En åben-label undersøgelse af et genterapiprodukt i beta-thalassæmi
11. juni 2026 opdateret af: Lantu Biopharma
Et åbent klinisk forsøg med Ex Vivo Beta-globin Lentiviral vektortransduktion af autologe CD34+HSC'er (Vebeglogene Autotemcel) til behandling af beta-thalassæmipatienter
Dette er et interventionsstudie til at evaluere sikkerheden og effektiviteten af autologe hæmatopoietiske stamceller (HSC'er) transduceret med lentiviral vektor, der koder for funktionelt hæmoglobin underenhed beta (HBB) gen hos patienter med transfusionsafhængig beta-thalassæmi.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Deltagerens autologe HSC'er vil blive transduceret med den selvinaktiverende lentivirale vektor, der bærer det funktionelle HBB-gen.
Undersøgelsens varighed pr. deltager er ca. 27 måneder inklusive en ca. 30-dages screening/baseline-periode, en ca. 40-dages mobilisering og produktfremstilling, en ca. 10-dages myeloablativ konditionering, 1 behandlingsdag og en ca. 24-måneders undersøgelsesobservationsperiode .
Endepunkterne vil blive brugt til at vurdere sikkerheds- og effektprofilerne hos patienter med transfusionsafhængig beta-thalassæmi.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
6
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Kina, 650100
- 920th Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army of China
-
Kunming, Yunnan, Kina, 650200
- Kunming Hope of Health Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter eller forældre/værge, der er villige og i stand til at fuldføre processen med informeret samtykke og overholde undersøgelsesprocedurer og besøgsplaner.
- Diagnose af beta-thalassæmi og en historie med RBC-transfusioner.
- Dokumenteret baseline eller prætransfusion, Hb≤7 g/dL.
- Tilgængelighed af en tilstrækkelig og veldokumenteret transfusionshistorie.
Ekskluderingskriterier:
- Aktiv bakteriel, viral, svampe- eller parasitinfektion.
- Et hvidt blodlegeme (WBC) tæller <3×10^9/L, og/eller blodpladetal<100×10^9/L er ikke relateret til hypersplenisme.
- Ukorrigeret blødningsforstyrrelse.
- Tilstedeværelse af alvorlige sygdomme, der vurderes ikke at være kompatible med undersøgelsesprocedurerne, såsom alvorlig leversygdom, nyresygdom, lungesygdom og/eller hjerte-kar-sygdom.
- Ukontrolleret anfaldsforstyrrelse.
- Ethvert bevis på alvorlig jernoverbelastning, der efter efterforskerens mening berettiger udelukkelse.
- Forudgående autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
- Forudgående modtagelse af genterapi.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Vebeglogen autotemcel
Engangsinfusion af ≥5×10^6/kg beta-globin lentiviral vektor transducerede HSPC'er
|
Autologe HSPC'er transduceret med selvinaktiverende lentiviral vektor, der koder for funktionelt HBB-gen og resuspenderet i kryokonserverende opløsning i den endelige umiddelbare beholder til den tilsigtede medicinske anvendelse.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Tid og varighed af forsøgspersonens hæmoglobin (Hb)≥9,0 g/dL uden at have modtaget infusion af røde blodlegemer
Tidsramme: Fra baseline til måned 24
|
Fra baseline til måned 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomsten og sværhedsgraden af bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra baseline til måned 24
|
Deltagerne overvåges for sikkerhed fra baseline til slutningen af opfølgningsperioden.
|
Fra baseline til måned 24
|
|
Reduktionen af transfusionsbehovet for røde blodlegemer (RBC'er) efter produktinfusion sammenlignet med tidligere transfusionsregistre
Tidsramme: Fra infusion til måned 24
|
Det årlige antal røde blodlegemer-transfusioner før produktinfusion vil blive sammenlignet med det årlige antal røde blodlegemer-transfusioner efter infusion, og varigheden af reduktionen af behovet skal rapporteres.
|
Fra infusion til måned 24
|
|
Antal dage, der kræves for at opnå vellykket neutrofil- og blodpladeindplantning
Tidsramme: Fra infusion til måned 24
|
Neutrofilengraftment er defineret som tiden til den første af 3 på hinanden følgende dage med absolut neutrofiltal (ANC)≥0,5×10^9/L
post-infusion uden transfusion.
Trombocytengraftment defineres som tiden til den første af 3 på hinanden følgende dage med blodpladeværdier ≥20×10^9/L efter infusion uden transfusion.
|
Fra infusion til måned 24
|
|
Vektorkopinummer (VCN) i perifert blod over tid
Tidsramme: Fra baseline til måned 24
|
Kvantificering af det lentivirale vektorkopinummer i individuelle perifere blodceller vil blive udført for at måle transduktionen af HSPC'er.
|
Fra baseline til måned 24
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
11. maj 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. august 2027
Studieafslutning (Anslået)
1. august 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
6. marts 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
6. marts 2024
Først opslået (Faktiske)
13. marts 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
15. juni 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
11. juni 2026
Sidst verificeret
1. juni 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- LT02-101
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .