Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie rekombinantního lidského koagulačního faktoru VIII pro injekci u pacientů s těžkou hemofilií A

1. března 2024 aktualizováno: Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Nanjing Shunxin Pharmaceutical Co., Ltd.

Fáze III klinické studie hodnotící účinnost a bezpečnost on-demand léčby a perioperační substituční terapie s rekombinantním lidským koagulačním faktorem VIII pro injekční podání u léčené těžké hemofilie A

Tato studie je jednoramenná, otevřená, multicentrická klinická studie, ve které předchozí léčení pacienti s těžkou hemofilií A dostávají injekčně rekombinantní lidský koagulační faktor VIII, aby se vyhodnotila účinnost a bezpečnost léčby na vyžádání v případě nových krvácivých příhod. Pokud se vyskytnou hodnotitelné chirurgické případy, bude vyhodnocena celková účinnost a bezpečnost injekčního rekombinantního lidského koagulačního faktoru VIII jako substituční terapie u těžké hemofilie A PTP během perioperačního období.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

60

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Čína, 230002
        • Anhui Provincial Hospital
        • Kontakt:
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, Čína, 400010
        • The Second Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
        • Kontakt:
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, Čína, 730013
        • The First Hospital of Lanzhou University
        • Kontakt:
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
        • Kontakt:
          • Jing Sun, Doctor
          • Telefonní číslo: 13316202696
          • E-mail: jsun-cn@qq.com
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Čína, 530021
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Kontakt:
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Čína, 450003
        • Henan Tumor Hospital
        • Kontakt:
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Čína, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
        • Kontakt:
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Čína, 210008
        • Nanjing Drug Tower Hospital
        • Kontakt:
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Čína, 330006
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
        • Kontakt:
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Čína, 300020
        • Hematology Hospital of Chinese Academy of Medical Sciences
        • Kontakt:
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Čína, 650106
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekty se dobrovolně připojily k této studii, podepsaly formulář informovaného souhlasu a měly dobrou shodu;
  • Věk: ≥ 12 let a ≤ 65 let (při podepisování formuláře informovaného souhlasu, pokud se jedná o nezletilou osobu, by za ni měli podepisovat rodiče);
  • Těžká hemofilie A (aktivita koagulačního faktoru VIII <1 %) se dny expozice (ED) nejméně 150 dnů před léčbou faktorem VIII (rekombinantní koagulační faktor VIII nebo koagulační faktor VIII odvozený z plazmy); Chirurgičtí pacienti musí podstoupit alespoň 2 operace (včetně velkých operací) a plánují podstoupit elektivní operaci ve stejnou dobu;
  • Subjekty musí být HIV negativní nebo mít virovou nálož < 200 částic/μ, HIV pozitivní pacienti s l nebo < 400 000 kopií/ml.
  • Na začátku nebyly detekovány žádné inhibitory a v anamnéze nebyla žádná tvorba protilátek inhibitoru faktoru VIII (detekce metodou Bethesda < 0,6 BU/ml, je vyžadován záznam výsledku testu);
  • Subjekty v plodném věku, které souhlasí s přijetím účinných antikoncepčních opatření během celého zkušebního období a pokračují do 28 dnů po poslední medikaci.

Kritéria vyloučení:

  • Známá vrozená nebo získaná hemoragická onemocnění jiná než hemofilie A;
  • Subjekty užívaly nebo plánovaly příjem imunosupresivní léčby, jako je prednison, cyklofosfamid a cyklosporin, v týdnu před zařazením do studie a je jim umožněno používat inhalační nebo topické kortikosteroidy;
  • Ti, o kterých je známo nebo existuje podezření, že mají reakce přecitlivělosti na zkoumaný lék, včetně proteinu lidských embryonálních ledvinových buněk;
  • Významná dysfunkce jater a ledvin, včetně alaninaminotransferázy (ALT) a aspartátaminotransferázy (AST) > 5 horní hranice normy (ULN) a sérového kreatininu >1,5 ULN;
  • Hemoglobin < 60 g/L;
  • Očekává se, že do 72 hodin před prvním podáním dostanou další léky k léčbě hemofilie A (jako je rekombinantní faktor VIII, krevní faktor VIII, desmopresin, kryoprecipitát, plazma atd.), nebo ti, kteří užívali dlouhodobě působící hemofilii A léky na méně než 5 poločasů před prvním podáním;
  • Používá se do 14 dnů před prvním podáním nebo se plánuje použití antikoagulancií nebo protidestičkových léků k léčbě během klinických studií;
  • Během 6 měsíců před prvním podáním použití emicizumabu;
  • Závažná kardiovaskulární a cerebrovaskulární onemocnění vyskytující se během 6 měsíců před prvním podáním, včetně, ale bez omezení, mozkového krvácení, mozkového infarktu, nestabilní anginy pectoris, maligní arytmie, akutního infarktu myokardu, městnavého srdečního selhání (klasifikace srdeční funkce podle New York Heart Association ≥ III) a hypertenze (systolický krevní tlak ≥ 160 mmHg nebo diastolický krevní tlak 100 mmHg), která je špatně kontrolována navzdory léčbě jedním nebo více antihypertenzivy;
  • Účast v klinických studiích jiných léků do 30 dnů před screeningem nebo naposledy užívaný hodnocený lék s méně než 5 poločasy;
  • Zneužívání alkoholu, zneužívání drog, duševní poruchy a mentální postižení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Rekombinantní lidský aktivovaný koagulační faktor Ⅷ pro injekci
Každý subjekt v této studii dostával na vyžádání léčbu rekombinantním lidským koagulačním faktorem VIII pro injekci po dobu 180 dnů, se zvýšením frekvence medikace na základě úlevy po medikaci.
Lék: Rekombinantní lidský aktivovaný koagulační faktor VIII pro injekci
Rekombinantní lidský koagulační faktor VIII pro injekci je produkt rekombinantní DNA s funkčními charakteristikami srovnatelnými s endogenním faktorem VIII.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl zlepšení léčby na vyžádání u nově se vyskytujících krvácivých příhod
Časové okno: Pro každou novou krvácivou příhodu hodnoceno do 72 hodin po počáteční léčbě
Vyhodnoťte hemostatickou účinnost pacienta po každé nové krvácivé příhodě (včetně nových krvácivých příhod při návštěvách a nových krvácivých příhod při domácí léčbě) a vypočítejte podíl zlepšení jako vynikající+dobrý k celkovému počtu hodnocení léčby na vyžádání.
Pro každou novou krvácivou příhodu hodnoceno do 72 hodin po počáteční léčbě
Obnova aktivity
Časové okno: 15 minut po infuzi
Aktivita rekombinantního lidského koagulačního faktoru VIII měřená 15 minut po infuzi mínus výchozí aktivita rekombinantního lidského koagulačního faktoru VIII dělená očekávaným zlepšením aktivity rekombinantního lidského koagulačního faktoru VIII, které odráží zlepšení hladin rekombinantního lidského koagulačního faktoru VIII po infuzi.
15 minut po infuzi

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl účinné chirurgické hemostázy
Časové okno: Do 72 hodin po operaci
Posuďte hemostatickou účinnost injekce rekombinantního lidského koagulačního faktoru VIII během a po operaci. Efektivní poměr je poměr vynikající nebo dobrý k celkovým časům chirurgického hodnocení hemostatické účinnosti
Do 72 hodin po operaci
Anualizovaná míra krvácení (ABR)
Časové okno: Až 180 dní.
Včetně spontánního a traumatického krvácení, jakož i celkového krvácení; ABR lze vypočítat pomocí následujícího vzorce: frekvence krvácení/(doba léčby dny/365,25).
Až 180 dní.
Výskyt méně Han očekávaného tepelného efektu
Časové okno: Pro každou novou krvácivou příhodu hodnoceno do 24 hodin po počáteční léčbě
Bez vlivu matoucích faktorů kontinuálně aplikujte rekombinantní lidský koagulační faktor VIII dvakrát během 24 hodin pro léčbu na vyžádání, bez odezvy na stejnou krvácivou příhodu.
Pro každou novou krvácivou příhodu hodnoceno do 24 hodin po počáteční léčbě
Doba injekce rekombinantního lidského koagulačního faktoru VIII
Časové okno: Až 180 dní.
Doba injekce rekombinantního lidského koagulačního faktoru VIII pro každou novou příhodu krvácení.
Až 180 dní.
Dávkování rekombinantního lidského koagulačního faktoru VIII
Časové okno: Až 180 dní.
Dávkování rekombinantního lidského koagulačního faktoru VIII (včetně průměrných a celkových dávek) pro každou novou krvácivou příhodu
Až 180 dní.
Změny skóre hemofilie kloubního zdraví před a po léčbě na vyžádání
Časové okno: Až 180 dní.
Škála hodnotí funkční stav šesti hlavních kloubů lokte, kolena a kotníku, včetně: otoku kloubu, trvání otoku, svalové atrofie, svalové síly, kloubního tření, bolesti kloubů, extenze kloubu, ohybu kloubu Pokles stupně, celková chůze , atd.
Až 180 dní.
Změny hodnocení kvality života před a po on-demand léčbě
Časové okno: Až 180 dní.
Hodnocení kvality života je obecný dotazník určený k měření zdravotního stavu na škále 0-100, přičemž vyšší hodnota představuje lepší výsledek a zaznamenává aktuální zdravotní stav účastníků v 5 doménách mobilita, sebepéče, obvyklé aktivity, bolest, úzkost.
Až 180 dní.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Nanjing Shunxin Pharmaceutical Co., Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. dubna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. března 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. března 2024

První zveřejněno (Aktuální)

7. března 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TQG202-III-01

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Rekombinantní lidský aktivovaný koagulační faktor VIII pro injekci

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit