Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Modèles de pratique réelle et résultats des patients atteints du syndrome myélodysplasique à faible risque au Japon

27 novembre 2025 mis à jour par: Bristol-Myers Squibb
Le but de cette étude est de décrire les modèles de traitement, les résultats cliniques, l'utilisation des ressources de santé (HCRU) et les coûts médicaux des patients atteints de syndromes myélodysplasiques à faible risque au Japon.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

177

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Japon
    • Minato-ku
      • Tokyo, Minato-ku, Japon, 107-0052
        • Mebix, Inc

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

N/A

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Participants adultes atteints du syndrome myélodysplasique au Japon

La description

Critère d'intégration:

  • Participants avec au moins un diagnostic définitif de syndrome myélodysplasique (SMD) selon la 10e révision de la Classification statistique internationale des maladies et des problèmes de santé connexes (SMD ; CIM10 : D46.X) entre le 1er mai 2017 et le 31 janvier 2022.

  • Participants avec un SMD à faible risque confirmé par le système international de notation pronostique (IPSS) ou le système international de notation pronostique révisé (IPSS-R) au cours de la période de référence, comme suit :

    • Enregistrement de MDS faible (0 point) ou intermédiaire-1 (> 0 à 1 point) selon le score IPSS ; ou
    • Record de très faible (≤1,5), faible (>1,5-3) ou intermédiaire (>3-4,5) MDS selon la notation IPSS-R ; ou
    • Mention des SMD à risque très faible, faible, intermédiaire, intermédiaire-1 ou faible dans le dossier médical électronique (DME)
  • Participants ayant un dossier d'intervention confirmée sur la moelle osseuse (code d'aspiration de moelle osseuse D404-00 et/ou code de biopsie de moelle osseuse D404-02) pendant la période de référence

Critère d'exclusion:

  • Participants ne répondant pas aux critères d’inclusion
  • Participants âgés de moins de 18 ans à la date d'indexation
  • Participants qui ont une période de rétrospection <30 jours à compter de la date du diagnostic initial du syndrome myélodysplasique

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Dépendant des transfusions
Participants ayant reçu ≥ 2 unités de transfusion de globules rouges au cours des 8 semaines suivant la date initiale du diagnostic du syndrome myélodysplasique.
Procédure: Transfusion de globules rouges
≥2 unités de transfusion de globules rouges
Procédure: Transfusion de globules rouges
0 unités ou
Non-dépendant des transfusions
Participants ayant reçu 0 unité ou <2 unités de transfusion de globules rouges au cours des 8 semaines suivant la date initiale du diagnostic du syndrome myélodysplasique.
Procédure: Transfusion de globules rouges
≥2 unités de transfusion de globules rouges
Procédure: Transfusion de globules rouges
0 unités ou

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Âge des participants
Délai: À la date du diagnostic
À la date du diagnostic
Sexe des participants
Délai: À la date du diagnostic
À la date du diagnostic
Poids des participants
Délai: À la date du diagnostic
À la date du diagnostic
Taille des participants
Délai: À la date du diagnostic
À la date du diagnostic
Comorbidités des participants calculées à l'aide de la méthode de l'indice de comorbidité de Charlson (CCI)
Délai: De 30 jours avant le diagnostic jusqu'à 7 jours après le diagnostic
De 30 jours avant le diagnostic jusqu'à 7 jours après le diagnostic
Score du participant Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG)
Délai: De 30 jours avant le diagnostic jusqu'à 7 jours après le diagnostic
De 30 jours avant le diagnostic jusqu'à 7 jours après le diagnostic
Catégorie de risque du Système international de notation pronostique des participants (IPSS) ou du Système international de notation pronostique révisé (IPSS-R)
Délai: Date du diagnostic, 6 mois et 12 mois après le diagnostic
Date du diagnostic, 6 mois et 12 mois après le diagnostic
Pourcentage de sidéroblastes annulaires présents chez les participants
Délai: Date du test de moelle osseuse ; de 30 jours avant le diagnostic jusqu'à 7 jours après le diagnostic
Date du test de moelle osseuse ; de 30 jours avant le diagnostic jusqu'à 7 jours après le diagnostic
Pourcentage de blastes médullaires présents chez les participants
Délai: De 30 jours avant le diagnostic jusqu'à 7 jours après le diagnostic
De 30 jours avant le diagnostic jusqu'à 7 jours après le diagnostic
Résultats histopathologiques
Délai: De 30 jours avant le diagnostic jusqu'à 7 jours après le diagnostic
De 30 jours avant le diagnostic jusqu'à 7 jours après le diagnostic
Nombre de transfusions de globules rouges reçues par les participants
Délai: Jusqu'à 56 jours après le diagnostic
Jusqu'à 56 jours après le diagnostic
Traitement prescrit par ligne thérapeutique
Délai: À partir de la date du diagnostic, jusqu'à 5 ans
À partir de la date du diagnostic, jusqu'à 5 ans
Durée du traitement par ligne de thérapie
Délai: À partir de la date du diagnostic, jusqu'à 5 ans
À partir de la date du diagnostic, jusqu'à 5 ans
Délai entre la date du diagnostic et le traitement
Délai: De la date du diagnostic à la mise en route du traitement
De la date du diagnostic à la mise en route du traitement
Délai entre la date de début du traitement et l'arrêt du traitement
Délai: Date de début du traitement, jusqu'à 5 ans
Date de début du traitement, jusqu'à 5 ans
Délai entre la date du diagnostic et la date de la première transfusion de globules rouges
Délai: Date du diagnostic, jusqu'à 5 ans
Date du diagnostic, jusqu'à 5 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants ayant acquis une indépendance transfusionnelle de globules rouges au cours du traitement de première intention
Délai: De la semaine 1 à 24 et de la semaine 1 à 48 après le début du traitement
De la semaine 1 à 24 et de la semaine 1 à 48 après le début du traitement
Modification moyenne de l'hémoglobine des participants au cours de la première intention de traitement
Délai: De la semaine 1 à 24 et de la semaine 1 à 48 après le début du traitement
De la semaine 1 à 24 et de la semaine 1 à 48 après le début du traitement
Nombre de participants dépendants des transfusions parvenant à une nouvelle indépendance transfusionnelle de cellules sanguines pendant ≥ 12 semaines, associée à une augmentation moyenne concomitante du taux d'hémoglobine ≥ 1,5 g/dL au cours de la première intention de traitement.
Délai: Semaine 1 à 24 après le début du traitement
Semaine 1 à 24 après le début du traitement
Nombre de participants non dépendants des transfusions atteignant l'indépendance transfusionnelle de globules rouges au cours d'un traitement de première intention pendant ≥ 24, 48 et 72 semaines
Délai: Semaines 24, 48 et 72 après la date du début du traitement
Semaines 24, 48 et 72 après la date du début du traitement
Délai jusqu'à l'indépendance transfusionnelle de l'appel de sang rouge ≥ 12 semaines pour les participants dépendants des transfusions recevant un traitement de première intention
Délai: De la semaine 1 à 24 et de la semaine 1 à 48 après le début du traitement
De la semaine 1 à 24 et de la semaine 1 à 48 après le début du traitement
Amélioration hématologique - Réponse érythroïde (HI-E) des participants dépendants des transfusions recevant un traitement de première intention
Délai: De la semaine 1 à la 24e semaine après le début du traitement
De la semaine 1 à la 24e semaine après le début du traitement
Amélioration hématologique modifiée - Érythroïde (mHI-E) des participants dépendants des transfusions recevant un traitement de première intention
Délai: De la semaine 1 à la 24e semaine après le début du traitement
De la semaine 1 à la 24e semaine après le début du traitement
Amélioration hématologique - Réponse érythroïde (HI-E) des participants non dépendants des transfusions recevant un traitement de première intention
Délai: De la semaine 1 à 24 et de la semaine 1 à 48 après le début du traitement
De la semaine 1 à 24 et de la semaine 1 à 48 après le début du traitement
Amélioration hématologique modifiée - Érythroïde (mHI-E) des participants non dépendants des transfusions recevant un traitement de première intention
Délai: De la semaine 1 à 24 et de la semaine 1 à 48 après le début du traitement
De la semaine 1 à 24 et de la semaine 1 à 48 après le début du traitement
Délai avant amélioration hématologique - Érythroïde (HI-E) ou amélioration hématologique modifiée - Érythroïde (mHI-E) pendant le traitement de première intention
Délai: De la semaine 1 à 24 et de la semaine 1 à 48 après le début du traitement
De la semaine 1 à 24 et de la semaine 1 à 48 après le début du traitement
Durée de l'amélioration hématologique - Érythroïde (HI-E) ou amélioration hématologique modifiée - Érythroïde (mHI-E) pendant le traitement de première intention
Délai: De la date de début du traitement à la date d'arrêt du traitement, jusqu'à 5 ans
De la date de début du traitement à la date d'arrêt du traitement, jusqu'à 5 ans
Durée de l'indépendance transfusionnelle d'appel de sang rouge d'au moins 12 semaines pour les participants dépendants des transfusions recevant un traitement de première intention
Délai: De la date de début du traitement à la date d'arrêt du traitement, jusqu'à 5 ans
De la date de début du traitement à la date d'arrêt du traitement, jusqu'à 5 ans
Nombre de participants diagnostiqués avec une leucémie myéloïde aiguë
Délai: Date de début du traitement, jusqu'à 5 ans
Date de début du traitement, jusqu'à 5 ans
Délai de diagnostic de leucémie myéloïde aiguë
Délai: Date de début du traitement, jusqu'à 5 ans
Date de début du traitement, jusqu'à 5 ans
Survie globale (SG) des participants
Délai: 1, 2, 3 et 5 ans après le début du traitement
1, 2, 3 et 5 ans après le début du traitement
Nombre de jours de transfusion de globules rouges par participant
Délai: Date de début du traitement, jusqu'à 5 ans
Date de début du traitement, jusqu'à 5 ans
Nombre d'unités de globules rouges utilisées par transfusion
Délai: Date de début du traitement, jusqu'à 5 ans
Date de début du traitement, jusqu'à 5 ans
Nombre de visites ambulatoires par mois
Délai: Date de début du traitement, jusqu'à 5 ans
Date de début du traitement, jusqu'à 5 ans
Nombre d'hospitalisations
Délai: Date de début du traitement, jusqu'à 5 ans
Date de début du traitement, jusqu'à 5 ans
Durée d'hospitalisation
Délai: Date de début du traitement, jusqu'à 5 ans
Date de début du traitement, jusqu'à 5 ans
Raison de l'hospitalisation
Délai: Date de début du traitement, jusqu'à 5 ans
Date de début du traitement, jusqu'à 5 ans
Nombre de visites aux urgences
Délai: Date de début du traitement, jusqu'à 5 ans
Date de début du traitement, jusqu'à 5 ans
Nombre d'admissions en unité de soins intensifs (USI)
Délai: Date de début du traitement, jusqu'à 5 ans
Date de début du traitement, jusqu'à 5 ans
Nombre de réclamations pour médicaments ambulatoires/hospitaliers
Délai: Date de début du traitement, jusqu'à 5 ans
Date de début du traitement, jusqu'à 5 ans
Utilisation de médicaments supplémentaires : utilisation d’un chélateur du fer
Délai: Date de début du traitement, jusqu'à 5 ans
Date de début du traitement, jusqu'à 5 ans
Utilisation de médicaments supplémentaires : facteurs de stimulation des colonies de granulocytes (G-CSF)
Délai: Date de début du traitement, jusqu'à 5 ans
Date de début du traitement, jusqu'à 5 ans
Nombre de tests d'hématologie commandés
Délai: Date de début du traitement, jusqu'à 5 ans
Date de début du traitement, jusqu'à 5 ans
Frais médicaux
Délai: Date de début du traitement, jusqu'à 5 ans
Y compris : le coût de la transfusion de globules rouges, le coût de l'administration d'une transfusion de globules rouges, le coût des médicaments stimulant l'érythropoïèse (ASE), le coût de l'administration de l'ASE, le coût des médicaments chélateurs du fer, le coût de l'administration du traitement chélateur du fer, d'autres coûts. et les coûts totaux
Date de début du traitement, jusqu'à 5 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Bristol-Myers Squibb

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

22 décembre 2023

Achèvement primaire (Réel)

9 juillet 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

9 juillet 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 mars 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 mars 2024

Première publication (Réel)

7 mars 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

4 décembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 novembre 2025

Dernière vérification

1 novembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CA056-1094

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner