Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne rekombinowanego ludzkiego czynnika krzepnięcia VIII do wstrzykiwań u pacjentów z ciężką hemofilią A

11 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Nanjing Shunxin Pharmaceutical Co., Ltd.

Badanie kliniczne III fazy oceniające skuteczność i bezpieczeństwo leczenia na żądanie i okołooperacyjnej terapii zastępczej rekombinowanym ludzkim czynnikiem krzepnięcia VIII do wstrzykiwań u leczonej ciężkiej hemofilii A

Niniejsze badanie jest jednoramiennym, otwartym, wieloośrodkowym badaniem klinicznym, w którym wcześniej leczeni pacjenci z ciężką hemofilią A otrzymują do wstrzykiwań rekombinowany ludzki czynnik krzepnięcia VIII w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa leczenia na żądanie w przypadku nowych krwawień. Jeżeli wystąpią możliwe do oceny przypadki chirurgiczne, zostanie oceniona ogólna skuteczność i bezpieczeństwo rekombinowanego ludzkiego czynnika krzepnięcia VIII do wstrzykiwań jako terapii zastępczej PTP w ciężkiej postaci hemofilii A w okresie okołooperacyjnym.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

60

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Anhui
      • Fuyang, Anhui, Chiny, 236000
        • Fuyang Hospital Affiliated to Anhui Medical University
      • Hefei, Anhui, Chiny, 230002
        • Anhui Provincial Hospital
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Chiny, 400010
        • The Second Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, Chiny, 730013
        • The First Hospital of Lanzhou University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Chiny, 530021
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Chiny, 450003
        • Henan Tumor Hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Chiny, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Chiny, 210008
        • Nanjing Drug Tower Hospital
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Chiny, 330006
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Chiny, 300020
        • Hematology Hospital of Chinese Academy of Medical Sciences
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Chiny, 650106
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci dobrowolnie włączyli się do tego badania, podpisali formularz świadomej zgody i przestrzegali zaleceń;
  • Wiek: ≥ 12 lat i ≤ 65 lat (podpisując formularz świadomej zgody, jeśli jest to osoba niepełnoletnia, w jej imieniu podpisują się rodzice);
  • Ciężka hemofilia A (aktywność czynnika krzepnięcia VIII < 1%), z dniami ekspozycji (ED) nie krótszymi niż 150 dni przed leczeniem czynnikiem VIII (rekombinowanym czynnikiem krzepnięcia VIII lub czynnikiem krzepnięcia VIII pochodzącym z osocza); Pacjenci poddawani zabiegom chirurgicznym muszą przejść co najmniej 2 operacje (w tym poważne operacje) i planować jednoczesne poddanie się planowej operacji;
  • Pacjenci muszą być nosicielami wirusa HIV lub mieć miano wirusa < 200 cząstek/μ, pacjenci HIV dodatni - l lub < 400 000 kopii/ml.
  • Na początku badania nie wykryto żadnych inhibitorów ani nie było historii tworzenia się przeciwciał będących inhibitorami czynnika VIII (wykrywanie metodą Bethesda < 0,6 BU/ml, wymagany zapis wyniku testu);
  • Pacjentki w wieku rozrodczym, które wyrażą zgodę na stosowanie skutecznej antykoncepcji przez cały okres badania i kontynuowanie jej do 28 dni po przyjęciu ostatniego leku.

Kryteria wyłączenia:

  • Znane wrodzone lub nabyte choroby krwotoczne inne niż hemofilia A;
  • Pacjenci stosowali lub planowali otrzymywać leki immunosupresyjne, takie jak prednizon, cyklofosfamid i cyklosporyna, w tygodniu poprzedzającym włączenie do badania i mogą stosować kortykosteroidy wziewne lub miejscowe;
  • Osoby, o których wiadomo lub podejrzewa się, że mają reakcje nadwrażliwości na badany lek, w tym na białko ludzkich embrionalnych komórek nerkowych;
  • Znaczące zaburzenia czynności wątroby i nerek, w tym aminotransferaza alaninowa (ALT) i aminotransferaza asparaginianowa (AST) > 5 górnej granicy normy (GGN) oraz kreatynina w surowicy > 1,5 GGN;
  • Hemoglobina < 60 g/l;
  • Oczekuje się, że w ciągu 72 godzin przed pierwszym podaniem otrzymają inne leki stosowane w leczeniu hemofilii A (takie jak rekombinowany czynnik VIII, czynnik VIII pochodzący z krwi, desmopresyna, krioprecypitat, osocze itp.) lub osoby, które stosowały długo działającą hemofilię A leki mające okres półtrwania krótszy niż 5 przed pierwszym podaniem;
  • Stosowany w ciągu 14 dni przed pierwszym podaniem lub planowany w trakcie badań klinicznych stosowanie leków przeciwzakrzepowych lub przeciwpłytkowych w leczeniu;
  • W ciągu 6 miesięcy przed pierwszym podaniem zastosowanie emicizumabu;
  • Poważne choroby sercowo-naczyniowe i mózgowo-naczyniowe występujące w ciągu 6 miesięcy przed pierwszym podaniem, w tym między innymi krwotok mózgowy, zawał mózgu, niestabilna dławica piersiowa, złośliwe zaburzenia rytmu, ostry zawał mięśnia sercowego, zastoinowa niewydolność serca (klasyfikacja czynności serca New York Heart Association ≥ III). oraz nadciśnienie (skurczowe ciśnienie krwi ≥ 160 mmHg lub rozkurczowe ciśnienie krwi 100 mmHg), które jest słabo kontrolowane pomimo leczenia jednym lub większą liczbą leków przeciwnadciśnieniowych;
  • Brał udział w badaniach klinicznych innych leków w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub ostatnio stosowany badany lek miał okres półtrwania krótszy niż 5;
  • Nadużywanie alkoholu, narkomania, zaburzenia psychiczne i niepełnosprawność intelektualna.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Rekombinowany ludzki aktywowany czynnik krzepnięcia Ⅷ do wstrzykiwań
Każdy uczestnik tego badania otrzymuje na żądanie leczenie rekombinowanym ludzkim czynnikiem krzepnięcia VIII w postaci zastrzyków przez 180 dni, przy czym częstotliwość podawania leku zwiększa się w zależności od ulgi po leczeniu.
Lek: Rekombinowany ludzki aktywowany czynnik krzepnięcia VIII do wstrzykiwań
Rekombinowany ludzki czynnik krzepnięcia VIII do wstrzykiwań jest rekombinowanym produktem DNA o charakterystyce funkcjonalnej porównywalnej z endogennym czynnikiem VIII.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek poprawy leczenia na żądanie w przypadku nowo występujących krwawień
Ramy czasowe: Dla każdego nowego zdarzenia krwawienia ocenianego w ciągu 72 godzin od rozpoczęcia leczenia
Ocenić skuteczność hemostatyczną pacjenta po każdym nowym krwawieniu (w tym nowym krwawieniu podczas wizyt i nowym krwawieniu podczas leczenia w domu) i obliczyć proporcję poprawy jako doskonała + dobra do całkowitej liczby ocen leczenia na żądanie.
Dla każdego nowego zdarzenia krwawienia ocenianego w ciągu 72 godzin od rozpoczęcia leczenia
Odzyskiwanie aktywności
Ramy czasowe: 15 minut po infuzji
Aktywność rekombinowanego ludzkiego czynnika krzepnięcia VIII mierzona 15 minut po infuzji minus wartość wyjściowa Aktywność rekombinowanego ludzkiego czynnika krzepnięcia VIII podzielona przez oczekiwaną poprawę aktywności rekombinowanego ludzkiego czynnika krzepnięcia VIII, która odzwierciedla poprawę poziomów rekombinowanego ludzkiego czynnika krzepnięcia VIII po infuzji.
15 minut po infuzji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Udział skutecznej hemostazy chirurgicznej
Ramy czasowe: W ciągu 72 godzin od zabiegu
