En öppen studie av en genterapiprodukt vid beta-thalassemi
11 juni 2026 uppdaterad av: Lantu Biopharma
En öppen klinisk prövning av ex vivo beta-globin Lentiviral vektortransduktion av autologa CD34+HSCs (Vebeglogene Autotemcel) för behandling av patienter med beta-talassemi
Detta är en interventionsstudie för att utvärdera säkerheten och effekten av autologa hematopoetiska stamceller (HSC) transducerade med lentiviral vektor som kodar för funktionell hemoglobinsubenhet beta (HBB) gen hos patienter med transfusionsberoende beta-talassemi.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Deltagarens autologa HSC:er kommer att transduceras med den självinaktiverande lentivirala vektorn, som bär den funktionella HBB-genen.
Studiens varaktighet per deltagare är cirka 27 månader inklusive en cirka 30-dagars screening/baslinjeperiod, en cirka 40-dagars mobilisering och produkttillverkning, en cirka 10-dagars myeloablativ konditionering, 1 behandlingsdag och en cirka 24-månaders studieobservationsperiod .
Endpoints kommer att användas för att bedöma säkerhets- och effektprofilerna hos patienter med transfusionsberoende beta-talassemi.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
6
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Kina, 650100
- 920th Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army of China
-
Kunming, Yunnan, Kina, 650200
- Kunming Hope of Health Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter eller föräldrar/vårdnadshavare som vill och kan slutföra processen för informerat samtycke och följa studieprocedurer och besöksscheman.
- Diagnos av beta-talassemi och en historia av RBC-transfusioner.
- Dokumenterad baslinje, eller pretransfusion, Hb≤7 g/dL.
- Tillgång till en adekvat och väldokumenterad transfusionshistorik.
Exklusions kriterier:
- Aktiv bakteriell, viral, svamp- eller parasitisk infektion.
- En vita blodkroppar (WBC) räknas <3×10^9/L, och/eller trombocytantal <100×10^9/L som inte är relaterad till hypersplenism.
- Okorrigerad blödningsrubbning.
- Förekomst av allvarliga sjukdomar som inte bedöms vara förenliga med studieprocedurerna, såsom allvarlig leversjukdom, njursjukdom, lungsjukdom och/eller hjärt-kärlsjukdom.
- Okontrollerad anfallsstörning.
- Alla bevis på allvarlig järnöverbelastning som, enligt utredarens uppfattning, motiverar uteslutning.
- Tidigare autolog hematopoetisk stamcellstransplantation.
- Före mottagandet av genterapi.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Vebeglogen autotemcel
Engångsinfusion av ≥5×10^6/kg beta-globin lentiviral vektor transducerade HSPCs
|
Autologa HSPCs transducerade med självinaktiverande lentiviral vektor som kodar för funktionell HBB-gen och återsuspenderad i kryokonserverande lösning i den slutliga omedelbara behållaren för avsedd medicinsk användning.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Tid och varaktighet för försökspersonens hemoglobin (Hb)≥9,0 g/dL utan att ha fått infusion av röda blodkroppar
Tidsram: Från baslinjen till månad 24
|
Från baslinjen till månad 24
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Prevalensen och svårighetsgraden av biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Från baslinjen till månad 24
|
Deltagarna övervakas för säkerhet från baslinjen fram till slutet av uppföljningsperioden.
|
Från baslinjen till månad 24
|
|
Minskningen av transfusionsbehovet för röda blodkroppar (RBC) efter produktinfusion jämfört med tidigare transfusionsregister
Tidsram: Från infusion till månad 24
|
Det årliga antalet RBC-transfusioner före produktinfusion kommer att jämföras med det årliga antalet RBC-transfusioner efter infusion, och varaktigheten av kravminskningen bör rapporteras.
|
Från infusion till månad 24
|
|
Antal dagar som krävs för att uppnå framgångsrik neutrofil- och trombocyttransplantation
Tidsram: Från infusion till månad 24
|
Neutrofilengraftment definieras som tiden till den första av 3 på varandra följande dagar av absolut neutrofilantal (ANC)≥0,5×10^9/L
efter infusion utan transfusion.
Trombocyttransplantation definieras som tiden till den första av 3 på varandra följande dagar med trombocytvärden ≥20×10^9/L efter infusion utan transfusion.
|
Från infusion till månad 24
|
|
Vector copy number (VCN) i perifert blod över tid
Tidsram: Från baslinjen till månad 24
|
Kvantifiering av antalet lentivirala vektorkopior i individuella perifera blodkroppar kommer att utföras för att mäta transduktionen av HSPC.
|
Från baslinjen till månad 24
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
11 maj 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
1 augusti 2027
Avslutad studie (Beräknad)
1 augusti 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
6 mars 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
6 mars 2024
Första postat (Faktisk)
13 mars 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
15 juni 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
11 juni 2026
Senast verifierad
1 juni 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- LT02-101
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .