ウィリアムズ症候群における神経発達遅延の治療におけるフマル酸クレマスチン
2026年3月17日 更新者：Qilu Hospital of Shandong University
ウィリアムズ症候群の治療におけるフマル酸クロマスチンのランダム化二重盲検対照研究
この研究は、GTF2I によって引き起こされる脳ミエリン欠損を逆転させることによる、ウィリアムズ症候群における認知、運動、社会的障害の治療標的に焦点を当てています。
この研究の主な目的は、ウィリアムズ症候群の治療におけるフマル酸クロマスチンの初期有効性と安全性を試験し、評価することでした。
調査の概要
詳細な説明
この研究の主な目的は、ウィリアムズ症候群の治療におけるフマル酸クロマスチンの初期の有効性と安全性を評価することでした。
第 2 の目的は、作用機序、安全性、および/または病理学的機序に関連してフマル酸クロマスチンを研究することです。
この研究は、ランダム化、クロスオーバー、プラセボ対照デザインによる非盲検研究でした。
各参加者は、ベースライン評価（研究結果を参照）を通じてランダムに 2 つのグループに割り当てられます。グループ A には、最初のサイクルで体重に応じた用量（以下の用量表を参照）で FDA 承認薬クレマスチンが投与され、2 番目のサイクルではプラセボが投与されます。 。
グループBは、最初のサイクルではプラセボで治療され、2番目のサイクルではFDA承認薬クレマスチンで治療されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
28
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Shangdong
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Tainan、Shangdong、中国、250012
- Qilu Hospital of Shandong University
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 対象年齢 3～6 歳。
- 蛍光 in situ ハイブリダイゼーション (FISH) 検査陽性によりウィリアムズ症候群が確認されました。
- GTF2I 遺伝子変異はエクソン全体で検出されました。
- 心臓の安全性に関する変数は正常です（例: 正常な心電図、血圧 120-129/80-84)
除外基準:
- 他の遺伝子変異を有するウィリアムズ症候群患者。
- -登録前2か月以内に抗ヒスタミン薬、モノアミンオキシダーゼ阻害薬、バルビツール酸塩および鎮静薬、ならびに認知行動、四肢の運動、白質ミエリン、およびMRIに影響を与える薬剤を使用した。
- 狭隅角緑内障、狭い消化性潰瘍、幽門十二指腸閉塞、症候性前立腺肥大、膀胱頚部閉塞の患者。重度の免疫不全疾患を伴う。
- フマル酸クロマスチンまたは他のアリールアルキルアミン抗ヒスタミン薬または任意の受容体に対するアレルギー。
- MRI および神経放射線学の専門家またはウィリアムズ症候群の最近の解釈によれば、ウィリアムズ症候群とは関係のない明らかな脳病変が存在します。
- 臨床的に重大な代謝疾患、血液疾患、肝臓疾患、免疫疾患、泌尿器疾患、内分泌疾患、神経疾患、肺疾患、精神疾患、皮膚疾患、アレルギー疾患、腎臓疾患、または研究結果の解釈またはWSの判断における患者の安全性に影響を与える可能性のあるその他の主要な疾患。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：クレマスチン
フェーズ1：クレマスチン錠、0.178mg/kg/日、3ヶ月間；フェーズ2：プラセボ（コーンスターチ錠）3ヶ月間
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フマル酸クレマスチン（0.178 mg/kg/日）、3か月間
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プラセボコンパレーター：コーンスターチ錠
第1相：プラセボ（コーンスターチ錠）3か月；第2相：クレマスチン錠、0.178 mg/kg/日、3か月
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用量は2mgを1日1回、二重盲検ランダムクロスオーバー法で投与されました
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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半径方向拡散率 (RD)
時間枠：ベースライン追跡調査；2 か月目；4 か月目
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磁気共鳴拡散テンソルイメージング (DTI) による測定
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ベースライン追跡調査；2 か月目；4 か月目
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Peabody（Motion Estimation Timewarp）スコア
時間枠：ベースライン追跡調査；2 か月目；4 か月目
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動作スキルの評価
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ベースライン追跡調査；2 か月目；4 か月目
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ゲゼル開発規模
時間枠：ベースライン追跡調査；2 か月目；4 か月目
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神経発達の評価
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ベースライン追跡調査；2 か月目；4 か月目
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異方性スコア (FA)
時間枠：ベースライン追跡調査；D90；D194
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磁気共鳴拡散テンソル画像（DTI）による測定
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ベースライン追跡調査；D90；D194
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軸方向拡散係数 (AD)
時間枠：ベースライン追跡調査；D90；D194
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磁気共鳴拡散テンソル画像法（DTI）による測定
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ベースライン追跡調査；D90；D194
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平均拡散率（MD）
時間枠：ベースライン追跡調査；D90；D194
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磁気共鳴拡散テンソル画像法（DTI）による測定
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ベースライン追跡調査；D90；D194
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WISC-IVの知能指数（IQ）
時間枠：ベースライン; D90 ; D194
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知能指数（IQ）を定量化する
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ベースライン; D90 ; D194
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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バルブ間の差圧
時間枠：ベースライン追跡調査；2 か月目；4 か月目
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心臓カラー超音波による測定
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ベースライン追跡調査；2 か月目；4 か月目
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甲状腺ホルモン値
時間枠：ベースライン追跡調査；2 か月目；4 か月目
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ベースライン追跡調査；2 か月目；4 か月目
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コナーズの親の症状に関するアンケートのスコア
時間枠：ベースライン追跡調査；2 か月目；4 か月目
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適応性の評価
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ベースライン追跡調査；2 か月目；4 か月目
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Vailand-3 スケール
時間枠：ベースライン追跡調査；2 か月目；4 か月目
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神経発達の評価
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ベースライン追跡調査；2 か月目；4 か月目
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CSHQ 子供の睡眠習慣アンケートのスコア
時間枠：ベースライン追跡調査；2 か月目；4 か月目
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睡眠の評価
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ベースライン追跡調査；2 か月目；4 か月目
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SRSスコア2（Social Response Scale2）スコア
時間枠：ベースライン追跡調査；D90; D194
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社会的スキルの評価
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ベースライン追跡調査；D90; D194
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中国語コミュニケーション発達目録のスコア
時間枠：ベースライン; D90; D194
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ベースライン; D90; D194
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：cao aihua, post-doctoral、Qilu Hospital of Shandong University
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年3月20日
一次修了 (実際)
2025年3月2日
研究の完了 (実際)
2025年12月30日
試験登録日
最初に提出
2024年3月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年3月11日
最初の投稿 (実際)
2024年3月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年3月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年3月17日
最終確認日
2024年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- QL000001
- MR-37-24-002019 (レジストリ識別子：Chinese Clinical Trial Registry)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。