Une étude clinique sur le facteur VIII de coagulation humain recombinant pour injection chez des patients atteints d'hémophilie A sévère

Critère d'intégration:

• Les sujets ont volontairement rejoint cette étude, ont signé un formulaire de consentement éclairé et ont obtenu une bonne conformité ;
• Âge : ≥ 12 ans et ≤ 65 ans (lors de la signature du formulaire de consentement éclairé, s'il s'agit d'un mineur, les parents doivent signer en son nom) ;
• Hémophilie A sévère (activité du facteur VIII de coagulation <1 %), avec des jours d'exposition (DE) d'au moins 150 jours avant le traitement par le facteur VIII (facteur VIII de coagulation recombinant ou facteur VIII de coagulation dérivé du plasma) ; Les patients chirurgicaux doivent avoir subi au moins 2 interventions chirurgicales (y compris des interventions chirurgicales majeures) et prévoir de subir une intervention chirurgicale élective en même temps ;
• Les sujets doivent être séronégatifs ou avoir une charge virale < 200 particules/μ, patients séropositifs avec l ou < 400 000 copies/ml.
• Au départ, aucun inhibiteur n'a été détecté et il n'y avait aucun antécédent de formation d'anticorps inhibiteurs du facteur VIII (détection par la méthode Bethesda < 0,6 BU/ml, enregistrement des résultats du test requis) ;
• Sujets en âge de procréer qui acceptent de prendre des mesures contraceptives efficaces pendant toute la période d'essai et continuent jusqu'à 28 jours après le dernier médicament.

Critère d'exclusion:

• Maladies hémorragiques congénitales ou acquises connues autres que l'hémophilie A ;
• Les sujets ont utilisé ou prévu de recevoir des traitements immunosuppresseurs tels que la prednisone, le cyclophosphamide et la cyclosporine dans la semaine précédant l'inscription, et sont autorisés à utiliser des corticostéroïdes inhalés ou topiques ;
• Ceux qui sont connus ou soupçonnés d'avoir des réactions d'hypersensibilité au médicament expérimental, y compris les protéines des cellules rénales embryonnaires humaines ;
• Dysfonctionnement hépatique et rénal important, y compris alanine aminotransférase (ALT) et aspartate aminotransférase (AST) > 5 limite supérieure de la normale (LSN) et créatinine sérique > 1,5 LSN ;
• Hémoglobine < 60 g/L ;
• S'attendent à recevoir d'autres médicaments pour le traitement de l'hémophilie A dans les 72 heures précédant la première administration (comme le facteur VIII recombinant, le facteur VIII dérivé du sang, la desmopressine, le cryoprécipité, le plasma, etc.), ou ceux qui ont utilisé l'hémophilie A à action prolongée médicaments ayant moins de 5 demi-vies avant la première administration ;
• Utilisé dans les 14 jours précédant la première administration ou prévu d'utiliser des anticoagulants ou des médicaments antiplaquettaires pour le traitement au cours des essais cliniques ;
• Dans les 6 mois précédant la première administration, utilisation d'Emicizumab ;
• Maladies cardiovasculaires et cérébrovasculaires graves survenant dans les 6 mois précédant la première administration, y compris, mais sans s'y limiter, une hémorragie cérébrale, un infarctus cérébral, un angor instable, une arythmie maligne, un infarctus aigu du myocarde, une insuffisance cardiaque congestive (classification de la fonction cardiaque de la New York Heart Association ≥ III). et une hypertension (pression artérielle systolique ≥ 160 mmHg ou pression artérielle diastolique 100 mmHg) mal contrôlée malgré un traitement par un ou plusieurs antihypertenseurs ;
• Participation à des essais cliniques d'autres médicaments dans les 30 jours précédant le dépistage, ou dernier médicament expérimental utilisé avec moins de 5 demi-vies ;
• Abus d'alcool, toxicomanie, troubles mentaux et déficiences intellectuelles.