日本低风险骨髓增生异常综合征患者的现实实践模式和结果
2025年11月27日 更新者：Bristol-Myers Squibb
本研究的目的是描述日本低风险骨髓增生异常综合征患者的治疗模式、临床结果、医疗资源利用 (HCRU) 和医疗费用。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
177
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Minato-ku
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Tokyo、Minato-ku、日本、107-0052
- Mebix, Inc
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不适用
取样方法
非概率样本
研究人群
日本患有骨髓增生异常综合征的成年参与者
描述
纳入标准：
- 2017 年 5 月 1 日至 2022 年 1 月 31 日期间，根据《国际疾病和相关健康问题统计分类》第 10 次修订版（MDS；ICD10：D46.X）至少有一项明确的骨髓增生异常综合征 (MDS) 诊断的参与者
基线期间经国际预后评分系统 (IPSS) 或修订的国际预后评分系统 (IPSS-R) 确认为低风险 MDS 的参与者如下：
- 根据 IPSS 评分，低（0 分）或中 1（>0 至 1 分）MDS 记录；或者
- 极低记录（≤1.5）， 低 (>1.5-3)，或中 (>3-4.5) 根据IPSS-R评分的MDS；或者
- 电子病历 (EMR) 中提及极低、低、中、中 1 或较低风险 MDS
- 在基线期间有确认的骨髓手术记录的参与者（骨髓抽吸代码 D404-00 和/或骨髓活检代码 D404-02）
排除标准：
- 参与者不符合纳入标准
- 索引日期时参与者年龄 <18 岁
- 自最初骨髓增生异常综合征诊断日期起回顾期<30天的参与者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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输血依赖
在初次骨髓增生异常综合征诊断日期后 8 周内接受≥2 单位红细胞输注的参与者。
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≥2单位红细胞输注
0 单位或
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非输血依赖性
在初始骨髓增生异常综合征诊断日期后 8 周内接受 0 单位或 <2 单位红细胞输注的参与者。
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≥2单位红细胞输注
0 单位或
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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参加者年龄
大体时间：诊断日期
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诊断日期
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参与者性别
大体时间：诊断日期
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诊断日期
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参加者体重
大体时间：诊断日期
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诊断日期
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参加者身高
大体时间：诊断日期
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诊断日期
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使用查尔森合并症指数 (CCI) 方法计算参与者合并症
大体时间：诊断前 30 天至诊断后 7 天
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诊断前 30 天至诊断后 7 天
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参与者东部肿瘤合作组 (ECOG) 评分
大体时间：诊断前 30 天至诊断后 7 天
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诊断前 30 天至诊断后 7 天
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参与者国际预后评分系统 (IPSS) 或修订的国际预后评分系统 (IPSS-R) 风险类别
大体时间：诊断日期、诊断后 6 个月和 12 个月
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诊断日期、诊断后 6 个月和 12 个月
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参与者中存在环形铁粒幼细胞的百分比
大体时间：骨髓检查日期；诊断前 30 天至诊断后 7 天
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骨髓检查日期；诊断前 30 天至诊断后 7 天
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参与者中存在骨髓母细胞的百分比
大体时间：诊断前 30 天至诊断后 7 天
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诊断前 30 天至诊断后 7 天
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组织病理学结果
大体时间：诊断前 30 天至诊断后 7 天
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诊断前 30 天至诊断后 7 天
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参与者接受的红细胞输血数量
大体时间：诊断后最多 56 天
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诊断后最多 56 天
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治疗方案规定的治疗
大体时间：自诊断之日起，最长 5 年
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自诊断之日起，最长 5 年
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按治疗线划分的治疗持续时间
大体时间：自诊断之日起，最长 5 年
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自诊断之日起，最长 5 年
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诊断日期和治疗日期之间的时间
大体时间：从诊断日期到开始治疗
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从诊断日期到开始治疗
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治疗开始日期到治疗停止日期之间的时间
大体时间：治疗开始日期，最长 5 年
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治疗开始日期，最长 5 年
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诊断日期与首次红细胞输注日期之间的时间
大体时间：诊断日期，最长 5 年
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诊断日期，最长 5 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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在一线治疗期间实现红细胞输注独立的参与者人数
大体时间：治疗开始后第 1-24 周和第 1-48 周
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治疗开始后第 1-24 周和第 1-48 周
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一线治疗期间参与者的平均血红蛋白变化
大体时间：治疗开始后第 1-24 周和第 1-48 周
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治疗开始后第 1-24 周和第 1-48 周
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在一线治疗期间实现重新血细胞输注独立性≥12周且相关的平均血红蛋白同时增加≥1.5 g/dL的输血依赖参与者人数
大体时间：治疗开始后第 1-24 周
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治疗开始后第 1-24 周
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在一线治疗≥24、48和72周期间实现红细胞输注独立的非输血依赖参与者的数量
大体时间：开始治疗后第 24、48 和 72 周
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开始治疗后第 24、48 和 72 周
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接受一线治疗的输血依赖性参与者达到红血独立性的时间≥12周
大体时间：治疗开始后第 1-24 周和第 1-48 周
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治疗开始后第 1-24 周和第 1-48 周
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血液学改善 - 接受一线治疗的输血依赖参与者的红细胞 (HI-E) 反应
大体时间：治疗开始后第 1-24 周
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治疗开始后第 1-24 周
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改良血液学改善 - 接受一线治疗的输血依赖参与者的红细胞 (mHI-E)
大体时间：治疗开始后第 1-24 周
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治疗开始后第 1-24 周
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血液学改善 - 接受一线治疗的非输血依赖性参与者的红细胞 (HI-E) 反应
大体时间：治疗开始后第 1-24 周和第 1-48 周
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治疗开始后第 1-24 周和第 1-48 周
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改良血液学改善 - 接受一线治疗的非输血依赖参与者的红细胞 (mHI-E)
大体时间：治疗开始后第 1-24 周和第 1-48 周
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治疗开始后第 1-24 周和第 1-48 周
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一线治疗期间血液学改善 - 红细胞 (HI-E) 或改良血液学改善 - 红细胞 (mHI-E) 的时间
大体时间：治疗开始后第 1-24 周和第 1-48 周
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治疗开始后第 1-24 周和第 1-48 周
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一线治疗期间血液学改善 - 红细胞 (HI-E) 或改良血液学改善 - 红细胞 (mHI-E) 的持续时间
大体时间：从开始治疗之日到停止治疗之日，长达 5 年
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从开始治疗之日到停止治疗之日，长达 5 年
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接受一线治疗的输血依赖参与者的红血调用输血独立持续时间≥12周
大体时间：从开始治疗之日到停止治疗之日，长达 5 年
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从开始治疗之日到停止治疗之日，长达 5 年
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诊断患有急性髓系白血病的参与者人数
大体时间：治疗开始日期，最长 5 年
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治疗开始日期，最长 5 年
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诊断急性髓系白血病的时间
大体时间：治疗开始日期，最长 5 年
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治疗开始日期，最长 5 年
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参与者的总生存期（OS）
大体时间：治疗开始后 1、2、3 和 5 年
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治疗开始后 1、2、3 和 5 年
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每个参与者的红细胞输注天数
大体时间：治疗开始日期，最长 5 年
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治疗开始日期，最长 5 年
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每次输血使用的红细胞单位数
大体时间：治疗开始日期，最长 5 年
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治疗开始日期，最长 5 年
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每月门诊量
大体时间：治疗开始日期，最长 5 年
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治疗开始日期，最长 5 年
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入院人数
大体时间：治疗开始日期，最长 5 年
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治疗开始日期，最长 5 年
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住院时间
大体时间：治疗开始日期，最长 5 年
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治疗开始日期，最长 5 年
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住院原因
大体时间：治疗开始日期，最长 5 年
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治疗开始日期，最长 5 年
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急诊科就诊次数
大体时间：治疗开始日期，最长 5 年
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治疗开始日期，最长 5 年
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入住重症监护病房 (ICU) 的人数
大体时间：治疗开始日期，最长 5 年
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治疗开始日期，最长 5 年
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门诊/住院药物索赔数量
大体时间：治疗开始日期，最长 5 年
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治疗开始日期，最长 5 年
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补充药物使用：铁螯合剂的使用
大体时间：治疗开始日期，最长 5 年
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治疗开始日期，最长 5 年
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补充药物使用：粒细胞集落刺激因子（G-CSF）
大体时间：治疗开始日期，最长 5 年
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治疗开始日期，最长 5 年
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订购的血液学检查数量
大体时间：治疗开始日期，最长 5 年
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治疗开始日期，最长 5 年
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医疗费用
大体时间：治疗开始日期，最长 5 年
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包括：红细胞输注费用、红细胞输注管理费用、红细胞生成刺激剂 (ESA) 药物费用、ESA 管理费用、铁螯合治疗药物费用、铁螯合治疗管理费用、其他费用和总成本
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治疗开始日期，最长 5 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年12月22日
初级完成 (实际的)
2025年7月9日
研究完成 (实际的)
2025年7月9日
研究注册日期
首次提交
2024年3月1日
首先提交符合 QC 标准的
2024年3月1日
首次发布 (实际的)
2024年3月7日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年12月4日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年11月27日
最后验证
2025年11月1日
更多信息
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