Kliininen tutkimus ihmisen rekombinantin hyytymistekijä VIII:sta injektiota varten potilailla, joilla on vaikea hemofilia A

Sisällyttämiskriteerit:

• Koehenkilöt liittyivät vapaaehtoisesti tähän tutkimukseen, allekirjoittivat tietoisen suostumuslomakkeen ja he noudattavat hyvin;
• Ikä: ≥ 12 vuotta ja ≤ 65 vuotta vanha (allekirjoittaessaan tietoisen suostumuslomakkeen, jos kyseessä on alaikäinen, vanhempien tulee allekirjoittaa sen puolesta);
• Vaikea hemofilia A (hyytymistekijä VIII aktiivisuus < 1 %), jonka altistuspäivät (ED) ovat vähintään 150 päivää ennen tekijä VIII (rekombinantti hyytymistekijä VIII tai plasmasta peräisin oleva hyytymistekijä VIII) hoitoa; Kirurgisille potilaille on täytynyt tehdä vähintään 2 leikkausta (mukaan lukien suuret leikkaukset) ja he suunnittelevat menevänsä elektiiviseen leikkaukseen samanaikaisesti;
• Koehenkilöiden tulee olla HIV-negatiivisia tai niiden viruskuormituksen on oltava < 200 hiukkasta/μ, HIV-positiivisilla potilailla l tai < 400 000 kopiota/ml.
• Lähtötilanteessa estäjiä ei havaittu, eikä tekijä VIII:n inhibiittorivasta-aineen muodostumista ollut historiassa (Bethesda-menetelmällä havaittu < 0,6 BU/ml, testitulosten kirjaaminen vaaditaan);
• Hedelmällisessä iässä olevat koehenkilöt, jotka suostuvat käyttämään tehokkaita ehkäisymenetelmiä koko koeajan ajan ja jatkamaan 28 päivään viimeisestä lääkkeestä.

Poissulkemiskriteerit:

• Tunnetut synnynnäiset tai hankitut verenvuototaudit, muut kuin hemofilia A;
• Koehenkilöt ovat käyttäneet tai suunnittelevat saavansa immunosuppressiivisia hoitoja, kuten prednisonia, syklofosfamidia ja syklosporiinia ilmoittautumista edeltävällä viikolla, ja he saavat käyttää inhaloitavia tai paikallisia kortikosteroideja;
• Henkilöt, joilla tiedetään tai epäillään olevan yliherkkyysreaktioita tutkittavalle lääkkeelle, mukaan lukien ihmisen alkion munuaissolujen proteiini;
• Merkittävä maksan ja munuaisten toimintahäiriö, mukaan lukien alaniiniaminotransferaasi (ALT) ja aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 5 normaalin ylärajaa (ULN) ja seerumin kreatiniini > 1,5 ULN;
• Hemoglobiini < 60 g/l;
• Heidän odotetaan saavan muita hemofilia A:n hoitoon tarkoitettuja lääkkeitä 72 tunnin sisällä ennen ensimmäistä antoa (kuten rekombinantti tekijä VIII, verestä peräisin oleva tekijä VIII, desmopressiini, kryosakka, plasma jne.) tai ne, jotka ovat käyttäneet pitkävaikutteista hemofilia A:ta lääkkeet, joiden puoliintumisaika on alle 5 ennen ensimmäistä antoa;
• Käytetään 14 päivän sisällä ennen ensimmäistä antoa tai suunnitellaan käytettäväksi antikoagulantteja tai verihiutalelääkkeitä hoitoon kliinisten kokeiden aikana;
• Käytä Emitsitsumabia 6 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä antoa;
• Vakavat sydän- ja aivoverisuonisairaudet, jotka ilmenevät 6 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä antoa, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, aivoverenvuoto, aivoinfarkti, epästabiili angina pectoris, pahanlaatuinen rytmihäiriö, akuutti sydäninfarkti, kongestiivinen sydämen vajaatoiminta (New York Heart Associationin sydämen toimintaluokitus ≥ III) ja verenpainetauti (systolinen verenpaine ≥ 160 mmHg tai diastolinen verenpaine 100 mmHg), joka on huonosti hallinnassa huolimatta hoidosta yhdellä tai useammalla verenpainelääkkeellä;
• Osallistunut muiden lääkkeiden kliinisiin kokeisiin 30 päivän sisällä ennen seulontaa tai viimeksi käytetty tutkimuslääke, jonka puoliintumisaika on alle 5;
• Alkoholin väärinkäyttö, huumeiden väärinkäyttö, mielenterveyshäiriöt ja kehitysvamma.