Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A rekombináns humán VIII-as véralvadási faktor klinikai vizsgálata súlyos hemofíliás A-betegek injekcióban történő alkalmazására

2026. június 11. frissítette: Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Nanjing Shunxin Pharmaceutical Co., Ltd.

III. fázisú klinikai vizsgálat, amely értékeli az igény szerinti kezelés és a perioperatív helyettesítő terápia hatékonyságát és biztonságosságát a rekombináns humán VIII-as véralvadási faktorral injekció formájában kezelt súlyos hemofíliában A.

Ez a vizsgálat egy egykarú, nyílt, többközpontú klinikai vizsgálat, amelyben a korábban kezelt súlyos hemofília A betegek rekombináns humán VIII-as véralvadási faktort kapnak injekcióként, hogy értékeljék az igény szerinti kezelés hatékonyságát és biztonságosságát új vérzéses események esetén. Ha értékelhető sebészeti esetek fordulnak elő, a perioperatív időszakban értékelik a rekombináns humán VIII-as véralvadási faktor általános hatékonyságát és biztonságosságát injekcióhoz, mint a súlyos hemofília A PTP-k helyettesítő kezelését.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

60

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Anhui
      • Fuyang, Anhui, Kína, 236000
        • Fuyang Hospital Affiliated to Anhui Medical University
      • Hefei, Anhui, Kína, 230002
        • Anhui Provincial Hospital
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Kína, 400010
        • The Second Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, Kína, 730013
        • The First Hospital of Lanzhou University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kína, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Kína, 530021
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kína, 450003
        • Henan Tumor Hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kína, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Kína, 210008
        • Nanjing Drug Tower Hospital
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Kína, 330006
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Kína, 300020
        • Hematology Hospital of Chinese Academy of Medical Sciences
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Kína, 650106
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az alanyok önként csatlakoztak ehhez a vizsgálathoz, aláírtak egy tájékozott beleegyezési űrlapot, és megfelelően megfeleltek;
  • Életkor: ≥ 12 éves és ≤ 65 éves (a beleegyező nyilatkozat aláírásakor, ha kiskorúról van szó, a szülők írják alá);
  • Súlyos hemofília A (VIII-as véralvadási faktor aktivitása <1%), a VIII-as faktor (rekombináns VIII-as véralvadási faktor vagy plazmából származó VIII-as véralvadási faktor) kezelés előtt legalább 150 nappal az expozíciós napok (ED); A sebészeti betegeknek legalább 2 műtéten kell átesniük (beleértve a nagyobb műtéteket is), és egyidejűleg tervezniük kell a tervezett műtétet is;
  • Az alanyoknak HIV-negatívnak kell lenniük, vagy vírusterhelésük < 200 részecske/μ, HIV-pozitív betegeknek l vagy < 400 000 kópia/ml.
  • A kiinduláskor nem mutattak ki inhibitorokat, és nem fordult elő VIII-as faktor inhibitor antitest képződés a kórelőzményben (Bethesda módszeres kimutatás < 0,6 BU/ml, vizsgálati eredmény rögzítése szükséges);
  • Fogamzóképes korú alanyok, akik vállalják, hogy hatékony fogamzásgátlást alkalmaznak a teljes próbaidőszak alatt, és az utolsó gyógyszeres kezelés után 28 napig folytatják.

Kizárási kritériumok:

  • A hemofília A kivételével ismert veleszületett vagy szerzett vérzéses betegségek;
  • Az alanyok immunszuppresszív kezeléseket, például prednizont, ciklofoszfamidot és ciklosporint alkalmaztak vagy terveztek kapni a beiratkozást megelőző héten, és engedélyezték számukra az inhalációs vagy helyi kortikoszteroidok használatát;
  • Azok, akikről ismert vagy gyaníthatóan túlérzékenységi reakciók lépnek fel a vizsgált gyógyszerrel, beleértve a humán embrionális vesesejtek fehérjét is;
  • Jelentős máj- és veseműködési zavarok, beleértve az alanin-aminotranszferázt (ALT) és az aszpartát-aminotranszferázt (AST) > 5 a normál felső határ (ULN) és a szérum kreatinint > 1,5 ULN;
  • Hemoglobin < 60 g/L;
  • Várhatóan az első beadás előtt 72 órával más gyógyszereket is kapnak az A hemofília kezelésére (például rekombináns VIII-as faktor, vérből származó VIII-as faktor, dezmopresszin, krioprecipitátum, plazma stb.), vagy azok, akik hosszú hatású hemofília A-t alkalmaztak. az első beadás előtt 5-nél rövidebb felezési idejű gyógyszerek;
  • Az első beadást megelőző 14 napon belül alkalmazták, vagy a klinikai vizsgálatok során véralvadásgátló vagy vérlemezke-gátló gyógyszerek alkalmazását tervezték a kezelésre;
  • Az első beadást megelőző 6 hónapon belül az Emicizumab alkalmazása;
  • Az első beadást megelőző 6 hónapon belül előforduló súlyos szív- és érrendszeri és agyi érrendszeri betegségek, beleértve, de nem kizárólagosan, agyvérzést, agyi infarktust, instabil anginát, rosszindulatú aritmiát, akut miokardiális infarktust, pangásos szívelégtelenséget (New York Heart Association szívműködési besorolása ≥ III) és magas vérnyomás (a szisztolés vérnyomás ≥ 160 Hgmm vagy diasztolés vérnyomás 100 Hgmm), amely egy vagy több vérnyomáscsökkentő gyógyszerrel végzett kezelés ellenére rosszul kontrollált;
  • Részt vett más gyógyszerek klinikai vizsgálatában a szűrést megelőző 30 napon belül, vagy utoljára használt vizsgálati gyógyszer 5-nél rövidebb felezési idővel;
  • Alkohollal való visszaélés, kábítószerrel való visszaélés, mentális zavarok és értelmi fogyatékosság.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Rekombináns humán aktivált koagulációs faktor Ⅷ injekcióhoz
Ebben a vizsgálatban minden alany igény szerinti kezelést kap rekombináns humán VIII-as véralvadási faktorral injekció beadására 180 napig, a gyógyszeres kezelés gyakoriságának növelésével a gyógyszeres kezelés utáni enyhülés alapján.
Drog: Rekombináns humán aktivált VIII-as véralvadási faktor injekcióhoz
Az injekcióhoz való rekombináns humán VIII-as véralvadási faktor egy rekombináns DNS-termék, amelynek funkcionális jellemzői hasonlóak az endogén VIII-as faktorhoz.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az újonnan előforduló vérzéses események igény szerinti kezelésének javulásának aránya
Időkeret: Minden egyes új vérzéses esemény esetében a kezdeti kezelést követő 72 órán belül értékelték
Értékelje a páciens vérzéscsillapító hatékonyságát minden új vérzéses esemény után (beleértve a vizitek során fellépő új vérzéseket és az otthoni kezelés során bekövetkezett új vérzéseket), és számítsa ki a javulás kiváló+jó arányát az igény szerinti kezelési értékelések teljes számához viszonyítva.
Minden egyes új vérzéses esemény esetében a kezdeti kezelést követő 72 órán belül értékelték
Tevékenység helyreállítása
Időkeret: 15 perccel az infúzió után
A rekombináns humán VIII-as véralvadási faktor aktivitása az infúzió után 15 perccel mérve, mínusz az alapérték Rekombináns humán VIII-as véralvadási faktor aktivitás osztva a rekombináns humán VIII-as véralvadási faktor aktivitásának várható javulásával, ami a rekombináns humán VIII-as véralvadási faktor szintjének infúzió utáni javulását tükrözi.
15 perccel az infúzió után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A hatékony műtéti vérzéscsillapítás aránya
Időkeret: A műtét után 72 órán belül
Értékelje a rekombináns humán VIII-as véralvadási faktor beadásának hemosztatikus hatékonyságát a műtét alatt és után. Az effektív arány a kiváló vagy jó aránya a hemosztatikus hatékonyság műtéti értékelésének teljes időtartamához
A műtét után 72 órán belül
Éves vérzési arány (ABR)
Időkeret: Akár 180 nap.
Beleértve a spontán és traumás vérzést, valamint a teljes vérzést; Az ABR a következő képlettel számítható ki: vérzési gyakoriság/(kezelési időszak napok/365,25).
Akár 180 nap.
A Less Han Expected Thermal Effect előfordulása
Időkeret: Minden egyes új vérzéses esemény esetében a kezdeti kezelést követő 24 órán belül értékelve
A zavaró tényezők befolyása nélkül folyamatosan adjon be rekombináns humán VIII-as véralvadási faktort kétszer 24 órán belül igény szerinti kezelés céljából, anélkül, hogy ugyanazon vérzéses eseményre reagálna.
Minden egyes új vérzéses esemény esetében a kezdeti kezelést követő 24 órán belül értékelve
A rekombináns humán VIII-as véralvadási faktor injekciózási ideje
Időkeret: Akár 180 nap.
A rekombináns humán VIII-as véralvadási faktor injekciózási ideje minden egyes új vérzéses eseménynél.
Akár 180 nap.
A rekombináns humán VIII-as véralvadási faktor adagolása
Időkeret: Akár 180 nap.
A rekombináns humán VIII-as véralvadási faktor adagja (beleértve az átlagos és teljes dózisokat is) minden új vérzéses eseménynél
Akár 180 nap.
A hemofíliás ízületi egészségi pontszám változásai az igény szerinti kezelés előtt és után
Időkeret: Akár 180 nap.
A skála a könyök, a térd és a boka hat fő ízületének funkcionális állapotát értékeli, ideértve: ízületi duzzanat, duzzanat időtartama, izomsorvadás, izomerő, ízületi súrlódás, ízületi fájdalom, ízületi nyúlás, ízületi hajlítás, mértékcsökkenés, általános járás stb.
Akár 180 nap.
Az életminőség-értékelés változásai az igény szerinti kezelés előtt és után
Időkeret: Akár 180 nap.
Az életminőség felmérése egy általános kérdőív, amelynek célja az egészségi állapot mérése 0-tól 100-ig terjedő skálán, ahol a magasabb érték jobb eredményt jelent, és rögzíti a résztvevők aktuális egészségi állapotát 5 területen: mobilitás, önellátás, szokásos tevékenységek, fájdalom, szorongás.
Akár 180 nap.
The incidence of recombinant human coagulation factor VIII inhibitors
Időkeret: Up to 180 days
The incidence of recombinant human coagulation factor VIII inhibitors
Up to 180 days
Incremental recovery in non-bleeding state
Időkeret: Within 1 hour after infusion
Calculated from the peak FVIII activity (expressed as Cmax) measured within 1 hour after the end of infusion.
Within 1 hour after infusion
The incidence of adverse events was assessed by vital signs
Időkeret: Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by vital signs.
Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by physical examination
Időkeret: Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by physical examination.
Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by electrocardiogram
Időkeret: Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by electrocardiogram.
Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by laboratory tests
Időkeret: Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by laboratory tests.
Up to 180 days

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Nanjing Shunxin Pharmaceutical Co., Ltd.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2024. november 12.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. július 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. március 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 1.

Első közzététel (Tényleges)

2024. március 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. június 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. június 11.

Utolsó ellenőrzés

2026. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • TQG202-III-01

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel