Клиническое исследование рекомбинантного человеческого фактора свертывания крови VIII для инъекций пациентам с тяжелой гемофилией А

Критерии включения:

• Субъекты добровольно присоединились к этому исследованию, подписали форму информированного согласия и продемонстрировали хорошее согласие;
• Возраст: ≥ 12 лет и ≤ 65 лет (при подписании формы информированного согласия, если это несовершеннолетний, от его имени должны расписаться родители);
• Тяжелая гемофилия А (активность фактора свертывания крови VIII <1%), с количеством дней воздействия (ED) не менее 150 дней до лечения фактором VIII (рекомбинантный фактор свертывания крови VIII или плазменный фактор свертывания крови VIII); Хирургические пациенты должны перенести как минимум 2 операции (включая обширные) и планировать проведение плановой операции одновременно;
• Субъекты должны быть ВИЧ-отрицательными или иметь вирусную нагрузку < 200 частиц/мкл, ВИЧ-положительные пациенты - 1 или < 400 000 копий/мл.
• На исходном уровне ингибиторы не были обнаружены, и в анамнезе не было образования антител к ингибитору фактора VIII (обнаружение методом Bethesda < 0,6 BU/мл, требуется запись результатов теста);
• Субъекты детородного возраста, которые соглашаются принимать эффективные меры контрацепции в течение всего испытательного периода и продолжать до 28 дней после последнего приема лекарства.

Критерий исключения:

• Известные врожденные или приобретенные геморрагические заболевания, кроме гемофилии А;
• Субъекты использовали или планировали получать иммуносупрессивное лечение, такое как преднизолон, циклофосфамид и циклоспорин, за неделю до включения в исследование, и им разрешено использовать ингаляционные или местные кортикостероиды;
• Те, у кого известно или есть подозрение на наличие реакций гиперчувствительности на исследуемый препарат, включая белок эмбриональных клеток почек человека;
• Значительная дисфункция печени и почек, включая аланинаминотрансферазу (АЛТ) и аспартатаминотрансферазу (АСТ) > 5 верхней границы нормы (ВГН) и креатинин сыворотки > 1,5 ВГН;
• Гемоглобин < 60 г/л;
• Ожидается получение других препаратов для лечения гемофилии А в течение 72 часов до первого введения (таких как рекомбинантный фактор VIII, фактор VIII, полученный из крови, десмопрессин, криопреципитат, плазма и т. д.), или те, кто использовал гемофилию А длительного действия. препараты со сроком полураспада менее 5 до первого применения;
• Применяют в течение 14 дней до первого приема или планируют использовать для лечения антикоагулянты или антиагреганты в ходе клинических исследований;
• В течение 6 мес до первого применения Эмицизумаба;
• Серьезные сердечно-сосудистые и цереброваскулярные заболевания, возникшие в течение 6 месяцев до первого введения, включая, помимо прочего, кровоизлияние в мозг, инфаркт головного мозга, нестабильную стенокардию, злокачественную аритмию, острый инфаркт миокарда, застойную сердечную недостаточность (классификация сердечной функции Нью-Йоркской кардиологической ассоциации ≥ III). и гипертензия (систолическое артериальное давление ≥ 160 мм рт. ст. или диастолическое артериальное давление 100 мм рт. ст.), которая плохо контролируется, несмотря на лечение одним или несколькими антигипертензивными препаратами;
• Участвовали в клинических исследованиях других препаратов в течение 30 дней до скрининга или последний раз использовали исследуемый препарат с периодом полураспада менее 5;
• Злоупотребление алкоголем, злоупотребление наркотиками, психические расстройства и умственная отсталость.