- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT06315699
Clemastine Fumarate vid behandling av neuroutvecklingsförseningar vid Williams syndrom
11 mars 2024 uppdaterad av: Qilu Hospital of Shandong University
Randomiserad, dubbelblind, kontrollerad studie av klomastinfumarat vid behandling av Williams syndrom
Denna studie fokuserar på terapeutiska mål för kognitiva, motoriska och sociala funktionsnedsättningar i Williams syndrom genom att vända hjärnmyelindefekter orsakade av GTF2I.
Det primära syftet med studien var att testa och utvärdera den initiala effekten och säkerheten av Clomastinfumarat vid behandling av Williams syndrom.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Det primära syftet med denna studie var att utvärdera den initiala effekten och säkerheten av Clomastinfumarat vid behandling av Williams syndrom.
Det sekundära målet är att studera Clomastinfumarat i relation till verkningsmekanismer, säkerhet och/eller patologiska mekanismer.
Denna studie var en öppen studie med en randomiserad, cross-over, placebokontrollerad design.
Varje deltagare kommer att slumpmässigt tilldelas två grupper genom baslinjebedömning (se studieresultat), där grupp A får det FDA-godkända läkemedlet Clemastine i en viktberoende dos (se doseringstabell nedan) för den första cykeln och placebo för den andra cykeln .
Grupp B kommer att behandlas med placebo för den första cykeln och det FDA-godkända läkemedlet Clemastine för den andra cykeln.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
50
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: cao aihua, post-doctoral
- Telefonnummer: 18560086317
- E-post: xinercah@163.com
Studera Kontakt Backup
- Namn: Liu zhiyue, doctor
- Telefonnummer: 15665785296
- E-post: mikeydrakon8@gmail.com
Studieorter
-
-
Shangdong
-
Tainan, Shangdong, Kina, 250012
- Rekrytering
- Qilu Hospital Of Shandong University
-
Kontakt:
- cao aihua
- Telefonnummer: +18560086317
- E-post: xinercah@163.com
-
Kontakt:
- Liu zhiyue
- Telefonnummer: 15665785296
- E-post: mikeydrakon8@gmail.com
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder 3-6 år gammal;
- Positivt fluorescens in situ hybridiseringstest (FISH) bekräftade Williams syndrom;
- GTF2I-genmutation detekterades av hel exon;
- Hjärtsäkerhetsvariabler är normala (t.ex. normalt EKG, blodtryck 120-129/80-84)
Exklusions kriterier:
- WS-patienter med andra genmutationer;
- Använde antihistaminer, monoaminoxidashämmare, barbiturater och lugnande medel, samt läkemedel som påverkar kognitivt beteende, lemrörelser, vit substans myelin och MRT inom 2 månader före inskrivning;
- Patienter med trångvinkelglaukom, smalt magsår, pyloroduodenal obstruktion, symptomatisk prostatahypertrofi och blåshalsobstruktion; Åtföljs av allvarlig immunbristsjukdom;
- Allergisk mot Clomastinfumarat eller andra arylalkylaminantihistaminer eller någon receptor;
- Enligt den senaste tolkningen av MRT- och neuroradiologiexperter eller WS, finns det uppenbara hjärnskador som inte är relaterade till WS-sjukdom;
- Kliniskt signifikanta metaboliska, hematologiska, lever-, immun-, urin-, endokrina-, neurologiska, pulmonella, psykiatriska, hud-, allergiska, njursjukdomar eller andra större sjukdomar som kan påverka tolkningen av studieresultat eller patientsäkerhet enligt WS:s bedömning;
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Experimentell: Clemastine
Clemastine, tablett, 0,15 mg/kg/d, två månader
|
Dosen administrerades 2 mg en gång dagligen i en dubbelblind slumpmässig överkorsningsmetod
|
Placebo-jämförare: fruktos
|
Dosen administrerades 2 mg en gång dagligen i en dubbelblind slumpmässig överkorsningsmetod
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Anisotropiresultat (FA)
Tidsram: baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
|
Mätning med magnetisk resonansdiffusionstensoravbildning (DTI)
|
baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
|
Radiell diffusionshastighet (RD)
Tidsram: baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
|
Mätning med magnetisk resonansdiffusionstensoravbildning (DTI)
|
baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
|
Skenbar spridningskoefficient (ADC)
Tidsram: baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
|
Mätning med magnetisk resonansdiffusionstensoravbildning (DTI)
|
baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
|
Magnetiseringsöverföringsförhållande(MTR)
Tidsram: baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
|
Mätning med magnetisk resonansdiffusionstensoravbildning (DTI)
|
baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
|
SRS Score 2 (Social Response Scale2) poäng
Tidsram: baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
|
Bedöma sociala färdigheter
|
baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
|
Peabody(Motion Estimation Timewarp)poäng
Tidsram: baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
|
Bedöma rörelseförmåga
|
baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
|
Gesell Development Scale
Tidsram: baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
|
Utvärdering av neuroutveckling
|
baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Differenstryck över ventiler
Tidsram: baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
|
Mätning med hjärtfärg ultraljud
|
baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
|
Sköldkörtelhormonvärde
Tidsram: baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
|
baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
|
|
Conners Parent Symptoms Questionnaire Resultat
Tidsram: baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
|
Att bedöma anpassningsförmåga
|
baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
|
Vailand-3 skala
Tidsram: baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
|
Utvärdering av neuroutveckling
|
baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
|
CSHQ Barns sömnvanor enkätresultat
Tidsram: baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
|
Bedömer sömnen
|
baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Utredare
- Huvudutredare: cao aihua, post-doctoral, Qilu Hospital Of Shandong University
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
20 mars 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
2 mars 2025
Avslutad studie (Beräknad)
30 december 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
4 mars 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
11 mars 2024
Första postat (Faktisk)
18 mars 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
18 mars 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
11 mars 2024
Senast verifierad
1 mars 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Patologiska processer
- Hjärtsjukdom
- Hjärt-kärlsjukdomar
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neurologiska manifestationer
- Neurobehavioral manifestationer
- Sjukdom
- Medfödda abnormiteter
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Aortaklaffssjukdom
- Hjärtklaffssjukdomar
- Intellektuell funktionsnedsättning
- Kromosomstörningar
- Aortaklaffstenos
- Aortastenos, supravalvulär
- Syndrom
- Williams syndrom
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Neurotransmittormedel
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Dermatologiska medel
- Anti-allergiska medel
- Histamin H1-antagonister
- Histaminantagonister
- Histaminmedel
- Antiklåda
- Clemastine
Andra studie-ID-nummer
- QL000001
- MR-37-24-002019 (Registeridentifierare: Chinese Clinical Trial Registry)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Barn
-
MedDay Pharmaceuticals SAEurofins OptimedAvslutadFriska volontärer | Nedsatt leverfunktion av måttlig Child Pugh-kategoriFrankrike, Ungern
-
RenJi HospitalAvslutadTrombocytantal/mjältdiameterförhållande | Child-Pugh-klassificeringKina
-
Stanford UniversityNational Cancer Institute (NCI)AvslutadÅterkommande hepatocellulärt karcinom | Child-Pugh klass A | Child-Pugh klass BFörenta staterna, Japan
-
Ohio State University Comprehensive Cancer CenterVarian Medical SystemsAvslutadChild-Pugh klass A | Steg IIIA Hepatocellulärt karcinom | Steg IIIB Hepatocellulärt karcinom | Steg IIIC hepatocellulärt karcinom | Steg IVA Hepatocellulärt karcinom | Steg IVB hepatocellulärt karcinom | Child-Pugh klass BFörenta staterna
-
Centre Hospitalier Universitaire DijonAvslutadChild-Pugh A Hepatocellulärt karcinomFrankrike
-
Roswell Park Cancer InstituteMerck Sharp & Dohme LLCAktiv, inte rekryterandeAvancerat hepatocellulärt karcinom hos vuxna | Child-Pugh klass A | Steg III hepatocellulärt karcinom | Steg IIIA Hepatocellulärt karcinom | Steg IIIB Hepatocellulärt karcinom | Steg IIIC hepatocellulärt karcinom | Steg IV hepatocellulärt karcinom | Steg IVA Hepatocellulärt karcinom | Steg IVB hepatocellulärt...Förenta staterna
-
AstraZenecaAvslutadMagcancer | Avancerade solida maligniteter | Fast tumör | Child-Pugh A till B7 Avancerat hepatocellulärt karcinom | EGFR och/eller ROS Mutant NSCLC | Lungmetastas karcinomKorea, Republiken av
Kliniska prövningar på Clemastine Fumarate tabletter
-
Kowa Research Institute, Inc.Avslutad
-
HeNan Sincere Biotech Co., LtdOkänd
-
Technical University of MunichAvslutadAkut ACE-inducerat angioödemTyskland
-
University Health Network, TorontoAktiv, inte rekryterandeAkut myeloid leukemi | Myelodysplastiska syndrom | Återfallande cancer | Refraktär cancerKanada
-
Shinshu UniversityRekrytering
-
GlaxoSmithKlineAvslutadHjärtsvikt, kongestivFörenta staterna
-
University of NebraskaHar inte rekryterat ännuPerifer arteriell sjukdom | Perifera vaskulära sjukdomar | Perifer arteriell ocklusiv sjukdom | Perifer artärsjukdomFörenta staterna
-
Assuta Hospital SystemsAvslutad
-
Giovanni CioniAzienda USL Toscana Nord Ovest; Scuola Superiore Sant'Anna di PisaRekryteringMedfödda och förvärvade utvecklingsstörningarItalien