Otevřená studie produktu genové terapie u beta-Thalassemie
21. listopadu 2025 aktualizováno: Lantu Biopharma
Otevřená klinická studie ex vivo beta-globinové transdukce lentivirového vektoru autologních CD34+HSC (Vebeglogene Autotemcel) pro léčbu pacientů s beta-talasémií
Toto je intervenční studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti autologních hematopoetických kmenových buněk (HSC) transdukovaných lentivirovým vektorem kódujícím funkční gen hemoglobinové podjednotky beta (HBB) u pacientů s beta-talasémií závislou na transfuzi.
Přehled studie
Detailní popis
Autologní HSC účastníka budou transdukovány samoinaktivujícím lentivirovým vektorem nesoucím funkční gen HBB.
Délka studie na účastníka je přibližně 27 měsíců včetně přibližně 30denního screeningu/výchozího období, přibližně 40denní mobilizace a výroby produktu, přibližně 10denní myeloablativní kondicionování, 1 den léčby a přibližně 24měsíční období pozorování studie .
Koncové body budou použity k posouzení profilů bezpečnosti a účinnosti u pacientů s beta-talasémií závislou na transfuzích.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
6
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Austin Gao, PhD
- Telefonní číslo: +8617724360504
- E-mail: clinicaltrials@lantubiopharma.com
Studijní místa
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Čína, 650100
- Nábor
- 920th Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army of China
-
Kontakt:
- Austin Gao, PhD
- E-mail: clinicaltrials@lantubiopharma.com
-
Kunming, Yunnan, Čína, 650200
- Nábor
- Kunming Hope of Health Hospital
-
Kontakt:
- Austin Gao, PhD
- E-mail: clinicaltrials@lantubiopharma.com
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti nebo rodiče/zákonní zástupci ochotní a schopni dokončit proces informovaného souhlasu a dodržovat studijní postupy a plány návštěv.
- Diagnóza beta-talasémie a transfuze červených krvinek v anamnéze.
- Dokumentovaná výchozí hodnota nebo předtransfuze, Hb≤7 g/dl.
- Dostupnost adekvátní a dobře zdokumentované transfuzní anamnézy.
Kritéria vyloučení:
- Aktivní bakteriální, virová, plísňová nebo parazitární infekce.
- Počet bílých krvinek (WBC) <3×10^9/l a/nebo počet krevních destiček<100×10^9/l nesouvisí s hypersplenismem.
- Nekorigovaná porucha krvácivosti.
- Přítomnost závažných onemocnění, která nebyla slučitelná se studijními postupy, jako je závažné onemocnění jater, onemocnění ledvin, onemocnění plic a/nebo kardiovaskulární onemocnění.
- Nekontrolovaná záchvatová porucha.
- Jakýkoli důkaz vážného přetížení železem, který podle názoru vyšetřovatele vyžaduje vyloučení.
- Předchozí autologní transplantace hematopoetických kmenových buněk.
- Před přijetím genové terapie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Vebeglogenní autotemcel
Jednorázová infuze ≥5×10^6/kg beta-globinovým lentivirovým vektorem transdukovaných HSPC
|
Autologní HSPC transdukované samoinaktivujícím lentivirovým vektorem kódujícím funkční gen HBB a resuspendované v kryokonzervačním roztoku v konečném bezprostředním obalu pro zamýšlené lékařské použití.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Doba a trvání hemoglobinu (Hb) u subjektu ≥ 9,0 g/dl bez podání infuze červených krvinek
Časové okno: Od výchozího stavu do 24. měsíce
|
Od výchozího stavu do 24. měsíce
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Prevalence a závažnost nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Od výchozího stavu do 24. měsíce
|
Účastníci jsou sledováni z hlediska bezpečnosti od výchozího stavu až do konce období sledování.
|
Od výchozího stavu do 24. měsíce
|
|
Snížení potřeby transfuze červených krvinek (RBC) po infuzi produktu ve srovnání s předchozími záznamy o transfuzích
Časové okno: Od infuze do 24. měsíce
|
Roční počet transfuzí erytrocytů před infuzí přípravku bude porovnán s ročním počtem transfuzí erytrocytů po infuzi a měla by být uvedena doba trvání snížení potřeby.
|
Od infuze do 24. měsíce
|
|
Počet dní potřebných k dosažení úspěšného přihojení neutrofilů a krevních destiček
Časové okno: Od infuze do 24. měsíce
|
Přihojení neutrofilů je definováno jako doba do prvního ze 3 po sobě jdoucích dnů absolutního počtu neutrofilů (ANC)≥0,5×10^9/l
po infuzi bez transfuze.
Přihojení krevních destiček je definováno jako doba do prvního ze 3 po sobě jdoucích dnů hodnot krevních destiček ≥20×10^9/l po infuzi bez transfuze.
|
Od infuze do 24. měsíce
|
|
Počet vektorových kopií (VCN) v periferní krvi v průběhu času
Časové okno: Od výchozího stavu do 24. měsíce
|
Kvantifikace počtu kopií lentivirového vektoru v jednotlivých buňkách periferní krve bude provedena za účelem měření transdukce HSPC.
|
Od výchozího stavu do 24. měsíce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
11. května 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. srpna 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. srpna 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. března 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
6. března 2024
První zveřejněno (Aktuální)
13. března 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. listopadu 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
21. listopadu 2025
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- LT02-101
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .