Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En klinisk studie av rekombinant human koagulationsfaktor VIII för injektion hos patienter med svår hemofili A

11 juni 2026 uppdaterad av: Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Nanjing Shunxin Pharmaceutical Co., Ltd.

En klinisk fas III-studie som utvärderar effektiviteten och säkerheten av on-demand-behandling och perioperativ ersättningsterapi med rekombinant human koagulationsfaktor VIII för injektion vid behandlad svår hemofili A

Denna studie är en enarms, öppen, multicenter klinisk prövning där de tidigare behandlade patienterna med svår hemofili A får rekombinant human koagulationsfaktor VIII för injektion för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av on-demand-behandling i händelse av nya blödningshändelser. Om utvärderbara kirurgiska fall inträffar kommer den totala effekten och säkerheten av rekombinant human koagulationsfaktor VIII för injektion som ersättningsterapi för svår hemofili A PTP:er under den perioperativa perioden att utvärderas.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

60

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
    • Anhui
      • Fuyang, Anhui, Kina, 236000
        • Fuyang Hospital Affiliated to Anhui Medical University
      • Hefei, Anhui, Kina, 230002
        • Anhui Provincial Hospital
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Kina, 400010
        • The Second Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, Kina, 730013
        • The First Hospital of Lanzhou University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Kina, 530021
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kina, 450003
        • Henan Tumor Hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Kina, 210008
        • Nanjing Drug Tower Hospital
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Kina, 330006
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Kina, 300020
        • Hematology Hospital of Chinese Academy of Medical Sciences
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Kina, 650106
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Försökspersonerna gick frivilligt med i denna studie, undertecknade ett informerat samtyckesformulär och hade god efterlevnad;
  • Ålder: ≥ 12 år och ≤ 65 år (vid undertecknandet av formuläret för informerat samtycke, om det är minderårigt, bör föräldrarna skriva under på dets vägnar);
  • Svår hemofili A (koagulationsfaktor VIII-aktivitet <1%), med exponeringsdagar (ED) på minst 150 dagar före behandling med faktor VIII (rekombinant koagulationsfaktor VIII eller plasmahärledd koagulationsfaktor VIII); Kirurgiska patienter måste ha genomgått minst 2 operationer (inklusive större operationer) och planera att genomgå elektiv operation samtidigt;
  • Försökspersonerna ska vara HIV-negativa eller ha en virusmängd på < 200 partiklar/μ, HIV-positiva patienter med l eller < 400000 kopior/ml.
  • Vid baslinjen upptäcktes inga inhibitorer och det fanns ingen historia av bildning av faktor VIII-inhibitorantikroppar (detektion av Bethesda-metoden < 0,6 BU/ml, testresultat krävs);
  • Försökspersoner i fertil ålder som samtycker till att ta effektiva preventivmedel under hela försöksperioden och fortsätter till 28 dagar efter sista medicineringen.

Exklusions kriterier:

  • Kända medfödda eller förvärvade hemorragiska sjukdomar andra än hemofili A;
  • Försökspersonerna har använt eller planerat att få immunsuppressiva behandlingar såsom prednison, cyklofosfamid och ciklosporin veckan före inskrivningen och får använda inhalerade eller topikala kortikosteroider;
  • De som är kända eller misstänks ha överkänslighetsreaktioner mot läkemedlet i prövningen, inklusive humant embryonalt njurcellsprotein;
  • Betydande lever- och njurdysfunktion, inklusive alaninaminotransferas (ALT) och aspartataminotransferas (AST) > 5 övre normalgränsen (ULN), och serumkreatinin >1,5 ULN;
  • Hemoglobin < 60 g/L;
  • Förväntas få andra läkemedel för behandling av hemofili A inom 72 timmar före den första administreringen (såsom rekombinant faktor VIII, blodderiverad faktor VIII, desmopressin, kryoprecipitat, plasma, etc.), eller de som har använt långtidsverkande hemofili A läkemedel under mindre än 5 halveringstider före den första administreringen;
  • Används inom 14 dagar före den första administreringen eller planerad att använda antikoagulantia eller trombocythämmande läkemedel för behandling under kliniska prövningar;
  • Inom 6 månader före den första administreringen, användning av Emicizumab;
  • Allvarliga kardiovaskulära och cerebrovaskulära sjukdomar som inträffar inom 6 månader före den första administreringen, inklusive men inte begränsat till hjärnblödning, hjärninfarkt, instabil angina, malign arytmi, akut hjärtinfarkt, kronisk hjärtsvikt (New York Heart Association hjärtfunktionsklassificering ≥ III) och hypertoni (systoliskt blodtryck ≥ 160 mmHg eller diastoliskt blodtryck 100 mmHg) som är dåligt kontrollerad trots behandling med ett eller flera antihypertensiva läkemedel;
  • Deltagit i kliniska prövningar av andra läkemedel inom 30 dagar före screening, eller senast använda prövningsläkemedel med mindre än 5 halveringstider;
  • Alkoholmissbruk, drogmissbruk, psykiska störningar och intellektuella funktionsnedsättningar.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Rekombinant human aktiverad koagulationsfaktor Ⅷ för injektion
Varje individ i denna studie får behandling på begäran med rekombinant human koagulationsfaktor VIII för injektion i 180 dagar, med en ökning av läkemedelsfrekvensen baserat på lindring efter medicinering.
Läkemedel: Rekombinant human aktiverad koagulationsfaktor VIII för injektion
Rekombinant human koagulationsfaktor VIII för injektion är en rekombinant DNA-produkt med funktionella egenskaper jämförbara med endogen faktor VIII.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andelen on-demand behandlingsförbättring för nyuppkomna blödningshändelser
Tidsram: För varje ny blödningshändelse, utvärderad inom 72 timmar efter initial behandling
Utvärdera patientens hemostatiska effekt efter varje ny blödningshändelse (inklusive nya blödningshändelser under besök och nya blödningshändelser under hembehandling), och beräkna andelen förbättring som utmärkt+bra till det totala antalet behandlingsutvärderingar på begäran.
För varje ny blödningshändelse, utvärderad inom 72 timmar efter initial behandling
Aktivitetsåterställning
Tidsram: 15 minuter efter infusion
Aktiviteten av rekombinant human koagulationsfaktor VIII mätt 15 minuter efter infusion minus baslinjen för rekombinant human koagulationsfaktor VIII-aktivitet dividerat med den förväntade förbättringen av rekombinant human koagulationsfaktor VIII-aktivitet, vilket återspeglar förbättringen av rekombinant human koagulationsfaktor VIII-nivåer efter infusion.
15 minuter efter infusion

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andelen effektiv kirurgisk hemostas
Tidsram: Inom 72 timmar efter operationen
Bedöm den hemostatiska effekten av att injicera rekombinant human koagulationsfaktor VIII under och efter operation. Det effektiva förhållandet är andelen utmärkt eller bra till den totala tiden för den kirurgiska utvärderingen av hemostatisk effektivitet
Inom 72 timmar efter operationen
Årlig blödningsfrekvens (ABR)
Tidsram: Upp till 180 dagar.
Inklusive spontana och traumatiska blödningar, såväl som total blödning; ABR kan beräknas med följande formel: blödningsfrekvens/(behandlingsperiod dagar/365,25).
Upp till 180 dagar.
Förekomsten av mindre Han förväntad termisk effekt
Tidsram: För varje ny blödningshändelse, utvärderad inom 24 timmar efter initial behandling
Utan påverkan av störande faktorer, infundera kontinuerligt rekombinant human koagulationsfaktor VIII två gånger inom 24 timmar för behandling på begäran, utan svar på samma blödningshändelse.
För varje ny blödningshändelse, utvärderad inom 24 timmar efter initial behandling
Injektionstiderna för rekombinant human koagulationsfaktor VIII
Tidsram: Upp till 180 dagar.
Injektionstiderna för rekombinant human koagulationsfaktor VIII för varje ny blödningshändelse.
Upp till 180 dagar.
Doseringen av rekombinant human koagulationsfaktor VIII
Tidsram: Upp till 180 dagar.
Doseringen av rekombinant human koagulationsfaktor VIII (inklusive genomsnittliga och totala doser) för varje ny blödningshändelse
Upp till 180 dagar.
Förändringar av hemofili gemensamma hälsopoäng före och efter behandling på begäran
Tidsram: Upp till 180 dagar.
Skalan bedömer funktionsstatus för de sex huvudlederna i armbågen, knäet och fotleden, inklusive: svullnad i leder, svullnadslängd, muskelatrofi, muskelstyrka, ledfriktion, ledvärk, ledförlängning, ledböjning Gradnedgång, övergripande gång. , etc.
Upp till 180 dagar.
Förändringar av livskvalitetsbedömning före och efter behandling på begäran
Tidsram: Upp till 180 dagar.
Livskvalitetsbedömning är ett allmänt frågeformulär utformat för att mäta hälsotillstånd på en skala från 0-100 där det högre värdet representerar ett bättre resultat och registrera deltagarnas nuvarande hälsotillstånd inom 5 domäner rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta, ångest.
Upp till 180 dagar.
The incidence of recombinant human coagulation factor VIII inhibitors
Tidsram: Up to 180 days
The incidence of recombinant human coagulation factor VIII inhibitors
Up to 180 days
Incremental recovery in non-bleeding state
Tidsram: Within 1 hour after infusion
Calculated from the peak FVIII activity (expressed as Cmax) measured within 1 hour after the end of infusion.
Within 1 hour after infusion
The incidence of adverse events was assessed by vital signs
Tidsram: Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by vital signs.
Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by physical examination
Tidsram: Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by physical examination.
Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by electrocardiogram
Tidsram: Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by electrocardiogram.
Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by laboratory tests
Tidsram: Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by laboratory tests.
Up to 180 days

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Nanjing Shunxin Pharmaceutical Co., Ltd.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

12 november 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juli 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 juli 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 mars 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 mars 2024

Första postat (Faktisk)

7 mars 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

12 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 juni 2026

Senast verifierad

1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TQG202-III-01

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera