Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio abierto de un producto de terapia génica en beta-talasemia

6 de marzo de 2024 actualizado por: Lantu Biopharma

Un ensayo clínico de etiqueta abierta de transducción de vectores lentivirales de betaglobina ex vivo de HSC CD34 + autólogas (Vebeglogene Autotemcel) para el tratamiento de pacientes con betatalasemia

Este es un estudio de intervención para evaluar la seguridad y eficacia de células madre hematopoyéticas (HSC) autólogas transducidas con un vector lentiviral que codifica el gen funcional de la subunidad beta (HBB) de la hemoglobina en pacientes con beta-talasemia dependiente de transfusiones.

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Las HSC autólogas del participante se transducirán con el vector lentiviral autoinactivante, que porta el gen HBB funcional.

La duración del estudio por participante es de aproximadamente 27 meses, incluido un período inicial/de detección de aproximadamente 30 días, una movilización y fabricación del producto de aproximadamente 40 días, un acondicionamiento mieloablativo de aproximadamente 10 días, 1 día de tratamiento y un período de observación del estudio de aproximadamente 24 meses. .

Los criterios de valoración se utilizarán para evaluar los perfiles de seguridad y eficacia en pacientes con beta-talasemia dependiente de transfusiones.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

3

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes o padres/tutores legales que deseen y puedan completar el proceso de consentimiento informado y cumplir con los procedimientos del estudio y los horarios de visitas.
  • Diagnóstico de beta-talasemia y antecedentes de transfusiones de glóbulos rojos.
  • Hb basal documentada o pretransfusión ≤7 g/dL.
  • Disponibilidad de un historial transfusional adecuado y bien documentado.

Criterio de exclusión:

  • Infección activa bacteriana, viral, fúngica o parasitaria.
  • Un recuento de glóbulos blancos (WBC) <3×10^9/L y/o un recuento de plaquetas <100×10^9/L no está relacionado con el hiperesplenismo.
  • Trastorno hemorrágico no corregido.
  • Presencia de enfermedades graves que se consideraron no compatibles con los procedimientos del estudio, como enfermedad hepática grave, enfermedad renal, enfermedad pulmonar y/o enfermedad cardiovascular.
  • Trastorno convulsivo no controlado.
  • Cualquier evidencia de sobrecarga grave de hierro que, en opinión del investigador, justifique su exclusión.
  • Trasplante autólogo previo de células madre hematopoyéticas.
  • Recepción previa de terapia génica.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Vebeglogene autotemcel
Infusión única de ≥5×10^6/kg de HSC transducidas con vector lentiviral beta-globina
Droga: Vebeglogene autotemcel
HSC autólogas transducidas con un vector lentiviral autoinactivante que codifica el gen HBB funcional y resuspendidas en una solución criopreservante en el recipiente inmediato final para el uso médico previsto.
Otros nombres:
  • HSC autólogas transducidas con vector lentiviral beta-globina

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Tiempo y duración de la hemoglobina (Hb) ≥9,0 g/dL del sujeto sin recibir infusión de glóbulos rojos
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 24
Desde el inicio hasta el mes 24

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
La prevalencia y gravedad de los eventos adversos (EA) y los eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 24
Se monitorea la seguridad de los participantes desde el inicio hasta el final del período de seguimiento.
Desde el inicio hasta el mes 24
La reducción de la necesidad de transfusión de glóbulos rojos (RBC) después de la infusión del producto en comparación con registros de transfusión anteriores
Periodo de tiempo: Desde la infusión hasta el mes 24
El número anual de transfusiones de glóbulos rojos antes de la infusión del producto se comparará con el número anual de transfusiones de glóbulos rojos después de la infusión, y se debe informar la duración de la reducción de requisitos.
Desde la infusión hasta el mes 24
Número de días necesarios para lograr un injerto exitoso de neutrófilos y plaquetas
Periodo de tiempo: Desde la infusión hasta el mes 24
El injerto de neutrófilos se define como el tiempo transcurrido hasta el primero de 3 días consecutivos de recuentos absolutos de neutrófilos (RAN) ≥0,5×10^9/L post-infusión sin transfusión. El injerto de plaquetas se define como el tiempo transcurrido hasta el primero de 3 días consecutivos de valores de plaquetas ≥20×10^9/L después de la infusión sin transfusión.
Desde la infusión hasta el mes 24
Número de copias del vector (VCN) en sangre periférica a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 24
Se realizará la cuantificación del número de copias del vector lentiviral en células de sangre periférica individuales para medir la transducción de HSC.
Desde el inicio hasta el mes 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Lantu Biopharma

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

1 de abril de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de abril de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de abril de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de marzo de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de marzo de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

13 de marzo de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de marzo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de marzo de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • LT02-101

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Beta-talasemia

Ensayos clínicos sobre Vebeglogene autotemcel

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Qatar

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir