Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie produktu do terapii genowej w beta-talasemii

21 listopada 2025 zaktualizowane przez: Lantu Biopharma

Otwarte badanie kliniczne ex vivo beta-globiny lentiwirusowej wektorowej transdukcji autologicznych CD34+HSC (Vebeglogene Autotemcel) w leczeniu pacjentów z beta-talasemią

Jest to badanie interwencyjne mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych (HSC) transdukowanych wektorem lentiwirusowym kodującym gen funkcjonalnej podjednostki beta hemoglobiny (HBB) u pacjentów z zależną od transfuzji beta-talasemią.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Autologiczne HSC uczestnika zostaną poddane transdukcji samoinaktywującym się wektorem lentiwirusowym, niosącym funkcjonalny gen HBB.

Czas trwania badania na uczestnika wynosi około 27 miesięcy, w tym około 30-dniowy okres przesiewowy/okres początkowy, około 40-dniowa mobilizacja i wytwarzanie produktu, około 10-dniowe kondycjonowanie mieloablacyjne, 1 dzień leczenia i około 24-miesięczny okres obserwacji badania .

Punkty końcowe zostaną wykorzystane do oceny profili bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów z beta-talasemią zależną od transfuzji.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

6

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci lub rodzice/opiekunowie prawni, którzy chcą i są w stanie wypełnić proces świadomej zgody oraz przestrzegać procedur badania i harmonogramów wizyt.
  • Rozpoznanie beta-talasemii i historia transfuzji czerwonych krwinek.
  • Udokumentowana wartość wyjściowa lub sprzed transfuzji, Hb≤7 g/dl.
  • Dostępność odpowiedniej i dobrze udokumentowanej historii transfuzji.

Kryteria wyłączenia:

  • Aktywna infekcja bakteryjna, wirusowa, grzybicza lub pasożytnicza.
  • Liczba białych krwinek (WBC) <3×10^9/l i/lub liczba płytek krwi <100×10^9/l niezwiązana z hipersplenizmem.
  • Nieskorygowane zaburzenie krwawienia.
  • Obecność poważnych chorób, które uznano za niezgodne z procedurami badania, takich jak ciężka choroba wątroby, choroba nerek, choroba płuc i/lub choroba układu krążenia.
  • Niekontrolowane zaburzenie napadowe.
  • Wszelkie dowody poważnego przeciążenia żelazem, które w opinii badacza uzasadniają wykluczenie.
  • Wcześniejszy autologiczny przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych.
  • Wcześniejsze przyjęcie terapii genowej.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Vebeglogene autotemcel
Jednorazowy wlew HSPC transdukowanych wektorem lentiwirusowym beta-globiny ≥5×10^6/kg
Lek: Vebeglogene autotemcel
Autologiczne HSPC transdukowane samoinaktywującym się wektorem lentiwirusowym kodującym funkcjonalny gen HBB i ponownie zawieszane w roztworze kriokonserwującym w końcowym bezpośrednim pojemniku do zamierzonego zastosowania medycznego.
Inne nazwy:
  • Wektor lentiwirusowy beta-globiny transdukował autologiczne HSPC

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Czas i czas utrzymywania się hemoglobiny (Hb) u pacjenta ≥9,0 g/dl bez podawania wlewu krwinek czerwonych
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 24. miesiąca
Od wartości początkowej do 24. miesiąca

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 24. miesiąca
Uczestnicy są monitorowani pod kątem bezpieczeństwa od początku badania do końca okresu obserwacji.
Od wartości początkowej do 24. miesiąca
Zmniejszenie zapotrzebowania na transfuzję czerwonych krwinek (RBC) po infuzji produktu w porównaniu z poprzednimi zapisami dotyczącymi transfuzji
Ramy czasowe: Od wlewu do 24. miesiąca
Roczna liczba transfuzji czerwonych krwinek przed infuzją produktu zostanie porównana z roczną liczbą transfuzji czerwonych krwinek po infuzji i należy zgłosić czas trwania redukcji zapotrzebowania.
Od wlewu do 24. miesiąca
Liczba dni wymagana do pomyślnego wszczepienia neutrofilów i płytek krwi
Ramy czasowe: Od wlewu do 24. miesiąca
Wszczepienie neutrofilów definiuje się jako czas do pierwszego z 3 kolejnych dni bezwzględnej liczby neutrofili (ANC) ≥0,5×10^9/l po infuzji bez transfuzji. Wszczepienie płytek krwi definiuje się jako czas do pierwszego z 3 kolejnych dni, w którym liczba płytek krwi ≥20×10^9/l po infuzji bez transfuzji.
Od wlewu do 24. miesiąca
Liczba kopii wektorowych (VCN) we krwi obwodowej w czasie
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 24. miesiąca
W celu pomiaru transdukcji HSPC zostanie przeprowadzona ilościowa ocena liczby kopii wektora lentiwirusowego w poszczególnych komórkach krwi obwodowej.
Od wartości początkowej do 24. miesiąca

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Lantu Biopharma

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 maja 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 sierpnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 marca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 marca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 marca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 listopada 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 listopada 2025

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LT02-101

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Beta-talasemia

Badania kliniczne na Vebeglogene autotemcel

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mauritania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj