Padrões de prática e resultados do mundo real de pacientes com síndrome mielodisplásica de baixo risco no Japão
27 de novembro de 2025 atualizado por: Bristol-Myers Squibb
O objetivo deste estudo é descrever os padrões de tratamento, resultados clínicos, utilização de recursos de saúde (HCRU) e custos médicos de pacientes com síndromes mielodisplásicas de baixo risco no Japão.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
177
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Minato-ku
-
Tokyo, Minato-ku, Japão, 107-0052
- Mebix, Inc
-
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
N/D
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Participantes adultos com síndrome mielodisplásica no Japão
Descrição
Critério de inclusão:
- Participantes com pelo menos um diagnóstico definitivo de síndrome mielodisplásica (SMD) de acordo com a 10ª Revisão da Classificação Estatística Internacional de Doenças e Problemas Relacionados à Saúde (SMD; CID10: D46.X) entre 01 de maio de 2017 e 31 de janeiro de 2022
Participantes com SMD de baixo risco confirmada pelo Sistema Internacional de Pontuação Prognóstica (IPSS) ou Sistema Internacional Revisado de Pontuação Prognóstica (IPSS-R) durante a linha de base da seguinte forma:
- Registo de MDS baixo (0 pontos) ou intermédio-1 (>0 a 1 ponto) de acordo com a pontuação IPSS; ou
- Registro de muito baixo (≤1,5), baixo (>1,5-3) ou intermediário (>3-4,5) MDS de acordo com a pontuação IPSS-R; ou
- Menção de SMD de risco muito baixo, baixo, intermediário, intermediário-1 ou inferior no Registro Médico Eletrônico (EMR)
- Participantes com registro de procedimento confirmado de medula óssea (código de aspiração de medula óssea D404-00 e/ou biópsia de medula óssea código D404-02) durante o período inicial
Critério de exclusão:
- Participantes que não atendem aos critérios de inclusão
- Participantes com menos de 18 anos de idade na data do índice
- Participantes que têm um período retrospectivo <30 dias a partir da data do diagnóstico inicial da síndrome mielodisplásica
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Dependente de transfusão
Participantes que receberam ≥2 unidades de transfusão de glóbulos vermelhos durante as 8 semanas após a data do diagnóstico inicial da síndrome mielodisplásica.
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≥2 unidades de transfusão de glóbulos vermelhos
0 unidades ou
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Não dependente de transfusão
Participantes que receberam 0 unidades ou <2 unidades de transfusão de glóbulos vermelhos durante as 8 semanas após a data do diagnóstico inicial da síndrome mielodisplásica.
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≥2 unidades de transfusão de glóbulos vermelhos
0 unidades ou
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Idade do participante
Prazo: Na data do diagnóstico
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Na data do diagnóstico
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Sexo do participante
Prazo: Na data do diagnóstico
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Na data do diagnóstico
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Peso do participante
Prazo: Na data do diagnóstico
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Na data do diagnóstico
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Altura do participante
Prazo: Na data do diagnóstico
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Na data do diagnóstico
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Comorbidades dos participantes calculadas pelo método do Índice de Comorbidade de Charlson (CCI)
Prazo: De 30 dias antes do diagnóstico até 7 dias após o diagnóstico
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De 30 dias antes do diagnóstico até 7 dias após o diagnóstico
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Pontuação do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) do participante
Prazo: De 30 dias antes do diagnóstico até 7 dias após o diagnóstico
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De 30 dias antes do diagnóstico até 7 dias após o diagnóstico
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Categoria de risco do Sistema Internacional de Pontuação Prognóstica do Participante (IPSS) ou do Sistema Internacional Revisado de Pontuação Prognóstica (IPSS-R)
Prazo: Data do diagnóstico, 6 meses e 12 meses após o diagnóstico
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Data do diagnóstico, 6 meses e 12 meses após o diagnóstico
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Porcentagem de sideroblastos em anel presentes nos participantes
Prazo: Data do exame de medula óssea; de 30 dias antes do diagnóstico até 7 dias após o diagnóstico
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Data do exame de medula óssea; de 30 dias antes do diagnóstico até 7 dias após o diagnóstico
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Porcentagem de blastos na medula óssea presentes nos participantes
Prazo: De 30 dias antes do diagnóstico até 7 dias após o diagnóstico
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De 30 dias antes do diagnóstico até 7 dias após o diagnóstico
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Resultados histopatológicos
Prazo: De 30 dias antes do diagnóstico até 7 dias após o diagnóstico
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De 30 dias antes do diagnóstico até 7 dias após o diagnóstico
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Número de transfusões de glóbulos vermelhos recebidas pelos participantes
Prazo: Até 56 dias após o diagnóstico
|
Até 56 dias após o diagnóstico
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Tratamento prescrito pela linha de terapia
Prazo: A partir da data do diagnóstico, até 5 anos
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A partir da data do diagnóstico, até 5 anos
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Duração do tratamento por linha de terapia
Prazo: A partir da data do diagnóstico, até 5 anos
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A partir da data do diagnóstico, até 5 anos
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Tempo entre a data do diagnóstico e o tratamento
Prazo: Desde a data do diagnóstico até o início do tratamento
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Desde a data do diagnóstico até o início do tratamento
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Tempo entre a data de início do tratamento e a descontinuação do tratamento
Prazo: Data de início do tratamento, até 5 anos
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Data de início do tratamento, até 5 anos
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Tempo entre a data do diagnóstico até a data da primeira transfusão de glóbulos vermelhos
Prazo: Data do diagnóstico, até 5 anos
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Data do diagnóstico, até 5 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes que alcançaram independência de transfusão de glóbulos vermelhos durante o tratamento terapêutico de primeira linha
Prazo: Da semana 1 a 24 e da semana 1 a 48 após a data de início do tratamento
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Da semana 1 a 24 e da semana 1 a 48 após a data de início do tratamento
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Alteração média da hemoglobina dos participantes durante a terapia de primeira linha
Prazo: Da semana 1 a 24 e da semana 1 a 48 após a data de início do tratamento
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Da semana 1 a 24 e da semana 1 a 48 após a data de início do tratamento
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Número de participantes dependentes de transfusão que alcançaram independência de nova transfusão de células sanguíneas por ≥12 semanas com aumento médio concomitante de hemoglobina de ≥1,5 g/dL durante a terapia de primeira linha
Prazo: Semana 1-24 após o início do tratamento
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Semana 1-24 após o início do tratamento
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Número de participantes não dependentes de transfusão que alcançaram independência de transfusão de glóbulos vermelhos durante a terapia de primeira linha por ≥24, 48 e 72 semanas
Prazo: Semanas 24, 48 e 72 após a data de início do tratamento
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Semanas 24, 48 e 72 após a data de início do tratamento
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Tempo para independência da transfusão de sangue vermelho ≥12 semanas para participantes dependentes de transfusão que recebem terapia de primeira linha
Prazo: Da semana 1 a 24 e da semana 1 a 48 após a data de início do tratamento
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Da semana 1 a 24 e da semana 1 a 48 após a data de início do tratamento
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Melhoria hematológica - Resposta eritróide (HI-E) de participantes dependentes de transfusão recebendo terapia de primeira linha
Prazo: Da semana 1 a 24 após a data de início do tratamento
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Da semana 1 a 24 após a data de início do tratamento
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Melhoria Hematológica Modificada - Eritróide (mHI-E) de participantes dependentes de transfusão recebendo terapia de primeira linha
Prazo: Da semana 1 a 24 após a data de início do tratamento
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Da semana 1 a 24 após a data de início do tratamento
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Melhoria hematológica - Resposta eritróide (HI-E) de participantes não dependentes de transfusão que recebem terapia de primeira linha
Prazo: Da semana 1 a 24 e da semana 1 a 48 após a data de início do tratamento
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Da semana 1 a 24 e da semana 1 a 48 após a data de início do tratamento
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Melhoria Hematológica Modificada - Eritróide (mHI-E) de participantes não dependentes de transfusão recebendo terapia de primeira linha
Prazo: Da semana 1 a 24 e da semana 1 a 48 após a data de início do tratamento
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Da semana 1 a 24 e da semana 1 a 48 após a data de início do tratamento
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Tempo para melhora hematológica - Eritróide (HI-E) ou melhora hematológica modificada - Eritróide (mHI-E) durante terapia de primeira linha
Prazo: Da semana 1 a 24 e da semana 1 a 48 após a data de início do tratamento
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Da semana 1 a 24 e da semana 1 a 48 após a data de início do tratamento
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Duração da melhora hematológica - Eritróide (HI-E) ou melhora hematológica modificada - Eritróide (mHI-E) durante a terapia de primeira linha
Prazo: Desde a data de início do tratamento até a data de interrupção do tratamento, até 5 anos
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Desde a data de início do tratamento até a data de interrupção do tratamento, até 5 anos
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Duração da independência da transfusão de sangue vermelho ≥12 semanas para participantes dependentes de transfusão que recebem terapia de primeira linha
Prazo: Desde a data de início do tratamento até a data de interrupção do tratamento, até 5 anos
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Desde a data de início do tratamento até a data de interrupção do tratamento, até 5 anos
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Número de participantes com diagnóstico de Leucemia Mieloide Aguda
Prazo: Data de início do tratamento, até 5 anos
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Data de início do tratamento, até 5 anos
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Hora de diagnosticar leucemia mieloide aguda
Prazo: Data de início do tratamento, até 5 anos
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Data de início do tratamento, até 5 anos
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Sobrevivência global (SG) dos participantes
Prazo: 1, 2, 3 e 5 anos após o início do tratamento
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1, 2, 3 e 5 anos após o início do tratamento
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Número de dias de transfusão de glóbulos vermelhos por participante
Prazo: Data de início do tratamento, até 5 anos
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Data de início do tratamento, até 5 anos
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Número de unidades de glóbulos vermelhos utilizadas por transfusão
Prazo: Data de início do tratamento, até 5 anos
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Data de início do tratamento, até 5 anos
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Número de consultas ambulatoriais por mês
Prazo: Data de início do tratamento, até 5 anos
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Data de início do tratamento, até 5 anos
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Número de internações hospitalares
Prazo: Data de início do tratamento, até 5 anos
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Data de início do tratamento, até 5 anos
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Tempo de internação
Prazo: Data de início do tratamento, até 5 anos
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Data de início do tratamento, até 5 anos
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Motivo da internação
Prazo: Data de início do tratamento, até 5 anos
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Data de início do tratamento, até 5 anos
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Número de visitas ao departamento de emergência
Prazo: Data de início do tratamento, até 5 anos
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Data de início do tratamento, até 5 anos
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Número de internações em unidades de terapia intensiva (UTI)
Prazo: Data de início do tratamento, até 5 anos
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Data de início do tratamento, até 5 anos
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Número de solicitações de medicamentos ambulatoriais/hospitalares
Prazo: Data de início do tratamento, até 5 anos
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Data de início do tratamento, até 5 anos
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Uso de medicação suplementar: uso de quelação de ferro
Prazo: Data de início do tratamento, até 5 anos
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Data de início do tratamento, até 5 anos
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Uso de medicação suplementar: Fatores estimuladores de colônias de granulócitos (G-CSF)
Prazo: Data de início do tratamento, até 5 anos
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Data de início do tratamento, até 5 anos
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Número de exames hematológicos solicitados
Prazo: Data de início do tratamento, até 5 anos
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Data de início do tratamento, até 5 anos
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Custos médicos
Prazo: Data de início do tratamento, até 5 anos
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Incluindo: custo de transfusão de glóbulos vermelhos, custo de administração de transfusão de glóbulos vermelhos, custo de medicamentos com agentes estimuladores da eritropoiese (AEE), custo de administração de AEE, custo de medicamentos para terapia de quelação de ferro, custo de administração de terapia de quelação de ferro, outros custos e custos totais
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Data de início do tratamento, até 5 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
22 de dezembro de 2023
Conclusão Primária (Real)
9 de julho de 2025
Conclusão do estudo (Real)
9 de julho de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de março de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de março de 2024
Primeira postagem (Real)
7 de março de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
4 de dezembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de novembro de 2025
Última verificação
1 de novembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CA056-1094
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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Ensaios clínicos em Transfusão de glóbulos vermelhos
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Fenwal, Inc.Children's Hospital of Philadelphia; Washington University School of Medicine; University of Texas e outros colaboradoresConcluídoAnemia falciformeEstados Unidos