Ocenić skuteczność hemostatyczną wstrzykiwania rekombinowanego ludzkiego czynnika krzepnięcia VIII podczas i po operacji. Efektywny stosunek to proporcja doskonałych lub dobrych wyników do całkowitego czasu chirurgicznej oceny skuteczności hemostatycznej
W ciągu 72 godzin od zabiegu
Roczna częstość krwawień (ABR)
Ramy czasowe: Do 180 dni.
W tym krwawienie spontaniczne i pourazowe, a także krwawienie całkowite; ABR można obliczyć za pomocą następującego wzoru: częstość krwawień/(dni okresu leczenia/365,25).
Do 180 dni.
Częstość występowania mniej oczekiwanego efektu termicznego Han
Ramy czasowe: Dla każdego nowego zdarzenia krwawienia ocenianego w ciągu 24 godzin od rozpoczęcia leczenia
Bez wpływu czynników zakłócających należy w sposób ciągły podawać rekombinowany ludzki czynnik krzepnięcia VIII dwukrotnie w ciągu 24 godzin w celu leczenia na żądanie, bez reakcji na to samo krwawienie.
Dla każdego nowego zdarzenia krwawienia ocenianego w ciągu 24 godzin od rozpoczęcia leczenia
Czasy wstrzykiwania rekombinowanego ludzkiego czynnika krzepnięcia VIII
Ramy czasowe: Do 180 dni.
Czasy wstrzyknięcia rekombinowanego ludzkiego czynnika krzepnięcia VIII dla każdego nowego zdarzenia krwawienia.
Do 180 dni.
Dawkowanie rekombinowanego ludzkiego czynnika krzepnięcia VIII
Ramy czasowe: Do 180 dni.
Dawkowanie rekombinowanego ludzkiego czynnika krzepnięcia VIII (w tym dawki średnie i całkowite) dla każdego nowego zdarzenia krwawienia
Do 180 dni.
Zmiany w punktacji zdrowia stawów w przypadku hemofilii przed i po leczeniu na żądanie
Ramy czasowe: Do 180 dni.
Skala ocenia stan funkcjonalny sześciu głównych stawów łokcia, kolana i kostki, w tym: obrzęk stawów, czas trwania obrzęku, zanik mięśni, siłę mięśni, tarcie w stawie, ból stawów, wyprost stawu, zgięcie stawu Spadek stopnia, ogólny chód itp.
Do 180 dni.
Zmiany w ocenie jakości życia przed i po leczeniu na żądanie
Ramy czasowe: Do 180 dni.
Ocena Jakości Życia to ogólny kwestionariusz przeznaczony do pomiaru stanu zdrowia w skali od 0 do 100, przy czym wyższa wartość oznacza lepszy wynik i rejestruje aktualny stan zdrowia uczestników w 5 obszarach: mobilność, samoopieka, zwykłe czynności, ból, niepokój.
Do 180 dni.
The incidence of recombinant human coagulation factor VIII inhibitors
Ramy czasowe: Up to 180 days
The incidence of recombinant human coagulation factor VIII inhibitors
Up to 180 days
Incremental recovery in non-bleeding state
Ramy czasowe: Within 1 hour after infusion
Calculated from the peak FVIII activity (expressed as Cmax) measured within 1 hour after the end of infusion.
Within 1 hour after infusion
The incidence of adverse events was assessed by vital signs
Ramy czasowe: Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by vital signs.
Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by physical examination
Ramy czasowe: Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by physical examination.
Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by electrocardiogram
Ramy czasowe: Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by electrocardiogram.
Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by laboratory tests
Ramy czasowe: Up to 180 days
The incidence of adverse events was assessed by laboratory tests.
Up to 180 days

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Nanjing Shunxin Pharmaceutical Co., Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 listopada 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lipca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 marca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 marca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 marca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TQG202-III-01

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Myanmar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj