베타-지중해빈혈의 유전자 치료 제품에 대한 공개 라벨 연구
2024년 3월 6일 업데이트: Lantu Biopharma
베타 지중해빈혈 환자 치료를 위한 자가 CD34+HSC(Vebeglogene Autotemcel)의 생체외 베타-글로빈 렌티바이러스 벡터 형질도입에 대한 공개 임상 시험
이는 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 환자를 대상으로 기능성 헤모글로빈 서브유닛 베타(HBB) 유전자를 코딩하는 렌티바이러스 벡터를 형질도입한 자가조혈줄기세포(HSC)의 안전성과 효능을 평가하기 위한 중재적 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
참가자의 자가 HSC는 기능성 HBB 유전자를 운반하는 자가 불활성화 렌티바이러스 벡터로 형질도입됩니다.
참가자당 연구 기간은 약 30일의 스크리닝/기준 기간, 약 40일의 동원 및 제품 제조, 약 10일의 골수완화 조절, 1일의 치료일 및 약 24개월의 연구 관찰 기간을 포함하여 약 27개월입니다. .
평가변수는 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 환자의 안전성과 효능 프로필을 평가하는 데 사용됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
3
단계
- 2 단계
- 1단계
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 사전 동의 절차를 완료하고 연구 절차 및 방문 일정을 준수할 의향과 능력이 있는 환자 또는 부모/법적 보호자.
- 베타지중해빈혈의 진단 및 적혈구 수혈의 병력.
- 문서화된 기준선 또는 수혈 전 Hb 7g/dL.
- 적절하고 잘 문서화된 수혈 이력의 가용성.
제외 기준:
- 활성 박테리아, 바이러스, 곰팡이 또는 기생충 감염.
- 백혈구(WBC) 수치는 3×10^9/L 미만이고/또는 혈소판 수치는 100×10^9/L 미만이며 비장과다증과 관련이 없습니다.
- 교정되지 않은 출혈 장애.
- 중증 간 질환, 신장 질환, 폐 질환 및/또는 심혈관 질환과 같이 연구 절차에 부적합하다고 판단되는 중증 질환의 존재.
- 조절되지 않는 발작 장애.
- 조사관의 의견으로는 배제가 필요한 심각한 철분 과부하의 증거.
- 이전 자가 조혈모세포 이식.
- 유전자 치료를 사전에 받은 경우.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 베베글로겐 오토템셀
≥5×10^6/kg 베타-글로빈 렌티바이러스 벡터 형질도입 HSC의 1회 주입
|
기능성 HBB 유전자를 코딩하는 자가 불활성 렌티바이러스 벡터로 형질도입된 자가 HSC는 의도된 의료 용도를 위해 최종 즉시 용기에 냉동보존 용액에 재현탁되어 있습니다.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
적혈구 주입을 받지 않고 피험자의 헤모글로빈(Hb)≥9.0g/dL이 지속되는 시간 및 기간
기간: 기준선부터 24개월까지
|
기준선부터 24개월까지
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)의 유병률 및 심각도
기간: 기준선부터 24개월까지
|
참가자는 기준선부터 후속 기간이 끝날 때까지 안전성을 모니터링합니다.
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기준선부터 24개월까지
|
|
이전 수혈 기록에 비해 제품 주입 후 적혈구(RBC) 수혈 요건 감소
기간: 주입부터 24개월까지
|
제품 주입 전 연간 적혈구 수혈 횟수를 주입 후 연간 적혈구 수혈 횟수와 비교하고 요구사항 감소 기간을 보고해야 합니다.
|
주입부터 24개월까지
|
|
성공적인 호중구 및 혈소판 이식을 달성하는 데 필요한 일수
기간: 주입부터 24개월까지
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호중구 생착은 절대 호중구 수(ANC)가 0.5×10^9/L 이상인 3일 연속 중 첫 번째 날까지의 시간으로 정의됩니다.
수혈 없이 주입 후.
혈소판 생착은 수혈 없이 주입 후 혈소판 수치가 ≥20×10^9/L인 연속 3일 중 첫 번째 날까지의 시간으로 정의됩니다.
|
주입부터 24개월까지
|
|
시간 경과에 따른 말초 혈액의 벡터 카피 수(VCN)
기간: 기준선부터 24개월까지
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HSC의 형질도입을 측정하기 위해 개별 말초 혈액 세포에서 렌티바이러스 벡터 카피 수의 정량화가 수행됩니다.
|
기준선부터 24개월까지
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2024년 4월 1일
기본 완료 (추정된)
2027년 4월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 3월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 3월 6일
처음 게시됨 (실제)
2024년 3월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 3월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 3월 6일
마지막으로 확인됨
2024년 3월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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