Nyílt vizsgálat egy génterápiás termékről béta-thalassaemiában
2024. március 6. frissítette: Lantu Biopharma
Autológ CD34+HSC-k (Vebeglogene Autotemcel) ex vivo béta-globin lentivirális vektortranszdukciójának nyílt klinikai vizsgálata béta-talasszémiás betegek kezelésére
Ez egy intervenciós vizsgálat a funkcionális hemoglobin alegység béta (HBB) génjét kódoló lentivírus vektorral transzdukált autológ hematopoietikus őssejtek (HSC) biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére transzfúziófüggő béta-thalassemiában szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Még nincs toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A résztvevő autológ HSC-jeit a funkcionális HBB gént hordozó, öninaktiváló lentivírus vektorral transzdukálják.
A vizsgálat időtartama résztvevőnként körülbelül 27 hónap, amely egy körülbelül 30 napos szűrési/kiindulási időszakot, egy körülbelül 40 napos mobilizálást és termékgyártást, egy körülbelül 10 napos mieloablatív kondicionálást, egy kezelési napot és egy körülbelül 24 hónapos vizsgálati megfigyelési időszakot tartalmaz. .
A végpontokat a transzfúziótól függő béta-thalassemiában szenvedő betegek biztonságossági és hatásossági profiljának értékelésére fogják használni.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
3
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Betegek vagy szülő(k)/törvényes gyám(ok), akik hajlandóak és képesek befejezni a tájékozott beleegyezési folyamatot, és betartják a vizsgálati eljárásokat és a látogatási ütemterveket.
- A béta-thalassemia diagnózisa és a vörösvértest-transzfúziók kórtörténete.
- Dokumentált kiindulási érték vagy pretranszfúzió, Hb≤7 g/dl.
- Megfelelő és jól dokumentált transzfúziós anamnézis rendelkezésre állása.
Kizárási kritériumok:
- Aktív bakteriális, vírusos, gombás vagy parazita fertőzés.
- A fehérvérsejtek (WBC) száma <3 × 10^9/l, és/vagy a vérlemezkeszám <100 × 10^9/l, ami nem kapcsolódik a hypersplenismushoz.
- Nem korrigált vérzési rendellenesség.
- A vizsgálati eljárásokkal össze nem egyeztethető súlyos betegségek jelenléte, például súlyos májbetegség, vesebetegség, tüdőbetegség és/vagy szív- és érrendszeri betegség.
- Kontrollálatlan rohamzavar.
- A súlyos vastúlterhelés minden olyan bizonyítéka, amely a vizsgáló véleménye szerint kizárást jelent.
- Korábbi autológ hematopoietikus őssejt-transzplantáció.
- Génterápia előzetes átvétele.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Vebeglogene autotemcel
≥5×10^6/kg béta-globin lentivírus vektor transzdukált HSC-k egyszeri infúziója
|
Autológ HSC-k transzdukálva öninaktiváló lentivírus vektorral, amely funkcionális HBB gént kódol, és újraszuszpendálva mélyhűtő oldatban a végső közvetlen tartályban a tervezett orvosi felhasználáshoz.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Az alany hemoglobinszintjének (Hb) ideje és időtartama ≥9,0 g/dl vörösvérsejt-infúzió nélkül
Időkeret: Az alaphelyzettől a 24. hónapig
|
Az alaphelyzettől a 24. hónapig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) gyakorisága és súlyossága
Időkeret: Az alaphelyzettől a 24. hónapig
|
A résztvevők biztonságát az alaphelyzettől a követési időszak végéig figyelemmel kísérik.
|
Az alaphelyzettől a 24. hónapig
|
|
A vörösvértestek (RBC) transzfúzióigényének csökkenése a termékinfúzió után a korábbi transzfúziós rekordokhoz képest
Időkeret: Az infúziótól a 24. hónapig
|
A termékinfúziót megelőző vörösvértest-transzfúziók éves számát összehasonlítják az infúzió utáni vörösvértest-transzfúziók éves számával, és jelenteni kell a szükséglet csökkentésének időtartamát.
|
Az infúziótól a 24. hónapig
|
|
A sikeres neutrofil- és vérlemezke-beültetés eléréséhez szükséges napok száma
Időkeret: Az infúziótól a 24. hónapig
|
A neutrofil beültetés az abszolút neutrofilszám (ANC) 0,5 × 10^9/L-nél 3 egymást követő nap elsőjéig eltelt idő.
posztinfúzió transzfúzió nélkül.
A thrombocyta beültetést úgy definiálják, mint az eltelt időt a 3 egymást követő nap közül az elsőig, amikor a vérlemezke-érték ≥20 × 10^9/L az infúziót követően transzfúzió nélkül.
|
Az infúziótól a 24. hónapig
|
|
Vektor másolatszám (VCN) a perifériás vérben az idő múlásával
Időkeret: Az alaphelyzettől a 24. hónapig
|
Az egyes perifériás vérsejtekben a lentivírus vektor kópiaszámának mennyiségi meghatározását a HSC-k transzdukciójának mérésére végezzük.
|
Az alaphelyzettől a 24. hónapig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
2024. április 1.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2027. április 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2027. április 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. március 6.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. március 6.
Első közzététel (Tényleges)
2024. március 13.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. március 13.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. március 6.
Utolsó ellenőrzés
2024. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- LT02-101
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Vebeglogene autotemcel
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCRISPR TherapeuticsJelentkezés meghívóvalHematológiai betegségek | Genetikai betegségek, veleszületett | Sarlósejtes anaemia | Hemoglobinopátiák | Sarlósejtes vérszegénység | Thalassemia | Béta-thalassaemiaEgyesült Államok, Kanada, Olaszország, Egyesült Királyság, Németország
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCRISPR TherapeuticsAktív, nem toborzóHematológiai betegségek | Genetikai betegségek, veleszületett | Hemoglobinopátiák | Thalassemia | Béta-thalassaemiaEgyesült Államok, Egyesült Királyság, Németország, Kanada, Olaszország
-
bluebird bioAktív, nem toborzóAgyi adrenoleukodystrophia (CALD) | Adrenoleukodystrophia (ALD) | X-kapcsolt adrenoleukodystrophia (X-ALD)Egyesült Államok, Argentína, Ausztrália, Brazília, Franciaország, Németország, Hollandia, Egyesült Királyság, Olaszország
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedMég nincs toborzás
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCRISPR TherapeuticsToborzásHematológiai betegségek | Genetikai betegségek, veleszületett | Sarlósejtes anaemia | Hemoglobinopátiák | Sarlósejtes vérszegénység | Thalassemia | Béta-thalassaemiaEgyesült Államok, Olaszország, Németország
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCRISPR TherapeuticsToborzásHematológiai betegségek | Genetikai betegségek, veleszületett | Hemoglobinopátiák | Thalassemia | Béta-thalassaemiaEgyesült Államok, Németország, Olaszország, Egyesült Királyság, Kanada
-
bluebird bioBefejezveBéta-thalassaemiaEgyesült Államok, Németország, Egyesült Királyság, Franciaország, Görögország, Olaszország
-
bluebird bioBefejezveBéta-thalassaemiaFranciaország, Egyesült Királyság, Egyesült Államok, Thaiföld, Olaszország, Németország
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCRISPR TherapeuticsToborzásSarlósejtes anaemia | Hemoglobinopátiák | Hematológiai betegségek | Hidroxi-karbamid meghibásodás | Hidroxi-karbamid intoleranciaEgyesült Államok, Olaszország, Egyesült Királyság, Németország
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCRISPR TherapeuticsAktív, nem toborzóSarlósejtes anaemia | Hemoglobinopátiák | Hematológiai betegségekEgyesült Államok, Belgium, Kanada, Franciaország, Németország, Olaszország, Egyesült Királyság