Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Clemastine Fumarat i behandlingen af ​​neurodevelopmental forsinkelser i Williams syndrom

17. marts 2026 opdateret af: Qilu Hospital of Shandong University

Randomiseret, dobbeltblind, kontrolleret undersøgelse af clomastinfumarat til behandling af Williams syndrom

Denne undersøgelse fokuserer på terapeutiske mål for kognitive, motoriske og sociale svækkelser i Williams syndrom ved at vende hjernemyelin-defekter forårsaget af GTF2I. Det primære formål med undersøgelsen var at teste og evaluere den indledende effekt og sikkerhed af Clomastinfumarat i behandlingen af ​​Williams syndrom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Det primære formål med denne undersøgelse var at evaluere den indledende effektivitet og sikkerhed af Clomastinfumarat i behandlingen af ​​Williams syndrom. Det sekundære mål er at studere Clomastinfumarat i relation til virkningsmekanismer, sikkerhed og/eller patologiske mekanismer. Dette studie var et åbent studie med et randomiseret, cross-over, placebokontrolleret design. Hver deltager vil blive tilfældigt tildelt to grupper gennem baseline-vurdering (se undersøgelsesresultater), hvor gruppe A modtager det FDA-godkendte lægemiddel Clemastine i en vægtafhængig dosis (se doseringstabellen nedenfor) for den første cyklus og placebo for den anden cyklus . Gruppe B vil blive behandlet med placebo i den første cyklus og det FDA-godkendte lægemiddel Clemastine i den anden cyklus.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

28

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Shangdong
      • Tainan, Shangdong, Kina, 250012
        • Qilu Hospital of Shandong University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder 3-6 år gammel;
  2. Positiv fluorescens in situ hybridisering (FISH) test bekræftede Williams syndrom;
  3. GTF2I-genmutation blev påvist af hel exon;
  4. Hjertesikkerhedsvariabler er normale (f.eks. normalt EKG, blodtryk 120-129/80-84)

Ekskluderingskriterier:

  1. WS-patienter med andre genmutationer;
  2. Brugte antihistaminer, monoaminoxidasehæmmere, barbiturater og beroligende midler, samt lægemidler, der påvirker kognitiv adfærd, lemmerbevægelser, myelin og MR inden for 2 måneder før indskrivning;
  3. Patienter med snævervinklet glaukom, smalt mavesår, pyloroduodenal obstruktion, symptomatisk prostatahypertrofi og blærehalsobstruktion; Ledsaget af alvorlig immundefekt sygdom;
  4. Allergisk over for Clomastinfumarat eller andre arylalkylamin-antihistaminer eller enhver receptor;
  5. Ifølge den nylige fortolkning af MR- og neuroradiologieksperter eller WS er ​​der tydelige hjernelæsioner, som ikke er relateret til WS-sygdom;
  6. Klinisk signifikante metaboliske, hæmatologiske, lever-, immun-, urin-, endokrine, neurologiske, pulmonale, psykiatriske, hud-, allergiske, nyre- eller andre større sygdomme, der kan påvirke fortolkningen af ​​undersøgelsesresultater eller patientsikkerhed efter WS's vurdering;

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Clemastine
Fase 1: Clemastin, tablet, 0,178 mg/kg/dag, tre måneder; Fase 2: placebo (majsstivelsestabletter) tre måneder
Medicin: Clemastine Fumarat Tabletter
clemastin fumarat (0,178 mg/kg/dag), tre måneder
Placebo komparator: majsstivelsestabletter
Fase 1: placebo (majsstivelsestabletter) tre måneder; Fase 2: Clemastin, tablet, 0,178 mg/kg/dag, tre måneder
Kosttilskud: majsstivelse tabletter
Doseringen blev administreret med 2 mg én gang dagligt i en dobbeltblind randomiseret crossover-metode

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Radial diffusionshastighed (RD)
Tidsramme: baseline opfølgning；anden måned；fjerde måned
Måling ved magnetisk resonans diffusion tensor billeddannelse (DTI)
baseline opfølgning；anden måned；fjerde måned
Peabody（Motion Estimation Timewarp）score
Tidsramme: baseline opfølgning；anden måned；fjerde måned
Vurdering af bevægelsesfærdigheder
baseline opfølgning；anden måned；fjerde måned
Gesell Development Scale
Tidsramme: baseline opfølgning；anden måned；fjerde måned
Vurdering af neuroudvikling
baseline opfølgning；anden måned；fjerde måned
Anisotropi Score (FA)
Tidsramme: baseline opfølgning；D90; D194
Måling ved magnetisk resonans diffusion tensor imaging (DTI)
baseline opfølgning；D90; D194
axial diffusivitet (AD)
Tidsramme: baseline opfølgning；D90；D194
Måling ved magnetisk resonans diffusions tensor billeddannelse (DTI)
baseline opfølgning；D90；D194
middel diffusivitet (MD)
Tidsramme: baseline opfølgning; D90; D194
Måling med magnetisk resonans diffusions tensor billeddannelse (DTI)
baseline opfølgning; D90; D194
intelligenskvotienter (IK) fra WISC-IV
Tidsramme: baseline; D90; D194
kvantificere intelligenskvotienter (IQ'er)
baseline; D90; D194

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Differenstryk over ventiler
Tidsramme: baseline opfølgning；anden måned；fjerde måned
Måling ved hjertefarve-ultralyd
baseline opfølgning；anden måned；fjerde måned
Thyroidhormon værdi
Tidsramme: baseline opfølgning；anden måned；fjerde måned
baseline opfølgning；anden måned；fjerde måned
Conners Parent Symptomer Spørgeskema Score
Tidsramme: baseline opfølgning；anden måned；fjerde måned
Vurdering af tilpasningsevne
baseline opfølgning；anden måned；fjerde måned
Vailand-3 skala
Tidsramme: baseline opfølgning；anden måned；fjerde måned
Vurdering af neuroudvikling
baseline opfølgning；anden måned；fjerde måned
CSHQ Børns søvnvaner spørgeskemaresultat
Tidsramme: baseline opfølgning；anden måned；fjerde måned
Vurdering af søvn
baseline opfølgning；anden måned；fjerde måned
SRS Score 2 (Social Response Scale 2) score
Tidsramme: baseline opfølgning; D90; D194
Vurdering af sociale færdigheder
baseline opfølgning; D90; D194
Score for de kinesiske kommunikative udviklingsinventarer
Tidsramme: baseline; D90; D194
baseline; D90; D194

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Qilu Hospital of Shandong University

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: cao aihua, post-doctoral, Qilu Hospital of Shandong University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. marts 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

2. marts 2025

Studieafslutning (Faktiske)

30. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. marts 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. marts 2024

Først opslået (Faktiske)

18. marts 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • QL000001
  • MR-37-24-002019 (Registry Identifier: Chinese Clinical Trial Registry)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Barn

Kliniske forsøg med Clemastine Fumarat Tabletter

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner