Klemasztin-fumarát a Williams-szindróma idegfejlődési késleltetéseinek kezelésében

Bevételi kritériumok:

1. 3-6 éves korig;
2. Pozitív fluoreszcens in situ hibridizációs (FISH) teszt Williams-szindrómát igazolt;
3. A GTF2I génmutációt teljes exonnal detektáltuk;
4. A szívbiztonsági változók normálisak (pl. normál EKG, vérnyomás 120-129/80-84)

Kizárási kritériumok:

1. más génmutációban szenvedő WS-betegek;
2. Használt antihisztaminok, monoamin-oxidáz gátlók, barbiturátok és nyugtatók, valamint a kognitív viselkedést, a végtagmozgást, a fehérállomány-mielint és az MRI-t befolyásoló gyógyszerek a beiratkozás előtt 2 hónapon belül;
3. Szűk zugú glaukómában, szűk peptikus fekélyben, pyloroduodenális elzáródásban, tüneti prosztata hipertrófiában és hólyagnyak-elzáródásban szenvedő betegek; Súlyos immunhiányos betegség kíséri;
4. allergiás a klomasztin-fumarátra vagy más aril-alkil-amin antihisztaminokra vagy bármely receptorra;
5. Az MRI és a neuroradiológiai szakértők vagy a WS legújabb értelmezése szerint vannak olyan nyilvánvaló agyi elváltozások, amelyek nem kapcsolódnak a WS-betegséghez;
6. Klinikailag jelentős metabolikus, hematológiai, máj-, immun-, húgyúti, endokrin, neurológiai, tüdő-, pszichiátriai, bőr-, allergiás, vese- vagy egyéb jelentős betegségek, amelyek a WS megítélése szerint befolyásolhatják a vizsgálati eredmények értelmezését vagy a betegbiztonságot;