Открытое исследование продукта генной терапии при бета-талассемии
6 марта 2024 г. обновлено: Lantu Biopharma
Открытое клиническое исследование Ex Vivo бета-глобиновой лентивирусной векторной трансдукции аутологичных CD34+HSC (Vebeglogene Autotemcel) для лечения пациентов с бета-талассемией
Это интервенционное исследование по оценке безопасности и эффективности аутологичных гемопоэтических стволовых клеток (HSC), трансдуцированных лентивирусным вектором, кодирующим ген функциональной субъединицы гемоглобина бета (HBB), у пациентов с трансфузионно-зависимой бета-талассемией.
Обзор исследования
Статус
Еще не набирают
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Аутологичные ЗКП участника будут трансдуцированы самоинактивирующимся лентивирусным вектором, несущим функциональный ген HBB.
Продолжительность исследования на одного участника составляет примерно 27 месяцев, включая примерно 30-дневный период скрининга/исходного уровня, примерно 40-дневный период мобилизации и производства продукта, примерно 10-дневное миелоаблативное кондиционирование, 1 день лечения и примерно 24-месячный период наблюдения за исследованием. .
Конечные точки будут использоваться для оценки профилей безопасности и эффективности у пациентов с трансфузионно-зависимой бета-талассемией.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
3
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Пациенты или родители/законные опекуны, желающие и способные завершить процесс информированного согласия и соблюдать процедуры исследования и график посещений.
- Диагноз бета-талассемия и переливания эритроцитов в анамнезе.
- Документально подтвержденный исходный уровень или уровень перед трансфузией: Hb<7 г/дл.
- Наличие адекватного и хорошо документированного анамнеза переливания крови.
Критерий исключения:
- Активная бактериальная, вирусная, грибковая или паразитарная инфекция.
- Количество лейкоцитов (лейкоцитов) <3×10^9/л и/или количество тромбоцитов <100×10^9/л не связано с гиперспленизмом.
- Некорригированное нарушение свертываемости крови.
- Наличие тяжелых заболеваний, которые признаны несовместимыми с процедурами исследования, таких как тяжелые заболевания печени, почек, легких и/или сердечно-сосудистые заболевания.
- Неконтролируемое судорожное расстройство.
- Любые признаки тяжелой перегрузки железом, которые, по мнению исследователя, требуют исключения.
- Предыдущая аутологичная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток.
- Предварительное получение генной терапии.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Вебеглогенный автотемцел
Одноразовая инфузия ≥5×10^6/кг ЗКП, трансдуцированных бета-глобиновым лентивирусным вектором
|
Аутологичные ЗКП трансдуцировали самоинактивирующимся лентивирусным вектором, кодирующим функциональный ген HBB, и ресуспендировали в криоконсервирующем растворе в конечном контейнере для немедленного использования для предполагаемого медицинского применения.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Время и продолжительность уровня гемоглобина (Hb) у субъекта ≥9,0 г/дл без введения эритроцитов
Временное ограничение: От исходного уровня до 24-го месяца
|
От исходного уровня до 24-го месяца
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Распространенность и тяжесть нежелательных явлений (НЯ) и серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24-го месяца
|
Безопасность участников контролируется от исходного уровня до конца периода наблюдения.
|
От исходного уровня до 24-го месяца
|
|
Снижение потребности в переливании эритроцитов (эритроцитов) после инфузии продукта по сравнению с предыдущими записями о переливании.
Временное ограничение: От инфузии до 24-го месяца
|
Ежегодное количество переливаний эритроцитов до инфузии препарата будет сравниваться с годовым количеством переливаний эритроцитов после инфузии, и необходимо указать продолжительность снижения потребности.
|
От инфузии до 24-го месяца
|
|
Количество дней, необходимых для успешного приживления нейтрофилов и тромбоцитов
Временное ограничение: От инфузии до 24-го месяца
|
Приживление нейтрофилов определяется как время до первого из 3 последовательных дней абсолютного числа нейтрофилов (ANC) ≥0,5×10^9/л.
постинфузионное без трансфузии.
Приживление тромбоцитов определяется как время, когда в первый из 3 последовательных дней уровень тромбоцитов ≥20×10^9/л после инфузии без переливания.
|
От инфузии до 24-го месяца
|
|
Число векторных копий (VCN) в периферической крови с течением времени
Временное ограничение: От исходного уровня до 24-го месяца
|
Количественная оценка числа копий лентивирусного вектора в отдельных клетках периферической крови будет проводиться для измерения трансдукции ЗКП.
|
От исходного уровня до 24-го месяца
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
1 апреля 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 апреля 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 апреля 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
6 марта 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
6 марта 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
13 марта 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
13 марта 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
6 марта 2024 г.
Последняя проверка
1 марта 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- LT02-101
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .