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Une étude ouverte d'un produit de thérapie génique dans la bêta-thalassémie

6 mars 2024 mis à jour par: Lantu Biopharma

Un essai clinique ouvert sur la transduction de vecteur lentiviral bêta-globine ex vivo de CD34 + CSH autologues (Vebeglogene Autotemcel) pour le traitement des patients atteints de bêta-thalassémie

Il s'agit d'une étude interventionnelle visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité des cellules souches hématopoïétiques (CSH) autologues transduites avec un vecteur lentiviral codant pour le gène de la sous-unité bêta (HBB) fonctionnelle de l'hémoglobine chez les patients atteints de bêta-thalassémie transfusionnelle.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les CSH autologues du participant seront transduites avec le vecteur lentiviral auto-inactivant, portant le gène fonctionnel HBB.

La durée de l'étude par participant est d'environ 27 mois, comprenant une période de sélection/de référence d'environ 30 jours, une mobilisation et une fabrication de produits d'environ 40 jours, un conditionnement myéloablatif d'environ 10 jours, 1 jour de traitement et une période d'observation de l'étude d'environ 24 mois. .

Les critères d'évaluation seront utilisés pour évaluer les profils d'innocuité et d'efficacité chez les patients atteints de bêta-thalassémie transfusionnelle.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

3

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Patients ou parents/tuteurs légaux disposés et capables de terminer le processus de consentement éclairé et de se conformer aux procédures d'étude et aux horaires de visite.
  • Diagnostic de bêta-thalassémie et antécédents de transfusions de globules rouges.
  • Base de référence documentée ou prétransfusion, Hb ≤ 7 g/dL.
  • Disponibilité d’un historique transfusionnel adéquat et bien documenté.

Critère d'exclusion:

  • Infection bactérienne, virale, fongique ou parasitaire active.
  • Un nombre de globules blancs (WBC) <3×10^9/L et/ou un nombre de plaquettes <100×10^9/L non lié à l'hypersplénisme.
  • Trouble de la coagulation non corrigé.
  • Présence de maladies graves jugées non compatibles avec les procédures de l'étude, telles qu'une maladie hépatique grave, une maladie rénale, une maladie pulmonaire et/ou une maladie cardiovasculaire.
  • Trouble épileptique incontrôlé.
  • Toute preuve de surcharge sévère en fer qui, de l'avis de l'enquêteur, justifie l'exclusion.
  • Greffe autologue antérieure de cellules souches hématopoïétiques.
  • Réception préalable d'une thérapie génique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Autotemcel vébéglogène
Perfusion unique de CSH transduites par vecteur lentiviral bêta-globine ≥ 5 × 10 ^ 6/kg
Médicament: Autotemcel vébéglogène
CSH autologues transduites avec un vecteur lentiviral auto-inactivant codant pour le gène HBB fonctionnel et remises en suspension dans une solution cryoconservatrice dans le récipient final immédiat pour l'usage médical prévu.
Autres noms:
  • CSH autologues transduites par un vecteur lentiviral bêta-globine

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Heure et durée de l'hémoglobine (Hb) du sujet ≥9,0 g/dL sans recevoir de perfusion de globules rouges
Délai: De la ligne de base au mois 24
De la ligne de base au mois 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La prévalence et la gravité des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: De la ligne de base au mois 24
Les participants sont surveillés pour vérifier leur sécurité depuis le départ jusqu'à la fin de la période de suivi.
De la ligne de base au mois 24
La réduction des besoins transfusionnels de globules rouges (GR) après la perfusion du produit par rapport aux enregistrements de transfusion précédents
Délai: De la perfusion au mois 24
Le nombre annuel de transfusions de globules rouges avant la perfusion du produit sera comparé au nombre annuel de transfusions de globules rouges après la perfusion, et la durée de réduction des besoins doit être signalée.
De la perfusion au mois 24
Nombre de jours requis pour réussir la greffe de neutrophiles et de plaquettes
Délai: De la perfusion au mois 24
La greffe de neutrophiles est définie comme le temps écoulé jusqu'au premier des 3 jours consécutifs de nombre absolu de neutrophiles (ANC) ≥0,5×10^9/L. post-perfusion sans transfusion. La greffe de plaquettes est définie comme le temps écoulé jusqu'au premier des 3 jours consécutifs de valeurs plaquettaires ≥ 20 × 10 ^ 9/L après la perfusion sans transfusion.
De la perfusion au mois 24
Nombre de copies du vecteur (VCN) dans le sang périphérique au fil du temps
Délai: De la ligne de base au mois 24
La quantification du nombre de copies du vecteur lentiviral dans les cellules individuelles du sang périphérique sera effectuée pour mesurer la transduction des CSH.
De la ligne de base au mois 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Lantu Biopharma

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 avril 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 avril 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 avril 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 mars 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 mars 2024

Première publication (Réel)

13 mars 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 mars 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 mars 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • LT02-101

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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