Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een open-label onderzoek naar een gentherapieproduct bij bèta-thalassemie

11 juni 2026 bijgewerkt door: Lantu Biopharma

Een open-label klinisch onderzoek naar ex vivo bèta-globine lentivirale vectortransductie van autologe CD34+HSC's (Vebeglogene Autotemcel) voor de behandeling van bèta-thalassemiepatiënten

Dit is een interventioneel onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van autologe hematopoietische stamcellen (HSC's) getransduceerd met een lentivirale vector die codeert voor het functionele hemoglobinesubeenheid bèta-gen (HBB) bij patiënten met transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De autologe HSC's van de deelnemer zullen worden getransduceerd met de zelfinactiverende lentivirale vector, die het functionele HBB-gen draagt.

De onderzoeksduur per deelnemer bedraagt ​​ongeveer 27 maanden, inclusief een screening/basislijnperiode van ongeveer 30 dagen, een mobilisatie en productproductie van ongeveer 40 dagen, een myeloablatieve conditionering van ongeveer 10 dagen, 1 behandelingsdag en een studieobservatieperiode van ongeveer 24 maanden .

De eindpunten zullen worden gebruikt om de veiligheids- en werkzaamheidsprofielen te beoordelen bij patiënten met transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, China, 650100
        • 920th Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army of China
      • Kunming, Yunnan, China, 650200
        • Kunming Hope of Health Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten of ouder(s)/wettelijke voogd(en) die bereid en in staat zijn om het geïnformeerde toestemmingsproces te voltooien en zich te houden aan de onderzoeksprocedures en bezoekschema’s.
  • Diagnose van bèta-thalassemie en een geschiedenis van RBC-transfusies.
  • Gedocumenteerde baseline, of pretransfusie, Hb≤7 g/dl.
  • Beschikbaarheid van een adequate en goed gedocumenteerde transfusiegeschiedenis.

Uitsluitingscriteria:

  • Actieve bacteriële, virale, schimmel- of parasitaire infectie.
  • Het aantal witte bloedcellen (WBC) <3×10^9/l en/of het aantal bloedplaatjes<100×10^9/l is niet gerelateerd aan hypersplenisme.
  • Ongecorrigeerde bloedingsstoornis.
  • Aanwezigheid van ernstige ziekten die niet verenigbaar worden geacht met de onderzoeksprocedures, zoals ernstige leverziekte, nierziekte, longziekte en/of hart- en vaatziekten.
  • Ongecontroleerde epilepsiestoornis.
  • Elk bewijs van ernstige ijzerstapeling dat, naar de mening van de onderzoeker, uitsluiting rechtvaardigt.
  • Voorafgaande autologe hematopoietische stamceltransplantatie.
  • Voorafgaande ontvangst van gentherapie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Vebeglogene autotempel
Eenmalige infusie van ≥5×10^6/kg beta-globine lentivirale vector-getransduceerde HSPC's
Geneesmiddel: Vebeglogene autotempel
Autologe HSPC's getransduceerd met een zelfinactiverende lentivirale vector die codeert voor het functionele HBB-gen en opnieuw gesuspendeerd in een cryopreservatieve oplossing in de uiteindelijke onmiddellijke container voor het beoogde medische gebruik.
Andere namen:
  • Bèta-globine lentivirale vector getransduceerde autologe HSPC's

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Tijd en duur van de hemoglobinewaarde (Hb) ≥9,0 g/dl van de proefpersoon zonder infusie met rode bloedcellen
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot maand 24
Vanaf de basislijn tot maand 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De prevalentie en ernst van bijwerkingen (AE’s) en ernstige bijwerkingen (SAE’s)
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot maand 24
De veiligheid van de deelnemers wordt vanaf de basislijn tot aan het einde van de follow-upperiode gecontroleerd.
Vanaf de basislijn tot maand 24
De vermindering van de behoefte aan transfusies van rode bloedcellen (RBC's) na productinfusie vergeleken met eerdere transfusiegegevens
Tijdsspanne: Van infusie tot maand 24
Het jaarlijkse aantal erytrocytentransfusies vóór de infusie van het product zal worden vergeleken met het jaarlijkse aantal erytrocytentransfusies na de infusie, en de duur van de vermindering van de noodzaak moet worden gerapporteerd.
Van infusie tot maand 24
Aantal dagen dat nodig is om een ​​succesvolle neutrofielen- en bloedplaatjestransplantatie te bewerkstelligen
Tijdsspanne: Van infusie tot maand 24
De implantatie van neutrofielen wordt gedefinieerd als de tijd tot de eerste van 3 opeenvolgende dagen met een absoluut aantal neutrofielen (ANC) ≥0,5×10^9/l post-infusie zonder transfusie. Bloedplaatjestransplantatie wordt gedefinieerd als de tijd tot de eerste van drie opeenvolgende dagen van bloedplaatjeswaarden ≥20×10^9/l post-infusie zonder transfusie.
Van infusie tot maand 24
Aantal vectorkopieën (VCN) in perifeer bloed in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot maand 24
Kwantificering van het aantal lentivirale vectorkopieën in individuele perifere bloedcellen zal worden uitgevoerd om de transductie van HSPC's te meten.
Vanaf de basislijn tot maand 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Lantu Biopharma

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

11 mei 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 augustus 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 augustus 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 maart 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 maart 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 maart 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LT02-101

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren