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Uno studio clinico sul fattore VIII della coagulazione umano ricombinante per l'iniezione in pazienti con emofilia A grave

1 marzo 2024 aggiornato da: Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Nanjing Shunxin Pharmaceutical Co., Ltd.

Uno studio clinico di fase III che valuta l'efficacia e la sicurezza del trattamento al bisogno e della terapia sostitutiva perioperatoria con fattore VIII della coagulazione umano ricombinante per iniezione nell'emofilia A grave trattata

Questo studio è uno studio clinico a braccio singolo, aperto, multicentrico in cui i pazienti affetti da emofilia A grave trattati in precedenza ricevono fattore VIII della coagulazione umano ricombinante per iniezione per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento al bisogno in caso di nuovi eventi emorragici. Se si verificano casi chirurgici valutabili, verranno valutate l'efficacia e la sicurezza complessive del fattore VIII della coagulazione umano ricombinante iniettabile come terapia sostitutiva per i PTP dell'emofilia A grave durante il periodo perioperatorio.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

60

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Cina, 230002
        • Anhui Provincial Hospital
        • Contatto:
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, Cina, 400010
        • The Second Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
        • Contatto:
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, Cina, 730013
        • The First Hospital of Lanzhou University
        • Contatto:
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
        • Contatto:
          • Jing Sun, Doctor
          • Numero di telefono: 13316202696
          • Email: jsun-cn@qq.com
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Cina, 530021
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Contatto:
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Cina, 450003
        • Henan Tumor Hospital
        • Contatto:
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Cina, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
        • Contatto:
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Cina, 210008
        • Nanjing Drug Tower Hospital
        • Contatto:
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Cina, 330006
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
        • Contatto:
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Cina, 300020
        • Hematology Hospital of Chinese Academy of Medical Sciences
        • Contatto:
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Cina, 650106
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I soggetti hanno aderito volontariamente a questo studio, hanno firmato un modulo di consenso informato e hanno mostrato una buona compliance;
  • Età: ≥ 12 anni e ≤ 65 anni (al momento della firma del modulo di consenso informato, se si tratta di minore, i genitori devono firmare per suo conto);
  • Emofilia A grave (attività del fattore VIII della coagulazione <1%), con giorni di esposizione (ED) non inferiori a 150 giorni prima del trattamento con fattore VIII (fattore VIII della coagulazione ricombinante o fattore VIII della coagulazione derivato dal plasma); I pazienti chirurgici devono essere stati sottoposti ad almeno 2 interventi chirurgici (compresi quelli maggiori) e pianificare di sottoporsi contemporaneamente a un intervento chirurgico elettivo;
  • I soggetti devono essere HIV negativi o avere una carica virale < 200 particelle/μ, pazienti HIV positivi con l o < 400000 copie/ml.
  • Al basale, non sono stati rilevati inibitori e non vi era alcuna storia di formazione di anticorpi inibitori del fattore VIII (rilevamento con il metodo Bethesda < 0,6 BU/ml, è richiesta la registrazione dei risultati del test);
  • Soggetti in età fertile che accettino di adottare misure contraccettive efficaci durante l'intero periodo di sperimentazione e che continuino fino a 28 giorni dopo l'ultimo farmaco.

Criteri di esclusione:

  • Malattie emorragiche congenite o acquisite note diverse dall'emofilia A;
  • I soggetti hanno utilizzato o pianificato di ricevere trattamenti immunosoppressori come prednisone, ciclofosfamide e ciclosporina nella settimana precedente all'arruolamento e possono utilizzare corticosteroidi per via inalatoria o topica;
  • Coloro che sono noti o sospettati di avere reazioni di ipersensibilità al farmaco sperimentale, comprese le proteine ​​delle cellule renali embrionali umane;
  • Disfunzione epatica e renale significativa, tra cui alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST) > 5 limite superiore della norma (ULN) e creatinina sierica > 1,5 ULN;
  • Emoglobina < 60 g/L;
  • Si prevede che ricevano altri farmaci per il trattamento dell'emofilia A entro 72 ore prima della prima somministrazione (come fattore VIII ricombinante, fattore VIII derivato dal sangue, desmopressina, crioprecipitato, plasma, ecc.), o coloro che hanno utilizzato l'emofilia A a lunga durata d'azione farmaci con meno di 5 emivite prima della prima somministrazione;
  • Utilizzato entro 14 giorni prima della prima somministrazione o previsto l'uso di farmaci anticoagulanti o antipiastrinici per il trattamento durante studi clinici;
  • Nei 6 mesi precedenti la prima somministrazione, utilizzo di Emicizumab;
  • Gravi malattie cardiovascolari e cerebrovascolari verificatesi nei 6 mesi precedenti la prima somministrazione, incluse ma non limitate a emorragia cerebrale, infarto cerebrale, angina instabile, aritmia maligna, infarto miocardico acuto, insufficienza cardiaca congestizia (classificazione della funzione cardiaca della New York Heart Association ≥ III) e ipertensione (pressione arteriosa sistolica ≥ 160 mmHg o pressione arteriosa diastolica 100 mmHg) scarsamente controllata nonostante il trattamento con uno o più farmaci antipertensivi;
  • Partecipazione a studi clinici su altri farmaci nei 30 giorni precedenti lo screening o ultimo farmaco sperimentale utilizzato con meno di 5 emivite;
  • Abuso di alcol, abuso di droghe, disturbi mentali e disabilità intellettive.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fattore della coagulazione attivato umano ricombinante Ⅷ per iniezione
Ciascun soggetto in questo studio riceve un trattamento su richiesta con fattore VIII della coagulazione umano ricombinante iniettabile per 180 giorni, con un aumento della frequenza dei farmaci in base al sollievo dopo il trattamento.
Droga: Fattore VIII della coagulazione attivato umano ricombinante per iniezione
Il fattore VIII della coagulazione umano ricombinante iniettabile è un prodotto di DNA ricombinante con caratteristiche funzionali paragonabili al fattore VIII endogeno.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La percentuale di miglioramento del trattamento su richiesta per i nuovi eventi emorragici
Lasso di tempo: Per ogni nuovo evento emorragico, valutato entro 72 ore dal trattamento iniziale
Valutare l'efficacia emostatica del paziente dopo ogni nuovo evento di sanguinamento (compresi nuovi eventi di sanguinamento durante le visite e nuovi eventi di sanguinamento durante il trattamento domiciliare) e calcolare la proporzione di miglioramento come eccellente+buono rispetto al numero totale di valutazioni del trattamento su richiesta.
Per ogni nuovo evento emorragico, valutato entro 72 ore dal trattamento iniziale
Recupero attività
Lasso di tempo: 15 minuti dopo l'infusione
L’attività del fattore VIII della coagulazione umano ricombinante misurata 15 minuti dopo l’infusione meno l’attività basale del fattore VIII della coagulazione umano ricombinante divisa per il miglioramento atteso dell’attività del fattore VIII della coagulazione umano ricombinante, che riflette il miglioramento dei livelli del fattore VIII della coagulazione umano ricombinante dopo l’infusione.
15 minuti dopo l'infusione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La percentuale di emostasi chirurgica efficace
Lasso di tempo: Entro 72 ore dall'intervento
Valutare l'efficacia emostatica dell'iniezione del fattore VIII della coagulazione umano ricombinante durante e dopo l'intervento chirurgico. Il rapporto efficace è la proporzione di eccellente o buono rispetto al tempo totale della valutazione chirurgica dell'efficacia emostatica
Entro 72 ore dall'intervento
Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR)
Lasso di tempo: Fino a 180 giorni.
Compresi sanguinamenti spontanei e traumatici, nonché sanguinamenti totali; L’ABR può essere calcolato utilizzando la seguente formula: frequenza emorragica/(periodo di trattamento giorni/365,25).
Fino a 180 giorni.
L'incidenza dell'effetto termico previsto in meno Han
Lasso di tempo: Per ogni nuovo evento emorragico, valutato entro 24 ore dal trattamento iniziale
Senza l’influenza di fattori confondenti, infondere continuamente il fattore VIII della coagulazione umano ricombinante due volte entro 24 ore per il trattamento al bisogno, senza risposta allo stesso evento emorragico.
Per ogni nuovo evento emorragico, valutato entro 24 ore dal trattamento iniziale
I tempi di iniezione del fattore VIII della coagulazione umano ricombinante
Lasso di tempo: Fino a 180 giorni.
I tempi di iniezione del fattore VIII della coagulazione umano ricombinante per ogni nuovo evento emorragico.
Fino a 180 giorni.
Il dosaggio del fattore VIII della coagulazione umano ricombinante
Lasso di tempo: Fino a 180 giorni.
Il dosaggio del fattore VIII della coagulazione umano ricombinante (comprese le dosi medie e totali) per ogni nuovo evento emorragico
Fino a 180 giorni.
Cambiamenti del punteggio di salute articolare dell'emofilia prima e dopo il trattamento su richiesta
Lasso di tempo: Fino a 180 giorni.
La scala valuta lo stato funzionale delle sei principali articolazioni del gomito, del ginocchio e della caviglia, tra cui: gonfiore articolare, durata del gonfiore, atrofia muscolare, forza muscolare, attrito articolare, dolore articolare, estensione articolare, flessione articolare Declino del grado, andatura complessiva , eccetera.
Fino a 180 giorni.
Cambiamenti nella valutazione della qualità della vita prima e dopo il trattamento su richiesta
Lasso di tempo: Fino a 180 giorni.
La valutazione della qualità della vita è un questionario generale progettato per misurare lo stato di salute su una scala da 0 a 100, dove il valore più alto rappresenta un risultato migliore e registrare lo stato di salute attuale dei partecipanti in 5 domini: mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore e ansia.
Fino a 180 giorni.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Nanjing Shunxin Pharmaceutical Co., Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 aprile 2024

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 marzo 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 marzo 2024

Primo Inserito (Effettivo)

7 marzo 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TQG202-III-01

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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