ベータサラセミアにおける遺伝子治療製品の非盲検試験
2026年6月11日 更新者：Lantu Biopharma
ベータサラセミア患者の治療を目的とした自家 CD34+HSC (Vebeglogene Autotemcel) への Ex Vivo ベータグロビン レンチウイルス ベクター形質導入の非盲検臨床試験
これは、輸血依存性ベータサラセミア患者を対象に、機能的ヘモグロビンサブユニットベータ（HBB）遺伝子をコードするレンチウイルスベクターで形質導入された自家造血幹細胞（HSC）の安全性と有効性を評価する介入研究である。
調査の概要
詳細な説明
参加者の自己 HSC には、機能的な HBB 遺伝子を保有する自己不活化レンチウイルス ベクターが形質導入されます。
参加者あたりの研究期間は、約30日間のスクリーニング/ベースライン期間、約40日間の動員と製品製造、約10日間の骨髄破壊的前処置、1日の治療日、および約24か月の研究観察期間を含む約27か月です。 。
エンドポイントは、輸血依存性ベータサラセミア患者における安全性と有効性プロファイルを評価するために使用されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
6
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Yunnan
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Kunming、Yunnan、中国、650100
- 920th Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army of China
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Kunming、Yunnan、中国、650200
- Kunming Hope of Health Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- インフォームド・コンセントのプロセスを完了し、研究手順と来院スケジュールに従う意思と能力がある患者または親/法定後見人。
- ベータサラセミアの診断と赤血球輸血歴。
- ベースラインまたは輸血前、Hb≤7 g/dL を記録。
- 適切かつ十分に文書化された輸血歴が利用可能であること。
除外基準:
- 活動性の細菌、ウイルス、真菌、または寄生虫感染。
- 白血球 (WBC) 数が 3×10^9/L 未満、および/または血小板数が 100×10^9/L 未満の場合は、脾機能亢進症とは関係ありません。
- 未矯正の出血性疾患。
- 重度の肝疾患、腎疾患、肺疾患、心血管疾患など、研究手順に適合しないと判断された重篤な疾患の存在。
- 制御不能な発作障害。
- 研究者の意見では、除外を正当化する重度の鉄過剰の証拠。
- 自家造血幹細胞移植歴がある。
- 遺伝子治療を受けたことがある。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ベベグロジェン オートテムセル
5×10^6/kg以上のベータグロビンレンチウイルスベクター形質導入HSPCの1回注入
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機能的 HBB 遺伝子をコードする自己不活化レンチウイルス ベクターで形質導入され、意図された医療用途の最終直接容器内の凍結保存溶液に再懸濁された自己 HSPC。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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赤血球注入を受けずに対象のヘモグロビン（Hb）≧9.0 g/dLの時間および持続期間
時間枠：ベースラインから 24 か月目まで
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ベースラインから 24 か月目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) の有病率と重症度
時間枠：ベースラインから 24 か月目まで
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参加者は、ベースラインから追跡期間の終了まで安全性が監視されます。
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ベースラインから 24 か月目まで
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以前の輸血記録と比較して、製品注入後の赤血球（RBC）輸血必要量の減少
時間枠：点滴から24ヶ月目まで
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製品注入前の年間赤血球輸血数と注入後の年間赤血球輸血数を比較し、必要量の減少期間を報告する必要があります。
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点滴から24ヶ月目まで
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好中球と血小板の生着が成功するまでに必要な日数
時間枠：点滴から24ヶ月目まで
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好中球生着は、好中球絶対数 (ANC) ≧ 0.5×10^9/L が連続する 3 日間の最初の時間として定義されます。
輸血を行わない点滴後。
血小板生着は、輸血を行わずに注入後血小板値が20×10^9/L以上となる連続3日間の最初の時間として定義されます。
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点滴から24ヶ月目まで
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末梢血中のベクターコピー数（VCN）の経時変化
時間枠：ベースラインから 24 か月目まで
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HSPC の形質導入を測定するために、個々の末梢血細胞におけるレンチウイルス ベクターのコピー数の定量が行われます。
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ベースラインから 24 か月目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年5月11日
一次修了 (推定)
2027年8月1日
研究の完了 (推定)
2027年8月1日
試験登録日
最初に提出
2024年3月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年3月6日
最初の投稿 (実際)
2024年3月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月11日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- LT02-101
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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