En åpen studie av et genterapiprodukt i beta-thalassemi
11. juni 2026 oppdatert av: Lantu Biopharma
En åpen klinisk studie av Ex Vivo Beta-globin Lentiviral vektortransduksjon av autologe CD34+HSCer (Vebeglogene Autotemcel) for behandling av beta-thalassemipasienter
Dette er en intervensjonsstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av autologe hematopoietiske stamceller (HSCs) transdusert med lentiviral vektor som koder for funksjonelt hemoglobin subunit beta (HBB) gen hos pasienter med transfusjonsavhengig beta-thalassemi.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Deltagerens autologe HSC-er vil bli transdusert med den selvinaktiverende lentivirale vektoren, som bærer det funksjonelle HBB-genet.
Studievarighet per deltaker er ca. 27 måneder, inkludert en ca. 30-dagers screening/baseline-periode, en ca. 40-dagers mobilisering og produktproduksjon, en ca. 10-dagers myeloablativ kondisjonering, 1 behandlingsdag og en ca. 24-måneders studieobservasjonsperiode. .
Endepunktene vil bli brukt til å vurdere sikkerhets- og effektprofilene hos pasienter med transfusjonsavhengig beta-thalassemi.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
6
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Kina, 650100
- 920th Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army of China
-
Kunming, Yunnan, Kina, 650200
- Kunming Hope of Health Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter eller foreldre/verge som er villige og i stand til å fullføre prosessen med informert samtykke og overholde studieprosedyrer og besøksplaner.
- Diagnose av beta-thalassemi og en historie med RBC-transfusjoner.
- Dokumentert baseline, eller pretransfusjon, Hb≤7 g/dL.
- Tilgjengelighet av en adekvat og godt dokumentert transfusjonshistorie.
Ekskluderingskriterier:
- Aktiv bakteriell, viral, sopp- eller parasittisk infeksjon.
- En hvit blodcelle (WBC) teller <3×10^9/L, og/eller blodplatetall <100×10^9/L er ikke relatert til hypersplenisme.
- Ukorrigert blødningsforstyrrelse.
- Tilstedeværelse av alvorlige sykdommer som anses ikke forenlig med studieprosedyrene, for eksempel alvorlig leversykdom, nyresykdom, lungesykdom og/eller hjerte- og karsykdommer.
- Ukontrollert anfallsforstyrrelse.
- Ethvert bevis på alvorlig jernoverbelastning som etter etterforskerens mening tilsier eksklusjon.
- Tidligere autolog hematopoetisk stamcelletransplantasjon.
- Forutgående mottak av genterapi.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Vebeglogen autotemcel
Engangsinfusjon av ≥5×10^6/kg beta-globin lentiviral vektor transduserte HSPCer
|
Autologe HSPC-er transdusert med selvinaktiverende lentiviral vektor som koder for funksjonelt HBB-gen og resuspendert i kryokonserveringsløsning i den endelige umiddelbare beholderen for tiltenkt medisinsk bruk.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Tid og varighet for forsøkspersonens hemoglobin (Hb)≥9,0 g/dL uten å motta røde blodlegemer
Tidsramme: Fra baseline til måned 24
|
Fra baseline til måned 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prevalensen og alvorlighetsgraden av bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Fra baseline til måned 24
|
Deltakerne overvåkes for sikkerhet fra baseline til slutten av oppfølgingsperioden.
|
Fra baseline til måned 24
|
|
Reduksjonen av transfusjonsbehovet for røde blodlegemer (RBCs) etter produktinfusjon sammenlignet med tidligere transfusjonsregistreringer
Tidsramme: Fra infusjon til måned 24
|
Det årlige antallet RBC-transfusjoner før produktinfusjon vil bli sammenlignet med det årlige antallet RBC-transfusjoner etter infusjon, og behovet for reduksjonsvarighet bør rapporteres.
|
Fra infusjon til måned 24
|
|
Antall dager som kreves for å oppnå vellykket nøytrofil- og blodplateengraftment
Tidsramme: Fra infusjon til måned 24
|
Nøytrofile engraftment er definert som tiden til den første av 3 påfølgende dager med absolutt nøytrofiltall (ANC) ≥0,5×10^9/L
etter infusjon uten transfusjon.
Blodplateengraftment er definert som tiden til den første av 3 påfølgende dager med blodplateverdier ≥20×10^9/L etter infusjon uten transfusjon.
|
Fra infusjon til måned 24
|
|
Vektorkopinummer (VCN) i perifert blod over tid
Tidsramme: Fra baseline til måned 24
|
Kvantifisering av lentiviral vektorkopinummer i individuelle perifere blodceller vil bli utført for å måle transduksjonen av HSPCer.
|
Fra baseline til måned 24
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
11. mai 2024
Primær fullføring (Antatt)
1. august 2027
Studiet fullført (Antatt)
1. august 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
6. mars 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
6. mars 2024
Først lagt ut (Faktiske)
13. mars 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
15. juni 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
11. juni 2026
Sist bekreftet
1. juni 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- LT02-101
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .