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Un estudio clínico del factor VIII de coagulación humano recombinante para inyección en pacientes con hemofilia A grave

11 de junio de 2026 actualizado por: Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Nanjing Shunxin Pharmaceutical Co., Ltd.

Un estudio clínico de fase III que evalúa la eficacia y seguridad del tratamiento a demanda y la terapia de reemplazo perioperatoria con factor VIII de coagulación humano recombinante para inyección en hemofilia A grave tratada

Este estudio es un ensayo clínico multicéntrico, abierto y de un solo grupo en el que los pacientes con hemofilia A grave tratados previamente reciben factor VIII de coagulación humano recombinante en inyección para evaluar la eficacia y seguridad del tratamiento a demanda en caso de nuevos eventos hemorrágicos. Si ocurren casos quirúrgicos evaluables, se evaluará la eficacia y seguridad generales del factor VIII de coagulación humano recombinante inyectable como terapia de reemplazo para los PTP de hemofilia A grave durante el período perioperatorio.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

60

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Anhui
      • Fuyang, Anhui, Porcelana, 236000
        • Fuyang Hospital Affiliated to Anhui Medical University
      • Hefei, Anhui, Porcelana, 230002
        • Anhui Provincial Hospital
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Porcelana, 400010
        • The Second Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, Porcelana, 730013
        • The First Hospital of Lanzhou University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Porcelana, 530021
        • The first affiliated hospital of Guangxi Medical University
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Porcelana, 450003
        • Henan Tumor Hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Porcelana, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Porcelana, 210008
        • Nanjing Drug Tower Hospital
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Porcelana, 330006
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Porcelana, 300020
        • Hematology Hospital of Chinese Academy of Medical Sciences
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Porcelana, 650106
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los sujetos se incorporaron voluntariamente a este estudio, firmaron un consentimiento informado y tuvieron buen cumplimiento;
  • Edad: ≥ 12 años y ≤ 65 años (al firmar el formulario de consentimiento informado, si es menor de edad, los padres deberán firmar en nombre del mismo);
  • Hemofilia A grave (actividad del factor VIII de coagulación <1%), con días de exposición (DE) de no menos de 150 días antes del tratamiento con factor VIII (factor VIII de coagulación recombinante o factor VIII de coagulación derivado de plasma); Los pacientes quirúrgicos deben haberse sometido a al menos 2 cirugías (incluidas cirugías mayores) y planear someterse a una cirugía electiva al mismo tiempo;
  • Los sujetos deben ser VIH negativos o tener una carga viral <200 partículas/μ, pacientes VIH positivos con l o <400000 copias/ml.
  • Al inicio del estudio, no se detectaron inhibidores y no había antecedentes de formación de anticuerpos inhibidores del factor VIII (detección del método Bethesda < 0,6 BU/ml, se requiere registro de los resultados de la prueba);
  • Sujetos en edad fértil que acepten tomar medidas anticonceptivas eficaces durante todo el período de prueba y continuar hasta 28 días después de la última medicación.

Criterio de exclusión:

  • Enfermedades hemorrágicas congénitas o adquiridas conocidas distintas de la hemofilia A;
  • Los sujetos han utilizado o planeado recibir tratamientos inmunosupresores como prednisona, ciclofosfamida y ciclosporina en la semana anterior a la inscripción, y se les permite usar corticosteroides inhalados o tópicos;
  • Aquellos que se sabe o se sospecha que tienen reacciones de hipersensibilidad al fármaco en investigación, incluida la proteína de células de riñón embrionario humano;
  • Disfunción hepática y renal significativa, incluida alanina aminotransferasa (ALT) y aspartato aminotransferasa (AST) > 5 límite superior de lo normal (LSN) y creatinina sérica >1,5 LSN;
  • Hemoglobina < 60 g/L;
  • Se espera que reciban otros medicamentos para el tratamiento de la hemofilia A dentro de las 72 horas anteriores a la primera administración (como factor VIII recombinante, factor VIII derivado de la sangre, desmopresina, crioprecipitado, plasma, etc.), o aquellos que hayan usado hemofilia A de acción prolongada. medicamentos con menos de 5 vidas medias antes de la primera administración;
  • Usado dentro de los 14 días anteriores a la primera administración o planeado usar anticoagulantes o medicamentos antiplaquetarios para el tratamiento durante ensayos clínicos;
  • Dentro de los 6 meses anteriores a la primera administración, uso de Emicizumab;
  • Enfermedades cardiovasculares y cerebrovasculares graves que se produzcan en los 6 meses anteriores a la primera administración, incluidas, entre otras, hemorragia cerebral, infarto cerebral, angina inestable, arritmia maligna, infarto agudo de miocardio, insuficiencia cardíaca congestiva (clasificación de función cardíaca de la New York Heart Association ≥ III) e hipertensión (presión arterial sistólica ≥ 160 mmHg o presión arterial diastólica 100 mmHg) mal controlada a pesar del tratamiento con uno o más fármacos antihipertensivos;
  • Participó en ensayos clínicos de otros medicamentos dentro de los 30 días anteriores a la selección, o utilizó por última vez un medicamento en investigación con menos de cinco vidas medias;
  • Abuso de alcohol, abuso de drogas, trastornos mentales y discapacidad intelectual.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Factor de coagulación humano recombinante activado Ⅷ para inyección
Cada sujeto de este estudio recibe tratamiento a demanda con factor VIII de coagulación humano recombinante inyectable durante 180 días, con un aumento en la frecuencia de la medicación según el alivio después de la medicación.
Droga: Factor VIII de coagulación humano recombinante activado para inyección
El factor VIII de coagulación humano recombinante inyectable es un producto de ADN recombinante con características funcionales comparables al factor VIII endógeno.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
La proporción de mejora del tratamiento a demanda para eventos hemorrágicos de nueva aparición
Periodo de tiempo: Para cada nuevo evento hemorrágico, evaluado dentro de las 72 horas posteriores al tratamiento inicial
Evalúe la eficacia hemostática del paciente después de cada nuevo evento hemorrágico (incluidos nuevos eventos hemorrágicos durante las visitas y nuevos eventos hemorrágicos durante el tratamiento en el hogar) y calcule la proporción de mejoría como excelente+buena con respecto al número total de evaluaciones de tratamiento a pedido.
Para cada nuevo evento hemorrágico, evaluado dentro de las 72 horas posteriores al tratamiento inicial
Recuperación de actividad
Periodo de tiempo: 15 minutos después de la infusión
La actividad del factor VIII de coagulación humano recombinante medida 15 minutos después de la infusión menos la actividad inicial del factor VIII de coagulación humano recombinante dividida por la mejora esperada en la actividad del factor VIII de coagulación humano recombinante, que refleja la mejora en los niveles del factor VIII de coagulación humano recombinante después de la infusión.
15 minutos después de la infusión

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
La proporción de hemostasia quirúrgica efectiva.
Periodo de tiempo: Dentro de las 72 horas posteriores a la cirugía
Evaluar la eficacia hemostática de inyectar factor VIII de coagulación humano recombinante durante y después de la cirugía. La relación efectiva es la proporción de excelente o bueno con respecto a los tiempos totales de la evaluación quirúrgica de la eficacia hemostática.
Dentro de las 72 horas posteriores a la cirugía
Tasa de sangrado anualizada (ABR)
Periodo de tiempo: Hasta 180 días.
Incluyendo sangrado espontáneo y traumático, así como sangrado total; El ABR se puede calcular utilizando la siguiente fórmula: frecuencia de sangrado/(días del período de tratamiento/365,25).
Hasta 180 días.
La incidencia del efecto térmico menos esperado por Han
Periodo de tiempo: Para cada nuevo evento hemorrágico, evaluado dentro de las 24 horas posteriores al tratamiento inicial
Sin la influencia de factores de confusión, infunda continuamente factor VIII de coagulación humano recombinante dos veces en 24 horas para el tratamiento a demanda, sin respuesta al mismo evento hemorrágico.
Para cada nuevo evento hemorrágico, evaluado dentro de las 24 horas posteriores al tratamiento inicial
Los tiempos de inyección del factor VIII de coagulación humano recombinante
Periodo de tiempo: Hasta 180 días.
Los tiempos de inyección del factor VIII de coagulación humano recombinante para cada nuevo evento hemorrágico.
Hasta 180 días.
La dosis de factor VIII de coagulación humano recombinante.
Periodo de tiempo: Hasta 180 días.
La dosis de factor VIII de coagulación humano recombinante (incluidas las dosis promedio y total) para cada nuevo evento hemorrágico.
Hasta 180 días.
Cambios en la puntuación de salud articular de hemofilia antes y después del tratamiento a demanda
Periodo de tiempo: Hasta 180 días.
La escala evalúa el estado funcional de las seis articulaciones principales del codo, la rodilla y el tobillo, que incluyen: hinchazón de las articulaciones, duración de la hinchazón, atrofia muscular, fuerza muscular, fricción de las articulaciones, dolor de las articulaciones, extensión de las articulaciones, flexión de las articulaciones Disminución del grado, marcha general , etc.
Hasta 180 días.
Cambios en la evaluación de la calidad de vida antes y después del tratamiento a demanda.
Periodo de tiempo: Hasta 180 días.
La evaluación de la calidad de vida es un cuestionario general diseñado para medir el estado de salud en una escala de 0 a 100, donde el valor más alto representa un mejor resultado y registra el estado de salud actual de los participantes en 5 dominios: movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor y ansiedad.
Hasta 180 días.
The incidence of recombinant human coagulation factor VIII inhibitors
Periodo de tiempo: Up to 180 days
The incidence of recombinant human coagulation factor VIII inhibitors
Up to 180 days
Incremental recovery in non-bleeding state
Periodo de tiempo: Within 1 hour after infusion
Calculated from the peak FVIII activity (expressed as Cmax) measured within 1 hour after the end of infusion.
Within 1 hour after infusion
The incidence of adverse events was assessed by vital signs
Periodo de tiempo: Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by vital signs.
Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by physical examination
Periodo de tiempo: Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by physical examination.
Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by electrocardiogram
Periodo de tiempo: Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by electrocardiogram.
Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by laboratory tests
Periodo de tiempo: Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by laboratory tests.
Up to 180 days

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Nanjing Shunxin Pharmaceutical Co., Ltd.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de noviembre de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de julio de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de julio de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de marzo de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de marzo de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

7 de marzo de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de junio de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TQG202-III-01

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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