日本の低リスク骨髄異形成症候群患者の実際の診療パターンと転帰
2025年11月27日 更新者：Bristol-Myers Squibb
この研究の目的は、日本の低リスク骨髄異形成症候群患者の治療パターン、臨床転帰、医療資源利用（HCRU）、および医療費を説明することです。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
177
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Minato-ku
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Tokyo、Minato-ku、日本、107-0052
- Mebix, Inc
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
なし
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
日本の骨髄異形成症候群の成人参加者
説明
包含基準:
- 2017年5月1日から2022年1月31日までの疾病および関連健康問題の国際統計分類（MDS; ICD10: D46.X）の第10次改訂に従って、少なくとも1つの骨髄異形成症候群（MDS）の確定診断を受けた参加者
以下のベースライン中に国際予後スコアリング システム (IPSS) または改訂国際予後スコアリング システム (IPSS-R) によって低リスク MDS が確認された参加者:
- IPSS スコアリングによる低 (0 ポイント) または中間-1 (>0 ～ 1 ポイント) の MDS の記録。または
- 非常に低い記録 (≤1.5)、 低 (>1.5 ～ 3)、または中間 (>3 ～ 4.5) IPSS-R スコアリングに基づく MDS。または
- 電子医療記録 (EMR) における超低リスク、低リスク、中リスク、中リスク 1、または低リスク MDS の記載
- ベースライン期間中に確認された骨髄処置（骨髄吸引コード D404-00 および/または骨髄生検コード D404-02）の記録を持つ参加者
除外基準:
- 参加基準を満たしていない参加者
- 参加者はインデックス日時点で 18 歳未満
- 最初の骨髄異形成症候群の診断日から遡及期間が 30 日未満の参加者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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輸血依存性
-最初の骨髄異形成症候群の診断日から8週間以内に2単位以上の赤血球輸血を受けた参加者。
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2単位以上の赤血球輸血
0単位または
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非輸血依存性
最初の骨髄異形成症候群の診断日から8週間以内に0単位または2単位未満の赤血球輸血を受けた参加者。
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2単位以上の赤血球輸血
0単位または
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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参加者の年齢
時間枠：診断日時点
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診断日時点
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参加者の性別
時間枠：診断日時点
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診断日時点
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参加者の体重
時間枠：診断日時点
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診断日時点
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参加者の身長
時間枠：診断日時点
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診断日時点
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Charlson Comorbidity Index (CCI) 法を使用して計算された参加者の併存疾患
時間枠：診断の30日前から診断の7日後まで
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診断の30日前から診断の7日後まで
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参加者の東部協力腫瘍学グループ (ECOG) スコア
時間枠：診断の30日前から診断の7日後まで
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診断の30日前から診断の7日後まで
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参加者の国際予後スコアリング システム (IPSS) または改訂国際予後スコアリング システム (IPSS-R) のリスク カテゴリ
時間枠：診断日、診断後6か月後および12か月後
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診断日、診断後6か月後および12か月後
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参加者に存在するリング鉄芽球の割合
時間枠：骨髄検査の日付。診断の30日前から診断の7日後まで
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骨髄検査の日付。診断の30日前から診断の7日後まで
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参加者に存在する骨髄芽球の割合
時間枠：診断の30日前から診断の7日後まで
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診断の30日前から診断の7日後まで
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病理組織検査の結果
時間枠：診断の30日前から診断の7日後まで
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診断の30日前から診断の7日後まで
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参加者が受けた赤血球輸血の数
時間枠：診断後最大 56 日間
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診断後最大 56 日間
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治療方針に応じて処方される治療
時間枠：診断日から最長5年間
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診断日から最長5年間
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治療法別の治療期間
時間枠：診断日から最長5年間
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診断日から最長5年間
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診断日から治療日までの期間
時間枠：診断日から治療開始まで
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診断日から治療開始まで
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治療開始日から治療中止までの期間
時間枠：治療開始日、最長5年
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治療開始日、最長5年
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診断日から最初の赤血球輸血日までの期間
時間枠：診断日、最長 5 年
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診断日、最長 5 年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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第一選択治療中に赤血球輸血の独立性を達成した参加者の数
時間枠：治療開始日から 1 ～ 24 週目および 1 ～ 48 週目
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治療開始日から 1 ～ 24 週目および 1 ～ 48 週目
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第一選択治療中の参加者の平均ヘモグロビン変化
時間枠：治療開始日から 1 ～ 24 週目および 1 ～ 48 週目
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治療開始日から 1 ～ 24 週目および 1 ～ 48 週目
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12週間以上の再血球輸血非依存性を達成し、第一選択治療中に同時に平均ヘモグロビン増加が1.5 g/dL以上を達成した輸血依存参加者の数
時間枠：治療開始後 1 ～ 24 週間目
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治療開始後 1 ～ 24 週間目
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24、48、72週間以上の一次治療中に赤血球輸血非依存性を達成した非輸血依存参加者の数
時間枠：治療開始日から24、48、72週目
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治療開始日から24、48、72週目
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第一選択治療を受けている輸血依存患者の場合、赤血球の輸血が必要と判断されるまでの時間が12週間以上
時間枠：治療開始日から 1 ～ 24 週目および 1 ～ 48 週目
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治療開始日から 1 ～ 24 週目および 1 ～ 48 週目
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血液学的改善 - 第一選択療法を受けている輸血依存患者の赤血球（HI-E）反応
時間枠：治療開始日から1週目から24週目まで
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治療開始日から1週目から24週目まで
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修正された血液学的改善 - 第一選択療法を受けている輸血依存患者の赤血球（mHI-E）
時間枠：治療開始日から1週目から24週目まで
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治療開始日から1週目から24週目まで
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血液学的改善 - 第一選択療法を受けている非輸血依存性参加者の赤血球（HI-E）反応
時間枠：治療開始日から 1 ～ 24 週目および 1 ～ 48 週目
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治療開始日から 1 ～ 24 週目および 1 ～ 48 週目
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修正された血液学的改善 - 第一選択療法を受けている非輸血依存患者の赤血球（mHI-E）
時間枠：治療開始日から 1 ～ 24 週目および 1 ～ 48 週目
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治療開始日から 1 ～ 24 週目および 1 ～ 48 週目
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一次治療中の血液学的改善 - 赤血球（HI-E）または修正された血液学的改善 - 赤血球（mHI-E）までの時間
時間枠：治療開始日から 1 ～ 24 週目および 1 ～ 48 週目
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治療開始日から 1 ～ 24 週目および 1 ～ 48 週目
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一次治療中の血液学的改善 - 赤血球（HI-E）または修正された血液学的改善 - 赤血球（mHI-E）の期間
時間枠：治療開始日から治療中止日まで、最長5年間
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治療開始日から治療中止日まで、最長5年間
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第一選択治療を受けている輸血依存患者の赤血球輸血非依存期間が12週間以上
時間枠：治療開始日から治療中止日まで、最長5年間
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治療開始日から治療中止日まで、最長5年間
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急性骨髄性白血病と診断された参加者の数
時間枠：治療開始日、最長5年
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治療開始日、最長5年
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急性骨髄性白血病と診断されるまでの時間
時間枠：治療開始日、最長5年
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治療開始日、最長5年
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参加者の全生存期間（OS）
時間枠：治療開始から1年、2年、3年、5年後
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治療開始から1年、2年、3年、5年後
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参加者あたりの赤血球輸血日数
時間枠：治療開始日、最長5年
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治療開始日、最長5年
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輸血ごとに使用される赤血球単位の数
時間枠：治療開始日、最長5年
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治療開始日、最長5年
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月あたりの外来通院回数
時間枠：治療開始日、最長5年
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治療開始日、最長5年
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入院数
時間枠：治療開始日、最長5年
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治療開始日、最長5年
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入院期間
時間枠：治療開始日、最長5年
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治療開始日、最長5年
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入院の理由
時間枠：治療開始日、最長5年
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治療開始日、最長5年
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救急外来受診数
時間枠：治療開始日、最長5年
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治療開始日、最長5年
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集中治療室（ICU）入院者数
時間枠：治療開始日、最長5年
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治療開始日、最長5年
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外来・入院薬請求件数
時間枠：治療開始日、最長5年
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治療開始日、最長5年
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補助薬剤の使用: 鉄キレーションの使用
時間枠：治療開始日、最長5年
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治療開始日、最長5年
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補助薬剤の使用: 顆粒球コロニー刺激因子 (G-CSF)
時間枠：治療開始日、最長5年
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治療開始日、最長5年
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注文された血液学検査の数
時間枠：治療開始日、最長5年
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治療開始日、最長5年
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医療費
時間枠：治療開始日、最長5年
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含まれるもの：赤血球輸血の費用、赤血球輸血投与の費用、赤血球生成刺激剤（ESA）の投与費用、ESA投与の費用、鉄キレート療法の薬物投与の費用、鉄キレート療法の投与の費用、その他の費用および総費用
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治療開始日、最長5年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年12月22日
一次修了 (実際)
2025年7月9日
研究の完了 (実際)
2025年7月9日
試験登録日
最初に提出
2024年3月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年3月1日
最初の投稿 (実際)
2024年3月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年12月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年11月27日
最終確認日
2025年11月1日
詳しくは
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