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Uno studio in aperto su un prodotto di terapia genica nella beta-talassemia

21 novembre 2025 aggiornato da: Lantu Biopharma

Uno studio clinico in aperto sulla trasduzione di vettori lentivirali beta-globina ex vivo di CD34+HSC autologhe (Vebeglogene Autotemcel) per il trattamento dei pazienti con beta-talassemia

Questo è uno studio interventistico per valutare la sicurezza e l'efficacia delle cellule staminali emopoietiche autologhe (HSC) trasdotte con il vettore lentivirale che codifica il gene della subunità beta dell'emoglobina funzionale (HBB) in pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Le HSC autologhe del partecipante verranno trasdotte con il vettore lentivirale autoinattivante, che trasporta il gene funzionale HBB.

La durata dello studio per partecipante è di circa 27 mesi, compreso un periodo di screening/baseline di circa 30 giorni, una mobilizzazione e produzione del prodotto di circa 40 giorni, un condizionamento mieloablativo di circa 10 giorni, 1 giorno di trattamento e un periodo di osservazione dello studio di circa 24 mesi .

Gli endpoint verranno utilizzati per valutare i profili di sicurezza ed efficacia nei pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Cina, 650100
        • Reclutamento
        • 920th Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army of China
        • Contatto:
      • Kunming, Yunnan, Cina, 650200

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti o genitori/tutori legali disposti e in grado di completare il processo di consenso informato e rispettare le procedure dello studio e i programmi delle visite.
  • Diagnosi di beta-talassemia e storia di trasfusioni di globuli rossi.
  • Valore basale documentato o pre-trasfusione, Hb ≤ 7 g/dL.
  • Disponibilità di un'anamnesi trasfusionale adeguata e ben documentata.

Criteri di esclusione:

  • Infezione batterica, virale, fungina o parassitaria attiva.
  • Una conta dei globuli bianchi (WBC) <3×10^9/L e/o una conta delle piastrine <100×10^9/L non correlata all'ipersplenismo.
  • Disturbo emorragico non corretto.
  • Presenza di malattie gravi giudicate non compatibili con le procedure dello studio, come gravi malattie epatiche, malattie renali, malattie polmonari e/o malattie cardiovascolari.
  • Disturbo convulsivo incontrollato.
  • Qualsiasi evidenza di grave sovraccarico di ferro che, a giudizio dello sperimentatore, giustifichi l'esclusione.
  • Precedente trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche.
  • Ricezione precedente di terapia genica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Vebeglogene autotemcel
Infusione una tantum di HSPC trasdotti dal vettore lentivirale beta-globina ≥ 5 × 10 ^ 6 / kg
Droga: Vebeglogene autotemcel
HSPC autologhi trasdotti con vettore lentivirale autoinattivante che codifica il gene funzionale HBB e risospesi in soluzione crioconservante nel contenitore immediato finale per l'uso medico previsto.
Altri nomi:
  • Il vettore lentivirale beta-globina ha trasdotto HSPC autologhi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Tempo e durata del livello di emoglobina (Hb) ≥ 9,0 g/dl del soggetto senza ricevere infusione di globuli rossi
Lasso di tempo: Dal basale al mese 24
Dal basale al mese 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La prevalenza e la gravità degli eventi avversi (AE) e degli eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal basale al mese 24
I partecipanti vengono monitorati per la sicurezza dal basale fino alla fine del periodo di follow-up.
Dal basale al mese 24
La riduzione della necessità di trasfusione di globuli rossi (RBC) dopo l'infusione del prodotto rispetto alle registrazioni di trasfusioni precedenti
Lasso di tempo: Dall'infusione al Mese 24
Il numero annuale di trasfusioni di globuli rossi prima dell'infusione del prodotto sarà confrontato con il numero annuale di trasfusioni di globuli rossi dopo l'infusione e dovrà essere riportata la durata della riduzione del fabbisogno.
Dall'infusione al Mese 24
Numero di giorni necessari per ottenere con successo l'attecchimento dei neutrofili e delle piastrine
Lasso di tempo: Dall'infusione al Mese 24
L'attecchimento dei neutrofili è definito come il tempo trascorso fino al primo dei 3 giorni consecutivi in ​​cui la conta assoluta dei neutrofili (ANC) ≥0,5×10^9/L post-infusione senza trasfusione. L'attecchimento piastrinico è definito come il tempo trascorso al primo dei 3 giorni consecutivi con valori piastrinici ≥ 20×10^9/L post-infusione senza trasfusione.
Dall'infusione al Mese 24
Numero di copie vettoriali (VCN) nel sangue periferico nel tempo
Lasso di tempo: Dal basale al mese 24
Verrà condotta la quantificazione del numero di copie del vettore lentivirale nelle singole cellule del sangue periferico per misurare la trasduzione degli HSPC.
Dal basale al mese 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Lantu Biopharma

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 maggio 2024

Completamento primario (Stimato)

1 agosto 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 agosto 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 marzo 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 marzo 2024

Primo Inserito (Effettivo)

13 marzo 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 novembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LT02-101

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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