Avoin tutkimus geeniterapiatuotteesta beeta-talassemiassa
torstai 11. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Lantu Biopharma
Autologisten CD34+HSC-solujen (Vebeglogene Autotemcel) ex vivo -beetaglobiinilentivirusvektoritransduktio beetatalassemiapotilaiden hoitoon tarkoitettu avoin kliininen tutkimus
Tämä on interventiotutkimus, jolla arvioidaan autologisten hematopoieettisten kantasolujen (HSC) turvallisuutta ja tehoa, jotka on transdusoitu lentivirusvektorilla, joka koodaa toiminnallista hemoglobiinialayksikön beeta (HBB) -geeniä potilailla, joilla on verensiirrosta riippuvainen beetatalassemia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Osallistujan autologiset HSC:t transdusoidaan itseinaktivoivalla lentivirusvektorilla, joka sisältää toiminnallisen HBB-geenin.
Tutkimuksen kesto osallistujaa kohden on noin 27 kuukautta, mukaan lukien noin 30 päivän seulonta-/perustilannejakso, noin 40 päivän mobilisaatio ja tuotteen valmistus, noin 10 päivän myeloablatiivinen kuntouttaminen, 1 hoitopäivä ja noin 24 kuukauden tutkimustarkkailujakso. .
Päätepisteitä käytetään arvioitaessa turvallisuus- ja tehoprofiileja potilailla, joilla on verensiirrosta riippuvainen beetatalassemia.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
6
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Kiina, 650100
- 920th Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army of China
-
Kunming, Yunnan, Kiina, 650200
- Kunming Hope of Health Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat tai vanhemmat/lailliset huoltajat, jotka haluavat ja pystyvät suorittamaan tietoisen suostumusprosessin ja noudattamaan tutkimusmenettelyjä ja käyntiaikatauluja.
- Beetatalassemian diagnoosi ja punasolujen siirtojen historia.
- Dokumentoitu lähtötaso tai ennen verensiirtoa, Hb≤7 g/dl.
- Riittävän ja hyvin dokumentoidun verensiirtohistorian saatavuus.
Poissulkemiskriteerit:
- Aktiivinen bakteeri-, virus-, sieni- tai loisinfektio.
- Valkosolujen (WBC) määrä <3×10^9/l ja/tai verihiutaleiden määrä <100×10^9/l ei liity hypersplenismiin.
- Korjaamaton verenvuotohäiriö.
- Vaikeat sairaudet, joiden katsottiin olevan yhteensopimattomia tutkimusmenetelmien kanssa, kuten vaikea maksasairaus, munuaissairaus, keuhkosairaus ja/tai sydän- ja verisuonisairaus.
- Hallitsematon kohtaushäiriö.
- Kaikki todisteet vakavasta raudan ylikuormituksesta, jotka tutkijan mielestä oikeuttavat poissulkemisen.
- Aiempi autologinen hematopoieettinen kantasolusiirto.
- Geeniterapian saaminen etukäteen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Vebeglogene autotemcel
Kertaluonteinen infuusio ≥5×10^6/kg beetaglobiinilentivirusvektoritransdusoimia HSPC:itä
|
Autologiset HSPC:t, jotka on transdusoitu itseinaktivoivalla lentivirusvektorilla, joka koodaa toiminnallista HBB-geeniä, ja suspendoitu uudelleen kylmäsäilöntäaineliuokseen lopullisessa välittömässä säiliössä tarkoitettua lääketieteellistä käyttöä varten.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Hemoglobiinin (Hb) aika ja kesto potilaan ≥9,0 g/dl ilman punasoluinfuusiota
Aikaikkuna: Perustasosta 24. kuukauteen
|
Perustasosta 24. kuukauteen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittavaikutusten (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) esiintyvyys ja vakavuus
Aikaikkuna: Perustasosta 24. kuukauteen
|
Osallistujien turvallisuutta seurataan lähtötilanteesta seurantajakson loppuun saakka.
|
Perustasosta 24. kuukauteen
|
|
Punaisten verisolujen (RBC) siirtotarve pienenee tuotteen infuusion jälkeen verrattuna aikaisempiin verensiirtotietueisiin
Aikaikkuna: Infuusiosta 24 kuukauteen
|
Vuotuista punasolusiirtojen määrää ennen tuoteinfuusiota verrataan vuotuiseen punasolusiirtojen määrään infuusion jälkeen, ja tarpeen vähentämisen kesto on ilmoitettava.
|
Infuusiosta 24 kuukauteen
|
|
Päivien lukumäärä, joka tarvitaan onnistuneen neutrofiilien ja verihiutaleiden kiinnittymiseen
Aikaikkuna: Infuusiosta 24 kuukauteen
|
Neutrofiilien istutus määritellään ajaksi ensimmäiseen kolmesta peräkkäisestä päivästä absoluuttisen neutrofiilimäärän (ANC) ≥0,5 × 10^9/l
infuusion jälkeen ilman verensiirtoa.
Verihiutaleiden kiinnittyminen määritellään ajaksi ensimmäiseen kolmesta peräkkäisestä päivästä, jolloin verihiutaleiden arvot ovat ≥20 × 10^9/l infuusion jälkeen ilman verensiirtoa.
|
Infuusiosta 24 kuukauteen
|
|
Vektorikopionumero (VCN) ääreisveressä ajan myötä
Aikaikkuna: Perustasosta 24. kuukauteen
|
Lentivirusvektorin kopiomäärän kvantifiointi yksittäisissä ääreisverisoluissa suoritetaan HSPC:iden transduktion mittaamiseksi.
|
Perustasosta 24. kuukauteen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Lauantai 11. toukokuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. elokuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. elokuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 6. maaliskuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 6. maaliskuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 13. maaliskuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 15. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 11. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- LT02-101
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .