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注射用重组人凝血因子Ⅷ治疗重型甲型血友病的临床研究

2026年6月11日 更新者：Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Nanjing Shunxin Pharmaceutical Co., Ltd.

评估注射用重组人凝血因子 VIII 按需治疗和围手术期替代治疗治疗严重甲型血友病的有效性和安全性的 III 期临床研究

本研究为单臂、开放、多中心临床试验，对既往治疗过的严重甲型血友病患者接受注射用重组人凝血因子VIII，以评估在发生新的出血事件时按需治疗的有效性和安全性。 如果出现可评估的手术病例，将评估注射用重组人凝血因子VIII作为重度血友病A PTPs围手术期替代疗法的总体疗效和安全性。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

60

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
    • Anhui
      • Fuyang、Anhui、中国、236000
        • Fuyang Hospital Affiliated to Anhui Medical University
      • Hefei、Anhui、中国、230002
        • Anhui Provincial Hospital
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing、Chongqing Municipality、中国、400010
        • The Second Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
    • Gansu
      • Lanzhou、Gansu、中国、730013
        • The First Hospital of Lanzhou University
    • Guangdong
      • Guangzhou、Guangdong、中国、510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
    • Guangxi
      • Nanning、Guangxi、中国、530021
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
    • Henan
      • Zhengzhou、Henan、中国、450003
        • Henan Tumor Hospital
    • Hunan
      • Changsha、Hunan、中国、410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jiangsu
      • Nanjing、Jiangsu、中国、210008
        • Nanjing Drug Tower Hospital
    • Jiangxi
      • Nanchang、Jiangxi、中国、330006
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin、Tianjin Municipality、中国、300020
        • Hematology Hospital of Chinese Academy of Medical Sciences
    • Yunnan
      • Kunming、Yunnan、中国、650106
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 受试者自愿加入本研究，签署知情同意书，依从性良好；
  • 年龄：≥12周岁且≤65周岁（签署知情同意书时，若为未成年人，应由家长代为签署）；
  • 严重A型血友病（凝血因子VIII活性<1%），在凝血因子VIII（重组凝血因子VIII或血浆衍生凝血因子VIII）治疗前暴露天数（ED）不少于150天；手术患者需接受过至少2次手术（包括大手术）并计划同时进行择期手术；
  • 受试者必须是HIV阴性或病毒载量<200颗粒/μ，HIV阳性患者1或<400000拷贝/ml。
  • 基线时未检测到抑制剂，也没有因子VIII抑制剂抗体形成史（Bethesda方法检测<0.6 BU/ml，需要检测结果记录）；
  • 育龄受试者同意在整个试验期间采取有效的避孕措施，并持续到最后一次用药后 28 天。

排除标准：

  • 除甲型血友病之外的已知先天性或后天性出血性疾病；
  • 入组前一周内已使用或计划接受泼尼松、环磷酰胺、环孢素等免疫抑制治疗，允许使用吸入或外用皮质类固醇；
  • 已知或怀疑对研究药物（包括人胚胎肾细胞蛋白）有过敏反应的人；
  • 明显的肝肾功能障碍，包括丙氨酸转氨酶（ALT）和天冬氨酸转氨酶（AST）>5正常上限（ULN），血清肌酐>1.5ULN；
  • 血红蛋白<60克/升；
  • 预计首次给药前72小时内接受过其他治疗A型血友病的药物（如重组因子VIII、血源性因子VIII、去氨加压素、冷沉淀、血浆等），或曾使用过长效A型血友病者首次给药前半衰期少于5个的药物；
  • 首次给药前14天内使用过或临床试验期间计划使用抗凝剂或抗血小板药物进行治疗；
  • 首次给药前6个月内，使用Emicizumab；
  • 首次给药前6个月内发生严重心脑血管疾病，包括但不限于脑出血、脑梗塞、不稳定型心绞痛、恶性心律失常、急性心肌梗塞、充血性心力衰竭（纽约心脏协会心功能分级≥III）和尽管使用一种或多种抗高血压药物治疗但控制不佳的高血压（收缩压≥160mmHg或舒张压100mmHg）；
  • 筛选前30天内参加过其他药物的临床试验，或最后使用的研究药物半衰期小于5个；
  • 酗酒、吸毒、精神障碍和智力障碍。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：注射用重组人活化凝血因子Ⅷ
本研究中的每位受试者均接受注射用重组人凝血因子 VIII 按需治疗 180 天，并根据用药后缓解情况增加用药频率。
药品：注射用重组人活化凝血因子VIII
注射用重组人凝血因子VIII是一种重组DNA产品，其功能特性可与内源性凝血因子VIII相媲美。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
新发生出血事件按需治疗改善的比例
大体时间：对于每次新的出血事件，在初次治疗后 72 小时内进行评估
在每次新的出血事件（包括就诊期间的新出血事件和家庭治疗期间的新出血事件）后评估患者的止血效果，并计算改善为优秀+良好的比例占按需治疗评估总数的比例。
对于每次新的出血事件，在初次治疗后 72 小时内进行评估
活动恢复
大体时间：输注后15分钟
输注后 15 分钟测量的重组人凝血因子 VIII 活性减去基线重组人凝血因子 VIII 活性除以重组人凝血因子 VIII 活性的预期改善，这反映了输注后重组人凝血因子 VIII 水平的改善。
输注后15分钟

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
手术有效止血比例
大体时间：手术后72小时内
评估手术期间和手术后注射重组人凝血因子 VIII 的止血效果。 有效率是指止血效果评价优良或良好的手术次数占手术总次数的比例。
手术后72小时内
年化出血率 (ABR)
大体时间：最长 180 天。
包括自发性和外伤性出血，以及总出血； ABR可以使用以下公式计算：出血频率/（治疗期天数/365.25）。
最长 180 天。
少汉预期热效应发生率
大体时间：对于每次新的出血事件，在初次治疗后 24 小时内进行评估
在不受混杂因素影响的情况下，24小时内连续两次输注重组人凝血因子VIII按需治疗，对同一出血事件没有反应。
对于每次新的出血事件，在初次治疗后 24 小时内进行评估
重组人凝血因子VIII注射次数
大体时间：最长 180 天。
每次新出血事件的重组人凝血因子 VIII 注射次数。
最长 180 天。
重组人凝血因子VIII的用量
大体时间：最长 180 天。
每次新出血事件的重组人凝血因子VIII剂量（包括平均剂量和总剂量）
最长 180 天。
血友病按需治疗前后关节健康评分变化
大体时间：最长 180 天。
该量表评估肘、膝、踝六大关节的功能状态，包括：关节肿胀、肿胀持续时间、肌肉萎缩、肌力、关节摩擦、关节疼痛、关节伸展、关节屈曲度下降、整体步态， ETC。
最长 180 天。
按需治疗前后生活质量评估的变化
大体时间：最长 180 天。
生活质量评估是一份通用问卷，旨在以0-100的范围来衡量健康状况，数值越高代表结果越好，并记录参与者当前在活动能力、自我护理、日常活动、疼痛、焦虑5个领域的健康状况。
最长 180 天。
The incidence of recombinant human coagulation factor VIII inhibitors
大体时间：Up to 180 days
The incidence of recombinant human coagulation factor VIII inhibitors
Up to 180 days
Incremental recovery in non-bleeding state
大体时间：Within 1 hour after infusion
Calculated from the peak FVIII activity (expressed as Cmax) measured within 1 hour after the end of infusion.
Within 1 hour after infusion
The incidence of adverse events was assessed by vital signs
大体时间：Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by vital signs.
Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by physical examination
大体时间：Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by physical examination.
Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by electrocardiogram
大体时间：Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by electrocardiogram.
Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by laboratory tests
大体时间：Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by laboratory tests.
Up to 180 days

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Nanjing Shunxin Pharmaceutical Co., Ltd.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年11月12日

初级完成 (估计的)

2026年7月1日

研究完成 (估计的)

2026年7月1日

研究注册日期

首次提交

2024年3月1日

首先提交符合 QC 标准的

2024年3月1日

首次发布 (实际的)

2024年3月7日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年6月12日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年6月11日

最后验证

2026年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • TQG202-III-01

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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