelde en totale doses) voor elke nieuwe bloeding
Tot 180 dagen.
Veranderingen in de gezamenlijke gezondheidsscore voor hemofilie voor en na behandeling op aanvraag
Tijdsspanne: Tot 180 dagen.
De schaal beoordeelt de functionele status van de zes belangrijkste gewrichten van de elleboog, knie en enkel, waaronder: gewrichtszwelling, zwellingsduur, spieratrofie, spierkracht, gewrichtswrijving, gewrichtspijn, gewrichtsextensie, gewrichtsflexie Graadafname, algehele gang , enz.
Tot 180 dagen.
Veranderingen in de beoordeling van de kwaliteit van leven voor en na behandeling op aanvraag
Tijdsspanne: Tot 180 dagen.
Quality of Life Assessment is een algemene vragenlijst die is ontworpen om de gezondheidsstatus te meten op een schaal van 0-100, waarbij de hogere waarde een beter resultaat vertegenwoordigt en de huidige gezondheidstoestand van de deelnemers registreert in 5 domeinen: mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn en angst.
Tot 180 dagen.
The incidence of recombinant human coagulation factor VIII inhibitors
Tijdsspanne: Up to 180 days
The incidence of recombinant human coagulation factor VIII inhibitors
Up to 180 days
Incremental recovery in non-bleeding state
Tijdsspanne: Within 1 hour after infusion
Calculated from the peak FVIII activity (expressed as Cmax) measured within 1 hour after the end of infusion.
Within 1 hour after infusion
The incidence of adverse events was assessed by vital signs
Tijdsspanne: Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by vital signs.
Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by physical examination
Tijdsspanne: Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by physical examination.
Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by electrocardiogram
Tijdsspanne: Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by electrocardiogram.
Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by laboratory tests
Tijdsspanne: Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by laboratory tests.
Up to 180 days

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Nanjing Shunxin Pharmaceutical Co., Ltd.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 november 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juli 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 juli 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 maart 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 maart 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 maart 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TQG202-III-01

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren