Klemasztin-fumarát a Williams-szindróma idegfejlődési késleltetéseinek kezelésében
2026. március 17. frissítette: Qilu Hospital of Shandong University
Randomizált, kettős vak, ellenőrzött vizsgálat a klomasztin-fumarátról a Williams-szindróma kezelésében
Ez a tanulmány a Williams-szindróma kognitív, motoros és szociális károsodásainak terápiás célpontjaira összpontosít a GTF2I által okozott agyi mielin defektusok visszafordításával.
A vizsgálat elsődleges célja a klomasztin-fumarát kezdeti hatékonyságának és biztonságosságának tesztelése és értékelése volt a Williams-szindróma kezelésében.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
E vizsgálat elsődleges célja a klomasztin-fumarát kezdeti hatékonyságának és biztonságosságának értékelése volt a Williams-szindróma kezelésében.
A másodlagos cél a klomasztin-fumarát vizsgálata a hatásmechanizmusok, a biztonság és/vagy a patológiás mechanizmusok vonatkozásában.
Ez a vizsgálat egy nyílt elrendezésű vizsgálat volt, randomizált, keresztezett, placebo-kontrollos elrendezéssel.
Minden résztvevőt véletlenszerűen két csoportba osztanak a kiindulási értékelés során (lásd a vizsgálati eredményeket), ahol az A csoport az FDA által jóváhagyott Clemastine gyógyszert kapja súlyfüggő dózisban (lásd az alábbi adagolási táblázatot) az első ciklusban és placebót a második ciklusban. .
A B csoportot az első ciklusban placebóval, a második ciklusban az FDA által jóváhagyott Clemastine gyógyszerrel kezelik.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
28
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Shangdong
-
Tainan, Shangdong, Kína, 250012
- Qilu Hospital of Shandong University
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 3-6 éves korig;
- Pozitív fluoreszcens in situ hibridizációs (FISH) teszt Williams-szindrómát igazolt;
- A GTF2I génmutációt teljes exonnal detektáltuk;
- A szívbiztonsági változók normálisak (pl. normál EKG, vérnyomás 120-129/80-84)
Kizárási kritériumok:
- más génmutációban szenvedő WS-betegek;
- Használt antihisztaminok, monoamin-oxidáz gátlók, barbiturátok és nyugtatók, valamint a kognitív viselkedést, a végtagmozgást, a fehérállomány-mielint és az MRI-t befolyásoló gyógyszerek a beiratkozás előtt 2 hónapon belül;
- Szűk zugú glaukómában, szűk peptikus fekélyben, pyloroduodenális elzáródásban, tüneti prosztata hipertrófiában és hólyagnyak-elzáródásban szenvedő betegek; Súlyos immunhiányos betegség kíséri;
- allergiás a klomasztin-fumarátra vagy más aril-alkil-amin antihisztaminokra vagy bármely receptorra;
- Az MRI és a neuroradiológiai szakértők vagy a WS legújabb értelmezése szerint vannak olyan nyilvánvaló agyi elváltozások, amelyek nem kapcsolódnak a WS-betegséghez;
- Klinikailag jelentős metabolikus, hematológiai, máj-, immun-, húgyúti, endokrin, neurológiai, tüdő-, pszichiátriai, bőr-, allergiás, vese- vagy egyéb jelentős betegségek, amelyek a WS megítélése szerint befolyásolhatják a vizsgálati eredmények értelmezését vagy a betegbiztonságot;
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Clemastin
1. fázis: Clemastin, tabletta, 0,178 mg/kg/nap, három hónap; 2. fázis: placebo (kukoricakeményítő tabletták) három hónap
|
clemastine fumarát (0,178 mg/kg/nap), három hónap
|
|
Placebo Comparator: kukoricakeményítő tabletta
Phase1: placebo (kukoricakeményítő tabletta) három hónap; Phase2: Clemastine, tabletta, 0,178 mg/kg/nap, három hónap
|
A dózist 2 mg/nap egyszeri adagolással, kettős vak, véletlenszerű keresztezett módszerrel alkalmazták
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Radiális diffúziós sebesség (RD)
Időkeret: kiindulási követés；második hónap；negyedik hónap
|
Mérés mágneses rezonancia diffúziós tenzoros képalkotással (DTI)
|
kiindulási követés；második hónap；negyedik hónap
|
|
Peabody (Motion Estimation Timewarp) pontszáma
Időkeret: kiindulási követés；második hónap；negyedik hónap
|
A mozgáskészség felmérése
|
kiindulási követés；második hónap；negyedik hónap
|
|
Gesell fejlesztési skála
Időkeret: kiindulási követés；második hónap；negyedik hónap
|
Az idegrendszer fejlődésének felmérése
|
kiindulási követés；második hónap；negyedik hónap
|
|
Anizotrópia Pontszám (FA)
Időkeret: alapvizsgálat utáni nyomon követés; D90; D194
|
Mágneses rezonancia diffúziós tenzor képalkotás (DTI) mérése
|
alapvizsgálat utáni nyomon követés; D90; D194
|
|
axiális diffúzió (AD)
Időkeret: alapvonal követés; D90; D194
|
Mágneses rezonancia diffúziós tenzor képalkotással (DTI) történő mérés
|
alapvonal követés; D90; D194
|
|
átlagos diffúzió (MD)
Időkeret: alapvonal követés; D90; D194
|
Mágneses rezonancia diffúziós tenzor képalkotással (DTI) történő mérés
|
alapvonal követés; D90; D194
|
|
A WISC-IV intelligenciakvóciensei (IQ-k)
Időkeret: alapvonal; D90; D194
|
intelligenciahányadosok (IQ-k) számszerűsítése
|
alapvonal; D90; D194
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Nyomáskülönbség a szelepeken
Időkeret: kiindulási követés；második hónap；negyedik hónap
|
Mérés szívszín ultrahanggal
|
kiindulási követés；második hónap；negyedik hónap
|
|
Pajzsmirigy hormon értéke
Időkeret: kiindulási követés；második hónap；negyedik hónap
|
kiindulási követés；második hónap；negyedik hónap
|
|
|
Conners Parent Tünetek Kérdőív pontszáma
Időkeret: kiindulási követés；második hónap；negyedik hónap
|
Az alkalmazkodóképesség felmérése
|
kiindulási követés；második hónap；negyedik hónap
|
|
Vailand-3 skála
Időkeret: kiindulási követés；második hónap；negyedik hónap
|
Az idegrendszer fejlődésének felmérése
|
kiindulási követés；második hónap；negyedik hónap
|
|
CSHQ Gyermek alvási szokások kérdőív pontszáma
Időkeret: kiindulási követés；második hónap；negyedik hónap
|
Az alvás értékelése
|
kiindulási követés；második hónap；negyedik hónap
|
|
SRS Pontszám 2 (Szociális Válaszskála 2) pontszám
Időkeret: alapvonal követés; D90; D194
|
Szociális készségek értékelése
|
alapvonal követés; D90; D194
|
|
A Kínai Kommunikatív Fejlődés Kérdőívek pontszáma
Időkeret: alapvonal; D90; D194
|
alapvonal; D90; D194
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: cao aihua, post-doctoral, Qilu Hospital of Shandong University
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2024. március 20.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2025. március 2.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2025. december 30.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. március 4.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. március 11.
Első közzététel (Tényleges)
2024. március 18.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. március 19.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. március 17.
Utolsó ellenőrzés
2024. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Aortabillentyű betegség
- Neurológiai megnyilvánulások
- Idegrendszeri betegségek
- Szív-és érrendszeri betegségek
- Szívbetegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Neuroviselkedési megnyilvánulások
- Szívbillentyű betegségek
- Veleszületett rendellenességek
- Értelmi fogyatékosság
- Aortabillentyű szűkület
- Kromoszóma rendellenességek
- Aorta stenosis, Supravalvularis
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Williams szindróma
- Heterociklusos vegyületek, 1 gyűrű
- Heterociklusos vegyületek
- Étrendi szénhidrátok
- Szénhidrátok
- Polimerek
- Makromolekuláris anyagok
- Poliszacharidok
- Pirrolidinek
- Glükánok
- Biopolimerek
- Clemastine
- Keményítő
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- QL000001
- MR-37-24-002019 (Registry Identifier: Chinese Clinical Trial Registry)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Igen
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .