Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En åben-label undersøgelse af et genterapiprodukt i beta-thalassæmi

21. november 2025 opdateret af: Lantu Biopharma

Et åbent klinisk forsøg med Ex Vivo Beta-globin Lentiviral vektortransduktion af autologe CD34+HSC'er (Vebeglogene Autotemcel) til behandling af beta-thalassæmipatienter

Dette er et interventionsstudie til at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​autologe hæmatopoietiske stamceller (HSC'er) transduceret med lentiviral vektor, der koder for funktionelt hæmoglobin underenhed beta (HBB) gen hos patienter med transfusionsafhængig beta-thalassæmi.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Deltagerens autologe HSC'er vil blive transduceret med den selvinaktiverende lentivirale vektor, der bærer det funktionelle HBB-gen.

Undersøgelsens varighed pr. deltager er ca. 27 måneder inklusive en ca. 30-dages screening/baseline-periode, en ca. 40-dages mobilisering og produktfremstilling, en ca. 10-dages myeloablativ konditionering, 1 behandlingsdag og en ca. 24-måneders undersøgelsesobservationsperiode .

Endepunkterne vil blive brugt til at vurdere sikkerheds- og effektprofilerne hos patienter med transfusionsafhængig beta-thalassæmi.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Kina, 650100
        • Rekruttering
        • 920th Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army of China
        • Kontakt:
      • Kunming, Yunnan, Kina, 650200

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter eller forældre/værge, der er villige og i stand til at fuldføre processen med informeret samtykke og overholde undersøgelsesprocedurer og besøgsplaner.
  • Diagnose af beta-thalassæmi og en historie med RBC-transfusioner.
  • Dokumenteret baseline eller prætransfusion, Hb≤7 g/dL.
  • Tilgængelighed af en tilstrækkelig og veldokumenteret transfusionshistorie.

Ekskluderingskriterier:

  • Aktiv bakteriel, viral, svampe- eller parasitinfektion.
  • Et hvidt blodlegeme (WBC) tæller <3×10^9/L, og/eller blodpladetal<100×10^9/L er ikke relateret til hypersplenisme.
  • Ukorrigeret blødningsforstyrrelse.
  • Tilstedeværelse af alvorlige sygdomme, der vurderes ikke at være kompatible med undersøgelsesprocedurerne, såsom alvorlig leversygdom, nyresygdom, lungesygdom og/eller hjerte-kar-sygdom.
  • Ukontrolleret anfaldsforstyrrelse.
  • Ethvert bevis på alvorlig jernoverbelastning, der efter efterforskerens mening berettiger udelukkelse.
  • Forudgående autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
  • Forudgående modtagelse af genterapi.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Vebeglogen autotemcel
Engangsinfusion af ≥5×10^6/kg beta-globin lentiviral vektor transducerede HSPC'er
Medicin: Vebeglogen autotemcel
Autologe HSPC'er transduceret med selvinaktiverende lentiviral vektor, der koder for funktionelt HBB-gen og resuspenderet i kryokonserverende opløsning i den endelige umiddelbare beholder til den tilsigtede medicinske anvendelse.
Andre navne:
  • Beta-globin lentiviral vektor transduceret autologe HSPC'er

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Tid og varighed af forsøgspersonens hæmoglobin (Hb)≥9,0 g/dL uden at have modtaget infusion af røde blodlegemer
Tidsramme: Fra baseline til måned 24
Fra baseline til måned 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomsten og sværhedsgraden af ​​bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra baseline til måned 24
Deltagerne overvåges for sikkerhed fra baseline til slutningen af ​​opfølgningsperioden.
Fra baseline til måned 24
Reduktionen af ​​transfusionsbehovet for røde blodlegemer (RBC'er) efter produktinfusion sammenlignet med tidligere transfusionsregistre
Tidsramme: Fra infusion til måned 24
Det årlige antal røde blodlegemer-transfusioner før produktinfusion vil blive sammenlignet med det årlige antal røde blodlegemer-transfusioner efter infusion, og varigheden af ​​reduktionen af ​​behovet skal rapporteres.
Fra infusion til måned 24
Antal dage, der kræves for at opnå vellykket neutrofil- og blodpladeindplantning
Tidsramme: Fra infusion til måned 24
Neutrofilengraftment er defineret som tiden til den første af 3 på hinanden følgende dage med absolut neutrofiltal (ANC)≥0,5×10^9/L post-infusion uden transfusion. Trombocytengraftment defineres som tiden til den første af 3 på hinanden følgende dage med blodpladeværdier ≥20×10^9/L efter infusion uden transfusion.
Fra infusion til måned 24
Vektorkopinummer (VCN) i perifert blod over tid
Tidsramme: Fra baseline til måned 24
Kvantificering af det lentivirale vektorkopinummer i individuelle perifere blodceller vil blive udført for at måle transduktionen af ​​HSPC'er.
Fra baseline til måned 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Lantu Biopharma

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. maj 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. august 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. marts 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. marts 2024

Først opslået (Faktiske)

13. marts 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. november 2025

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LT02-101

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Beta-thalassæmi

Kliniske forsøg med Vebeglogen autotemcel

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in South Korea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner