Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Clemastine Fumarate vid behandling av neuroutvecklingsförseningar vid Williams syndrom

11 mars 2024 uppdaterad av: Qilu Hospital of Shandong University

Randomiserad, dubbelblind, kontrollerad studie av klomastinfumarat vid behandling av Williams syndrom

Denna studie fokuserar på terapeutiska mål för kognitiva, motoriska och sociala funktionsnedsättningar i Williams syndrom genom att vända hjärnmyelindefekter orsakade av GTF2I. Det primära syftet med studien var att testa och utvärdera den initiala effekten och säkerheten av Clomastinfumarat vid behandling av Williams syndrom.

Studieöversikt

Detaljerad beskrivning

Det primära syftet med denna studie var att utvärdera den initiala effekten och säkerheten av Clomastinfumarat vid behandling av Williams syndrom. Det sekundära målet är att studera Clomastinfumarat i relation till verkningsmekanismer, säkerhet och/eller patologiska mekanismer. Denna studie var en öppen studie med en randomiserad, cross-over, placebokontrollerad design. Varje deltagare kommer att slumpmässigt tilldelas två grupper genom baslinjebedömning (se studieresultat), där grupp A får det FDA-godkända läkemedlet Clemastine i en viktberoende dos (se doseringstabell nedan) för den första cykeln och placebo för den andra cykeln . Grupp B kommer att behandlas med placebo för den första cykeln och det FDA-godkända läkemedlet Clemastine för den andra cykeln.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

50

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: cao aihua, post-doctoral
  • Telefonnummer: 18560086317
  • E-post: xinercah@163.com

Studera Kontakt Backup

Studieorter

    • Shangdong
      • Tainan, Shangdong, Kina, 250012
        • Rekrytering
        • Qilu Hospital Of Shandong University
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ålder 3-6 år gammal;
  2. Positivt fluorescens in situ hybridiseringstest (FISH) bekräftade Williams syndrom;
  3. GTF2I-genmutation detekterades av hel exon;
  4. Hjärtsäkerhetsvariabler är normala (t.ex. normalt EKG, blodtryck 120-129/80-84)

Exklusions kriterier:

  1. WS-patienter med andra genmutationer;
  2. Använde antihistaminer, monoaminoxidashämmare, barbiturater och lugnande medel, samt läkemedel som påverkar kognitivt beteende, lemrörelser, vit substans myelin och MRT inom 2 månader före inskrivning;
  3. Patienter med trångvinkelglaukom, smalt magsår, pyloroduodenal obstruktion, symptomatisk prostatahypertrofi och blåshalsobstruktion; Åtföljs av allvarlig immunbristsjukdom;
  4. Allergisk mot Clomastinfumarat eller andra arylalkylaminantihistaminer eller någon receptor;
  5. Enligt den senaste tolkningen av MRT- och neuroradiologiexperter eller WS, finns det uppenbara hjärnskador som inte är relaterade till WS-sjukdom;
  6. Kliniskt signifikanta metaboliska, hematologiska, lever-, immun-, urin-, endokrina-, neurologiska, pulmonella, psykiatriska, hud-, allergiska, njursjukdomar eller andra större sjukdomar som kan påverka tolkningen av studieresultat eller patientsäkerhet enligt WS:s bedömning;

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Clemastine
Clemastine, tablett, 0,15 mg/kg/d, två månader
Dosen administrerades 2 mg en gång dagligen i en dubbelblind slumpmässig överkorsningsmetod
Placebo-jämförare: fruktos
Dosen administrerades 2 mg en gång dagligen i en dubbelblind slumpmässig överkorsningsmetod

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Anisotropiresultat (FA)
Tidsram: baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
Mätning med magnetisk resonansdiffusionstensoravbildning (DTI)
baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
Radiell diffusionshastighet (RD)
Tidsram: baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
Mätning med magnetisk resonansdiffusionstensoravbildning (DTI)
baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
Skenbar spridningskoefficient (ADC)
Tidsram: baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
Mätning med magnetisk resonansdiffusionstensoravbildning (DTI)
baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
Magnetiseringsöverföringsförhållande(MTR)
Tidsram: baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
Mätning med magnetisk resonansdiffusionstensoravbildning (DTI)
baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
SRS Score 2 (Social Response Scale2) poäng
Tidsram: baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
Bedöma sociala färdigheter
baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
Peabody(Motion Estimation Timewarp)poäng
Tidsram: baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
Bedöma rörelseförmåga
baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
Gesell Development Scale
Tidsram: baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
Utvärdering av neuroutveckling
baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Differenstryck över ventiler
Tidsram: baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
Mätning med hjärtfärg ultraljud
baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
Sköldkörtelhormonvärde
Tidsram: baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
Conners Parent Symptoms Questionnaire Resultat
Tidsram: baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
Att bedöma anpassningsförmåga
baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
Vailand-3 skala
Tidsram: baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
Utvärdering av neuroutveckling
baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
CSHQ Barns sömnvanor enkätresultat
Tidsram: baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
Bedömer sömnen
baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Utredare

  • Huvudutredare: cao aihua, post-doctoral, Qilu Hospital Of Shandong University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

20 mars 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

2 mars 2025

Avslutad studie (Beräknad)

30 december 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 mars 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 mars 2024

Första postat (Faktisk)

18 mars 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

18 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Barn

Kliniska prövningar på Clemastine Fumarate tabletter

3
Prenumerera