Um estudo aberto de um produto de terapia genética na beta-talassemia
11 de junho de 2026 atualizado por: Lantu Biopharma
Um ensaio clínico aberto de transdução de vetor lentiviral de beta-globina ex vivo de CD34 + HSCs autólogos (Vebeglogene Autotemcel) para o tratamento de pacientes com talassemia beta
Este é um estudo intervencionista para avaliar a segurança e eficácia de células-tronco hematopoéticas autólogas (HSCs) transduzidas com vetor lentiviral que codifica o gene funcional da subunidade beta da hemoglobina (HBB) em pacientes com talassemia beta dependente de transfusão.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os HSCs autólogos do participante serão transduzidos com o vetor lentiviral autoinativante, carregando o gene HBB funcional.
A duração do estudo por participante é de aproximadamente 27 meses, incluindo um período de triagem/linha de base de aproximadamente 30 dias, uma mobilização e fabricação do produto de aproximadamente 40 dias, um condicionamento mieloablativo de aproximadamente 10 dias, 1 dia de tratamento e um período de observação do estudo de aproximadamente 24 meses .
Os endpoints serão usados para avaliar os perfis de segurança e eficácia em pacientes com talassemia beta dependente de transfusão.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
6
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Yunnan
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Kunming, Yunnan, China, 650100
- 920th Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army of China
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Kunming, Yunnan, China, 650200
- Kunming Hope of Health Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes ou pais/responsáveis legais dispostos e capazes de concluir o processo de consentimento informado e cumprir os procedimentos do estudo e cronogramas de visitas.
- Diagnóstico de beta-talassemia e história de transfusões de hemácias.
- Linha de base documentada ou pré-transfusão, Hb≤7 g/dL.
- Disponibilidade de um histórico transfusional adequado e bem documentado.
Critério de exclusão:
- Infecção bacteriana, viral, fúngica ou parasitária ativa.
- Contagens de glóbulos brancos (leucócitos) <3×10^9/L e/ou contagens de plaquetas<100×10^9/L não relacionadas ao hiperesplenismo.
- Distúrbio hemorrágico não corrigido.
- Presença de doenças graves julgadas não compatíveis com os procedimentos do estudo, como doença hepática grave, doença renal, doença pulmonar e/ou doença cardiovascular.
- Transtorno convulsivo não controlado.
- Qualquer evidência de sobrecarga grave de ferro que, na opinião do investigador, justifique a exclusão.
- Transplante autólogo prévio de células-tronco hematopoiéticas.
- Recebimento prévio de terapia genética.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Vebeglogene autotemcel
Infusão única de HSPCs transduzidos por vetor lentiviral beta-globina ≥5×10^6/kg
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HSPCs autólogos transduzidos com vetor lentiviral autoinativador que codifica o gene HBB funcional e ressuspensos em solução criopreservativa no recipiente final imediato para o uso médico pretendido.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Tempo e duração da hemoglobina (Hb) do sujeito ≥9,0 g/dL sem receber infusão de glóbulos vermelhos
Prazo: Da linha de base até o mês 24
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Da linha de base até o mês 24
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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A prevalência e gravidade de eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (EAGs)
Prazo: Da linha de base até o mês 24
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Os participantes são monitorados quanto à segurança desde o início até o final do período de acompanhamento.
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Da linha de base até o mês 24
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A redução da necessidade de transfusão de glóbulos vermelhos (hemácias) após a infusão do produto em comparação com registros de transfusão anteriores
Prazo: Da infusão até o 24º mês
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O número anual de transfusões de hemácias antes da infusão do produto será comparado com o número anual de transfusões de hemácias pós-infusão, e a duração da redução da necessidade deverá ser relatada.
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Da infusão até o 24º mês
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Número de dias necessários para obter sucesso no enxerto de neutrófilos e plaquetas
Prazo: Da infusão até o 24º mês
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O enxerto de neutrófilos é definido como o tempo até o primeiro de 3 dias consecutivos de contagem absoluta de neutrófilos (ANC)≥0,5×10^9/L
pós-infusão sem transfusão.
O enxerto de plaquetas é definido como o tempo até o primeiro de 3 dias consecutivos de valores plaquetários≥20×10^9/L pós-infusão sem transfusão.
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Da infusão até o 24º mês
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Número de cópias do vetor (VCN) no sangue periférico ao longo do tempo
Prazo: Da linha de base até o mês 24
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A quantificação do número de cópias do vetor lentiviral em células individuais do sangue periférico será realizada para medir a transdução de HSPCs.
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Da linha de base até o mês 24
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
11 de maio de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de agosto de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de agosto de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de março de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de março de 2024
Primeira postagem (Real)
13 de março de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
15 de junho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de junho de 2026
Última verificação
1 de junho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- LT02-101
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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