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Um estudo clínico do fator VIII de coagulação humana recombinante para injeção em pacientes com hemofilia A grave

11 de junho de 2026 atualizado por: Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Nanjing Shunxin Pharmaceutical Co., Ltd.

Um estudo clínico de fase III que avalia a eficácia e segurança do tratamento sob demanda e da terapia de reposição perioperatória com fator VIII de coagulação humana recombinante para injeção na hemofilia A grave tratada

Este estudo é um ensaio clínico multicêntrico, aberto e de braço único, no qual os pacientes com hemofilia A grave tratados anteriormente recebem fator VIII de coagulação humana recombinante para injeção para avaliar a eficácia e segurança do tratamento sob demanda no caso de novos eventos hemorrágicos. Se ocorrerem casos cirúrgicos avaliáveis, a eficácia geral e a segurança do fator VIII de coagulação humana recombinante para injeção como terapia de reposição para PTPs de hemofilia A grave durante o período perioperatório serão avaliadas.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

60

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • China
    • Anhui
      • Fuyang, Anhui, China, 236000
        • Fuyang Hospital Affiliated to Anhui Medical University
      • Hefei, Anhui, China, 230002
        • Anhui Provincial Hospital
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, China, 400010
        • The Second Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, China, 730013
        • The First Hospital of Lanzhou University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, China, 530021
        • The first affiliated hospital of Guangxi Medical University
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, China, 450003
        • Henan Tumor Hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, China, 210008
        • Nanjing Drug Tower Hospital
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, China, 330006
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, China, 300020
        • Hematology Hospital of Chinese Academy of Medical Sciences
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, China, 650106
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Os sujeitos aderiram voluntariamente a este estudo, assinaram o termo de consentimento livre e esclarecido e tiveram boa adesão;
  • Idade: ≥ 12 anos e ≤ 65 anos (no momento da assinatura do termo de consentimento livre e esclarecido, se for menor os pais deverão assinar em nome do mesmo);
  • Hemofilia A grave (atividade do fator VIII de coagulação <1%), com dias de exposição (DE) não inferiores a 150 dias antes do tratamento com fator VIII (fator VIII de coagulação recombinante ou fator VIII de coagulação derivado do plasma); Os pacientes cirúrgicos precisam ter sido submetidos a pelo menos 2 cirurgias (incluindo cirurgias de grande porte) e planejar serem submetidos a cirurgias eletivas ao mesmo tempo;
  • Os indivíduos devem ser HIV negativos ou ter carga viral <200 partículas/μ, pacientes HIV positivos com l ou <400.000 cópias/ml.
  • No início do estudo, não foram detectados inibidores e não houve histórico de formação de anticorpos inibidores do Fator VIII (detecção pelo método Bethesda < 0,6 BU/ml, registro do resultado do teste necessário);
  • Sujeitos em idade fértil que concordam em tomar medidas anticoncepcionais eficazes durante todo o período experimental e continuar até 28 dias após a última medicação.

Critério de exclusão:

  • Doenças hemorrágicas congênitas ou adquiridas conhecidas, exceto hemofilia A;
  • Os sujeitos usaram ou planejaram receber tratamentos imunossupressores, como prednisona, ciclofosfamida e ciclosporina na semana anterior à inscrição, e estão autorizados a usar corticosteróides inalados ou tópicos;
  • Aqueles que são conhecidos ou suspeitos de terem reações de hipersensibilidade ao medicamento experimental, incluindo proteína de células renais embrionárias humanas;
  • Disfunção hepática e renal significativa, incluindo alanina aminotransferase (ALT) e aspartato aminotransferase (AST) > 5 limite superior do normal (ULN) e creatinina sérica >1,5 ULN;
  • Hemoglobina < 60 g/L;
  • Espera-se que recebam outros medicamentos para o tratamento da hemofilia A dentro de 72 horas antes da primeira administração (como fator VIII recombinante, fator VIII derivado do sangue, desmopressina, crioprecipitado, plasma, etc.), ou aqueles que usaram hemofilia A de ação prolongada medicamentos com menos de 5 meias-vidas antes da primeira administração;
  • Usado até 14 dias antes da primeira administração ou planejado para uso de anticoagulantes ou antiplaquetários para tratamento durante ensaios clínicos;
  • Nos 6 meses anteriores à primeira administração, uso de Emicizumab;
  • Doenças cardiovasculares e cerebrovasculares graves que ocorreram nos 6 meses anteriores à primeira administração, incluindo, entre outras, hemorragia cerebral, enfarte cerebral, angina instável, arritmia maligna, enfarte agudo do miocárdio, insuficiência cardíaca congestiva (classificação da função cardíaca da New York Heart Association ≥ III) e hipertensão (pressão arterial sistólica ≥ 160 mmHg ou pressão arterial diastólica 100 mmHg) mal controlada apesar do tratamento com um ou mais medicamentos anti-hipertensivos;
  • Participou de ensaios clínicos de outros medicamentos nos 30 dias anteriores à triagem, ou último medicamento experimental utilizado com menos de 5 meias-vidas;
  • Abuso de álcool, abuso de drogas, transtornos mentais e deficiência intelectual.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Fator de coagulação ativado humano recombinante Ⅷ para injeção
Cada sujeito neste estudo recebe tratamento sob demanda com fator VIII de coagulação humana recombinante para injeção por 180 dias, com um aumento na frequência da medicação com base no alívio após a medicação.
Medicamento: Fator VIII de coagulação ativado humano recombinante para injeção
O fator VIII de coagulação humano recombinante para injeção é um produto de DNA recombinante com características funcionais comparáveis ​​ao fator VIII endógeno.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A proporção de melhoria do tratamento sob demanda para eventos hemorrágicos recentes
Prazo: Para cada novo evento hemorrágico, avaliado dentro de 72 horas após o tratamento inicial
Avalie a eficácia hemostática do paciente após cada novo evento hemorrágico (incluindo novos eventos hemorrágicos durante as consultas e novos eventos hemorrágicos durante o tratamento domiciliar) e calcule a proporção de melhoria como excelente+bom em relação ao número total de avaliações de tratamento sob demanda.
Para cada novo evento hemorrágico, avaliado dentro de 72 horas após o tratamento inicial
Recuperação de atividade
Prazo: 15 minutos após a infusão
A actividade do factor VIII de coagulação humana recombinante medida 15 minutos após a perfusão menos a actividade basal do factor VIII de coagulação humana recombinante dividida pela melhoria esperada na actividade do factor VIII de coagulação humana recombinante, que reflecte a melhoria nos níveis do factor VIII de coagulação humana recombinante após a perfusão.
15 minutos após a infusão

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A proporção de hemostasia cirúrgica eficaz
Prazo: Dentro de 72 horas após a cirurgia
Avalie a eficácia hemostática da injeção do fator VIII de coagulação humana recombinante durante e após a cirurgia. A relação efetiva é a proporção de excelente ou bom em relação aos tempos totais da avaliação cirúrgica da eficácia hemostática
Dentro de 72 horas após a cirurgia
Taxa de sangramento anualizada (ABR)
Prazo: Até 180 dias.
Incluindo sangramento espontâneo e traumático, bem como sangramento total; O PEATE pode ser calculado usando a seguinte fórmula: frequência de sangramento/(período de tratamento dias/365,25).
Até 180 dias.
A incidência do efeito térmico menos esperado por Han
Prazo: Para cada novo evento hemorrágico, avaliado dentro de 24 horas após o tratamento inicial
Sem a influência de fatores de confusão, infundir continuamente fator VIII de coagulação humana recombinante duas vezes em 24 horas para tratamento sob demanda, sem resposta ao mesmo evento hemorrágico.
Para cada novo evento hemorrágico, avaliado dentro de 24 horas após o tratamento inicial
Os tempos de injeção do fator VIII de coagulação humana recombinante
Prazo: Até 180 dias.
Os tempos de injeção do fator VIII de coagulação humana recombinante para cada novo evento hemorrágico.
Até 180 dias.
A dosagem do fator VIII de coagulação humana recombinante
Prazo: Até 180 dias.
A dosagem do fator VIII de coagulação humana recombinante (incluindo doses médias e totais) para cada novo evento hemorrágico
Até 180 dias.
Alterações na pontuação conjunta de saúde da hemofilia antes e depois do tratamento sob demanda
Prazo: Até 180 dias.
A escala avalia o estado funcional das seis principais articulações do cotovelo, joelho e tornozelo, incluindo: inchaço articular, duração do inchaço, atrofia muscular, força muscular, fricção articular, dor articular, extensão articular, flexão articular Declínio do grau, marcha geral , etc.
Até 180 dias.
Mudanças na avaliação da qualidade de vida antes e depois do tratamento sob demanda
Prazo: Até 180 dias.
Avaliação de Qualidade de Vida é um questionário geral desenvolvido para medir o estado de saúde em uma escala de 0 a 100, com o valor mais alto representando um melhor resultado e registrar o estado de saúde atual dos participantes em 5 domínios mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor, ansiedade.
Até 180 dias.
The incidence of recombinant human coagulation factor VIII inhibitors
Prazo: Up to 180 days
The incidence of recombinant human coagulation factor VIII inhibitors
Up to 180 days
Incremental recovery in non-bleeding state
Prazo: Within 1 hour after infusion
Calculated from the peak FVIII activity (expressed as Cmax) measured within 1 hour after the end of infusion.
Within 1 hour after infusion
The incidence of adverse events was assessed by vital signs
Prazo: Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by vital signs.
Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by physical examination
Prazo: Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by physical examination.
Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by electrocardiogram
Prazo: Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by electrocardiogram.
Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by laboratory tests
Prazo: Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by laboratory tests.
Up to 180 days

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Nanjing Shunxin Pharmaceutical Co., Ltd.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

12 de novembro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de julho de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de julho de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de março de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

1 de março de 2024

Primeira postagem (Real)

7 de março de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

12 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TQG202-III-01

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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