Patrones de práctica en el mundo real y resultados de pacientes con síndrome mielodisplásico de bajo riesgo en Japón
27 de noviembre de 2025 actualizado por: Bristol-Myers Squibb
El propósito de este estudio es describir los patrones de tratamiento, los resultados clínicos, la utilización de recursos sanitarios (HCRU) y los costos médicos de pacientes con síndromes mielodisplásicos de bajo riesgo en Japón.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
177
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Minato-ku
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Tokyo, Minato-ku, Japón, 107-0052
- Mebix, Inc
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
N/A
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Participantes adultos con síndrome mielodisplásico en Japón
Descripción
Criterios de inclusión:
- Participantes con al menos un diagnóstico definitivo de síndrome mielodisplásico (MDS) según la décima revisión de la Clasificación estadística internacional de enfermedades y problemas de salud relacionados (MDS; ICD10: D46.X) entre el 1 de mayo de 2017 y el 31 de enero de 2022.
Participantes con SMD de bajo riesgo confirmado por el Sistema Internacional de Puntuación de Pronóstico (IPSS) o el Sistema Internacional Revisado de Puntuación de Pronóstico (IPSS-R) durante el inicio del estudio de la siguiente manera:
- Registro de MDS bajo (0 puntos) o intermedio-1 (>0 a 1 punto) según puntuación IPSS; o
- Registro de muy bajo (≤1,5), baja (>1,5-3) o intermedia (>3-4,5) MDS según puntuación IPSS-R; o
- Mención de SMD de riesgo muy bajo, bajo, intermedio, intermedio-1 o menor en la Historia Clínica Electrónica (HCE)
- Participantes con un registro de un procedimiento de médula ósea confirmado (código de aspiración de médula ósea D404-00 y/o código de biopsia de médula ósea D404-02) durante el período inicial
Criterio de exclusión:
- Participantes que no cumplen con los criterios de inclusión.
- Participantes <18 años de edad en la fecha índice
- Participantes que tienen un período retrospectivo <30 días desde la fecha inicial del diagnóstico del síndrome mielodisplásico
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Dependiente de transfusiones
Participantes que recibieron ≥2 unidades de transfusión de glóbulos rojos durante las 8 semanas posteriores a la fecha del diagnóstico inicial del síndrome mielodisplásico.
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≥2 unidades de transfusión de glóbulos rojos
0 unidades o
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No dependiente de transfusiones
Participantes que recibieron 0 unidades o <2 unidades de transfusión de glóbulos rojos durante las 8 semanas posteriores a la fecha del diagnóstico inicial del síndrome mielodisplásico.
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≥2 unidades de transfusión de glóbulos rojos
0 unidades o
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Edad del participante
Periodo de tiempo: En la fecha del diagnóstico
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En la fecha del diagnóstico
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Sexo del participante
Periodo de tiempo: En la fecha del diagnóstico
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En la fecha del diagnóstico
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Peso del participante
Periodo de tiempo: En la fecha del diagnóstico
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En la fecha del diagnóstico
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Altura del participante
Periodo de tiempo: En la fecha del diagnóstico
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En la fecha del diagnóstico
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Comorbilidades de los participantes calculadas utilizando el método del Índice de Comorbilidad de Charlson (CCI)
Periodo de tiempo: Desde 30 días antes del diagnóstico hasta 7 días post diagnóstico
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Desde 30 días antes del diagnóstico hasta 7 días post diagnóstico
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Puntuación del participante del Grupo Cooperativo de Oncología del Este (ECOG)
Periodo de tiempo: Desde 30 días antes del diagnóstico hasta 7 días post diagnóstico
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Desde 30 días antes del diagnóstico hasta 7 días post diagnóstico
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Categoría de riesgo del Sistema Internacional de Puntuación de Pronóstico (IPSS) o del Sistema Internacional de Puntuación de Pronóstico Revisado (IPSS-R) del participante
Periodo de tiempo: Fecha del diagnóstico, 6 meses y 12 meses post-diagnóstico.
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Fecha del diagnóstico, 6 meses y 12 meses post-diagnóstico.
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Porcentaje de sideroblastos en anillo presentes en los participantes
Periodo de tiempo: Fecha de la prueba de médula ósea; desde 30 días antes del diagnóstico hasta 7 días después del diagnóstico
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Fecha de la prueba de médula ósea; desde 30 días antes del diagnóstico hasta 7 días después del diagnóstico
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Porcentaje de blastos de médula ósea presentes en los participantes
Periodo de tiempo: Desde 30 días antes del diagnóstico hasta 7 días post diagnóstico
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Desde 30 días antes del diagnóstico hasta 7 días post diagnóstico
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Resultados de histopatología
Periodo de tiempo: Desde 30 días antes del diagnóstico hasta 7 días post diagnóstico
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Desde 30 días antes del diagnóstico hasta 7 días post diagnóstico
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Número de transfusiones de glóbulos rojos recibidas por los participantes
Periodo de tiempo: Hasta 56 días después del diagnóstico.
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Hasta 56 días después del diagnóstico.
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Tratamiento prescrito por línea de terapia.
Periodo de tiempo: Desde la fecha del diagnóstico, hasta 5 años.
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Desde la fecha del diagnóstico, hasta 5 años.
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Duración del tratamiento por línea de terapia.
Periodo de tiempo: Desde la fecha del diagnóstico, hasta 5 años.
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Desde la fecha del diagnóstico, hasta 5 años.
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Tiempo entre la fecha del diagnóstico y el tratamiento.
Periodo de tiempo: Desde la fecha del diagnóstico hasta el inicio del tratamiento.
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Desde la fecha del diagnóstico hasta el inicio del tratamiento.
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Tiempo entre la fecha de inicio del tratamiento y la fecha de interrupción del mismo.
Periodo de tiempo: Fecha de inicio del tratamiento, hasta 5 años.
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Fecha de inicio del tratamiento, hasta 5 años.
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Tiempo entre la fecha del diagnóstico y la fecha de la primera transfusión de glóbulos rojos
Periodo de tiempo: Fecha del diagnóstico, hasta 5 años.
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Fecha del diagnóstico, hasta 5 años.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de participantes que lograron independencia de la transfusión de glóbulos rojos durante el tratamiento terapéutico de primera línea
Periodo de tiempo: De la semana 1 a 24 y de la semana 1 a 48 después de la fecha de inicio del tratamiento
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De la semana 1 a 24 y de la semana 1 a 48 después de la fecha de inicio del tratamiento
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Cambio medio de hemoglobina de los participantes durante la primera línea de tratamiento
Periodo de tiempo: De la semana 1 a 24 y de la semana 1 a 48 después de la fecha de inicio del tratamiento
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De la semana 1 a 24 y de la semana 1 a 48 después de la fecha de inicio del tratamiento
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Número de participantes dependientes de transfusiones que lograron volver a ser independientes de las transfusiones de células sanguíneas durante ≥12 semanas con un aumento medio concurrente asociado de hemoglobina de ≥1,5 g/dl durante la primera línea de tratamiento
Periodo de tiempo: Semana 1-24 después del inicio del tratamiento
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Semana 1-24 después del inicio del tratamiento
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Número de participantes no dependientes de transfusiones que lograron la independencia de las transfusiones de glóbulos rojos durante el tratamiento de primera línea durante ≥24, 48 y 72 semanas
Periodo de tiempo: Semana 24, 48 y 72 post fecha de inicio del tratamiento
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Semana 24, 48 y 72 post fecha de inicio del tratamiento
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Tiempo hasta la independencia de la transfusión de sangre roja de ≥12 semanas para los participantes dependientes de transfusiones que reciben terapia de primera línea
Periodo de tiempo: De la semana 1 a 24 y de la semana 1 a 48 después de la fecha de inicio del tratamiento
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De la semana 1 a 24 y de la semana 1 a 48 después de la fecha de inicio del tratamiento
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Mejora hematológica: respuesta eritroide (HI-E) de participantes dependientes de transfusiones que reciben terapia de primera línea
Periodo de tiempo: Desde la semana 1 a la 24 posterior a la fecha de inicio del tratamiento.
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Desde la semana 1 a la 24 posterior a la fecha de inicio del tratamiento.
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Mejora hematológica modificada: eritroide (mHI-E) de participantes dependientes de transfusiones que reciben terapia de primera línea
Periodo de tiempo: Desde la semana 1 a la 24 posterior a la fecha de inicio del tratamiento.
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Desde la semana 1 a la 24 posterior a la fecha de inicio del tratamiento.
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Mejora hematológica: respuesta eritroide (HI-E) de participantes no dependientes de transfusiones que recibieron terapia de primera línea
Periodo de tiempo: De la semana 1 a 24 y de la semana 1 a 48 después de la fecha de inicio del tratamiento
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De la semana 1 a 24 y de la semana 1 a 48 después de la fecha de inicio del tratamiento
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Mejora hematológica modificada: eritroide (mHI-E) de participantes no dependientes de transfusiones que reciben terapia de primera línea
Periodo de tiempo: De la semana 1 a 24 y de la semana 1 a 48 después de la fecha de inicio del tratamiento
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De la semana 1 a 24 y de la semana 1 a 48 después de la fecha de inicio del tratamiento
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Tiempo hasta la mejora hematológica: eritroide (HI-E) o mejora hematológica modificada: eritroide (mHI-E) durante el tratamiento de primera línea
Periodo de tiempo: De la semana 1 a 24 y de la semana 1 a 48 después de la fecha de inicio del tratamiento
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De la semana 1 a 24 y de la semana 1 a 48 después de la fecha de inicio del tratamiento
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Duración de la mejoría hematológica: eritroide (HI-E) o mejora hematológica modificada: eritroide (mHI-E) durante el tratamiento de primera línea
Periodo de tiempo: Desde la fecha de inicio del tratamiento hasta la fecha de interrupción del tratamiento, hasta 5 años
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Desde la fecha de inicio del tratamiento hasta la fecha de interrupción del tratamiento, hasta 5 años
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Duración de la independencia de transfusión de sangre roja de ≥12 semanas para participantes dependientes de transfusiones que reciben terapia de primera línea
Periodo de tiempo: Desde la fecha de inicio del tratamiento hasta la fecha de interrupción del tratamiento, hasta 5 años
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Desde la fecha de inicio del tratamiento hasta la fecha de interrupción del tratamiento, hasta 5 años
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Número de participantes diagnosticados con leucemia mieloide aguda
Periodo de tiempo: Fecha de inicio del tratamiento, hasta 5 años.
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Fecha de inicio del tratamiento, hasta 5 años.
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Tiempo hasta el diagnóstico de leucemia mieloide aguda
Periodo de tiempo: Fecha de inicio del tratamiento, hasta 5 años.
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Fecha de inicio del tratamiento, hasta 5 años.
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Supervivencia general (SG) de los participantes
Periodo de tiempo: 1, 2, 3 y 5 años después del inicio del tratamiento.
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1, 2, 3 y 5 años después del inicio del tratamiento.
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Número de días de transfusión de glóbulos rojos por participante
Periodo de tiempo: Fecha de inicio del tratamiento, hasta 5 años.
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Fecha de inicio del tratamiento, hasta 5 años.
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Número de unidades de glóbulos rojos utilizadas por transfusión
Periodo de tiempo: Fecha de inicio del tratamiento, hasta 5 años.
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Fecha de inicio del tratamiento, hasta 5 años.
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Número de visitas ambulatorias por mes
Periodo de tiempo: Fecha de inicio del tratamiento, hasta 5 años.
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Fecha de inicio del tratamiento, hasta 5 años.
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Número de ingresos hospitalarios
Periodo de tiempo: Fecha de inicio del tratamiento, hasta 5 años.
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Fecha de inicio del tratamiento, hasta 5 años.
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Duración de la hospitalización
Periodo de tiempo: Fecha de inicio del tratamiento, hasta 5 años.
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Fecha de inicio del tratamiento, hasta 5 años.
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Motivo de la hospitalización
Periodo de tiempo: Fecha de inicio del tratamiento, hasta 5 años.
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Fecha de inicio del tratamiento, hasta 5 años.
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Número de visitas al servicio de urgencias
Periodo de tiempo: Fecha de inicio del tratamiento, hasta 5 años.
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Fecha de inicio del tratamiento, hasta 5 años.
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Número de ingresos a unidades de cuidados intensivos (UCI)
Periodo de tiempo: Fecha de inicio del tratamiento, hasta 5 años.
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Fecha de inicio del tratamiento, hasta 5 años.
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Número de reclamaciones de medicamentos para pacientes ambulatorios/hospitalizados
Periodo de tiempo: Fecha de inicio del tratamiento, hasta 5 años.
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Fecha de inicio del tratamiento, hasta 5 años.
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Uso de medicamentos suplementarios: uso de quelación de hierro
Periodo de tiempo: Fecha de inicio del tratamiento, hasta 5 años.
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Fecha de inicio del tratamiento, hasta 5 años.
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Uso de medicamentos complementarios: factores estimulantes de colonias de granulocitos (G-CSF)
Periodo de tiempo: Fecha de inicio del tratamiento, hasta 5 años.
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Fecha de inicio del tratamiento, hasta 5 años.
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Número de pruebas de hematología solicitadas
Periodo de tiempo: Fecha de inicio del tratamiento, hasta 5 años.
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Fecha de inicio del tratamiento, hasta 5 años.
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Costos médicos
Periodo de tiempo: Fecha de inicio del tratamiento, hasta 5 años.
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Incluyendo: costo de la transfusión de glóbulos rojos, costo de la administración de la transfusión de glóbulos rojos, costo de la medicación con agentes estimulantes de la eritropoyesis (AEE), costo de la administración de ESA, costo de los medicamentos de la terapia de quelación del hierro, costo de la administración de la terapia de quelación del hierro, otros costos y costos totales
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Fecha de inicio del tratamiento, hasta 5 años.
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Colaboradores e Investigadores
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Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
22 de diciembre de 2023
Finalización primaria (Actual)
9 de julio de 2025
Finalización del estudio (Actual)
9 de julio de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
1 de marzo de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de marzo de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
7 de marzo de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
4 de diciembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de noviembre de 2025
Última verificación
1 de noviembre de 2025
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Términos relacionados con este estudio
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Otros números de identificación del estudio
- CA056-1094
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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