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Β-地中海贫血基因治疗产品的开放标签研究

2024年3月6日 更新者：Lantu Biopharma

体外 β 珠蛋白慢病毒载体转导自体 CD34+HSC (Vebeglogene Autotemcel) 治疗 β 地中海贫血的开放标签临床试验

这是一项介入性研究，旨在评估用编码功能性血红蛋白亚基β（HBB）基因的慢病毒载体转导的自体造血干细胞（HSC）对输血依赖性β地中海贫血患者的安全性和有效性。

研究概览

地位

尚未招聘

条件

干预/治疗

详细说明

参与者的自体 HSC 将用携带功能性 HBB 基因的自失活慢病毒载体转导。

每个参与者的研究持续时间约为 27 个月，包括约 30 天的筛选/基线期、约 40 天的动员和产品制造、约 10 天的清髓性调节、1 个治疗日和约 24 个月的研究观察期。

这些终点将用于评估输血依赖性β地中海贫血患者的安全性和有效性。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

3

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 患者或家长/法定监护人愿意并能够完成知情同意程序并遵守研究程序和访视时间表。
  • β-地中海贫血的诊断和红细胞输注史。
  • 记录的基线或输血前，Hb≤7 g/dL。
  • 提供充分且有据可查的输血史。

排除标准：

  • 活动性细菌、病毒、真菌或寄生虫感染。
  • 白细胞（WBC）计数<3×10^9/L，和/或血小板计数<100×10^9/L，与脾功能亢进无关。
  • 未纠正的出血性疾病。
  • 存在被判断与研究程序不相容的严重疾病，例如严重肝病、肾病、肺病和/或心血管疾病。
  • 不受控制的癫痫发作。
  • 研究者认为需要排除的任何严重铁超负荷的证据。
  • 既往接受过自体造血干细胞移植。
  • 之前接受过基因治疗。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：韦贝格洛基因自体细胞
一次性输注≥5×10^6/kg β-珠蛋白慢病毒载体转导的HSC
药品：韦贝格洛基因自体细胞
自体 HSC 用编码功能性 HBB 基因的自失活慢病毒载体转导，并重悬于最终直接容器中的冷冻保存溶液中，用于预期的医疗用途。
其他名称：
  • Β-珠蛋白慢病毒载体转自体 HSC

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
受试者未接受红细胞输注时血红蛋白（Hb）≥9.0 g/dL的时间和持续时间
大体时间：从基线到第 24 个月
从基线到第 24 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的发生率和严重程度
大体时间：从基线到第 24 个月
从基线到随访期结束，对参与者的安全进行监测。
从基线到第 24 个月
与之前的输血记录相比，产品输注后红细胞 (RBC) 输注需求减少
大体时间：从输注到第 24 个月
将产品输注前的每年红细胞输注数量与输注后的每年红细胞输注数量进行比较，并报告需求减少持续时间。
从输注到第 24 个月
中性粒细胞和血小板成功植入所需的天数
大体时间：从输注到第 24 个月
中性粒细胞植入定义为连续 3 天的中性粒细胞绝对计数 (ANC) ≥0.5×10^9/L 的第一天的时间 输注后无需输血。 血小板植入定义为在未输血的情况下输注后连续3天血小板值≥20×10^9/L的第一天的时间。
从输注到第 24 个月
随着时间的推移，外周血中的载体拷贝数 (VCN)
大体时间：从基线到第 24 个月
对个体外周血细胞中的慢病毒载体拷贝数进行定量，以测量 HSC 的转导。
从基线到第 24 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Lantu Biopharma

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (估计的)

2024年4月1日

初级完成 (估计的)

2027年4月1日

研究完成 (估计的)

2027年4月1日

研究注册日期

首次提交

2024年3月6日

首先提交符合 QC 标准的

2024年3月6日

首次发布 (实际的)

2024年3月13日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年3月13日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年3月6日

最后验证

2024年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • LT02-101

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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