- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT06315699
Clemastine Fumarate vid behandling av neuroutvecklingsförseningar vid Williams syndrom
17 mars 2026 uppdaterad av: Qilu Hospital of Shandong University
Randomiserad, dubbelblind, kontrollerad studie av klomastinfumarat vid behandling av Williams syndrom
Denna studie fokuserar på terapeutiska mål för kognitiva, motoriska och sociala funktionsnedsättningar i Williams syndrom genom att vända hjärnmyelindefekter orsakade av GTF2I.
Det primära syftet med studien var att testa och utvärdera den initiala effekten och säkerheten av Clomastinfumarat vid behandling av Williams syndrom.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Det primära syftet med denna studie var att utvärdera den initiala effekten och säkerheten av Clomastinfumarat vid behandling av Williams syndrom.
Det sekundära målet är att studera Clomastinfumarat i relation till verkningsmekanismer, säkerhet och/eller patologiska mekanismer.
Denna studie var en öppen studie med en randomiserad, cross-over, placebokontrollerad design.
Varje deltagare kommer att slumpmässigt tilldelas två grupper genom baslinjebedömning (se studieresultat), där grupp A får det FDA-godkända läkemedlet Clemastine i en viktberoende dos (se doseringstabell nedan) för den första cykeln och placebo för den andra cykeln .
Grupp B kommer att behandlas med placebo för den första cykeln och det FDA-godkända läkemedlet Clemastine för den andra cykeln.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
28
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Shangdong
-
Tainan, Shangdong, Kina, 250012
- Qilu Hospital of Shandong University
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder 3-6 år gammal;
- Positivt fluorescens in situ hybridiseringstest (FISH) bekräftade Williams syndrom;
- GTF2I-genmutation detekterades av hel exon;
- Hjärtsäkerhetsvariabler är normala (t.ex. normalt EKG, blodtryck 120-129/80-84)
Exklusions kriterier:
- WS-patienter med andra genmutationer;
- Använde antihistaminer, monoaminoxidashämmare, barbiturater och lugnande medel, samt läkemedel som påverkar kognitivt beteende, lemrörelser, vit substans myelin och MRT inom 2 månader före inskrivning;
- Patienter med trångvinkelglaukom, smalt magsår, pyloroduodenal obstruktion, symptomatisk prostatahypertrofi och blåshalsobstruktion; Åtföljs av allvarlig immunbristsjukdom;
- Allergisk mot Clomastinfumarat eller andra arylalkylaminantihistaminer eller någon receptor;
- Enligt den senaste tolkningen av MRT- och neuroradiologiexperter eller WS, finns det uppenbara hjärnskador som inte är relaterade till WS-sjukdom;
- Kliniskt signifikanta metaboliska, hematologiska, lever-, immun-, urin-, endokrina-, neurologiska, pulmonella, psykiatriska, hud-, allergiska, njursjukdomar eller andra större sjukdomar som kan påverka tolkningen av studieresultat eller patientsäkerhet enligt WS:s bedömning;
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Clemastin
Fas 1: Clemastin, tablett, 0.178 mg/kg/dag, tre månader; Fas 2: placebo (majsstärkelse tabletter) tre månader
|
clemastine fumarate (0,178 mg/kg/dag), tre månader
|
|
Placebo-jämförare: majsstärkelsetabletter
Fas 1: placebo (majsstärkelsetabletter) tre månader; Fas 2: Clemastin, tablett, 0.178 mg/kg/dag, tre månader
|
Dosen administrerades 2 mg en gång dagligen med en dubbelblind randomiserad korsningsmetod
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Radiell diffusionshastighet (RD)
Tidsram: baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
|
Mätning med magnetisk resonansdiffusionstensoravbildning (DTI)
|
baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
|
|
Peabody(Motion Estimation Timewarp)poäng
Tidsram: baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
|
Bedöma rörelseförmåga
|
baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
|
|
Gesell Development Scale
Tidsram: baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
|
Utvärdering av neuroutveckling
|
baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
|
|
Anisotropipoäng (FA)
Tidsram: baselineuppföljning;D90; D194
|
Mätning med magnetresonans diffusionstensoravbildning (DTI)
|
baselineuppföljning;D90; D194
|
|
axial diffusivitet (AD)
Tidsram: baseline uppföljning;D90;D194
|
Mätning med magnetresonansdiffusionstensoravbildning (DTI)
|
baseline uppföljning;D90;D194
|
|
mean diffusivity (MD)
Tidsram: baseline uppföljning;D90; D194
|
Mätning med magnetresonansdiffusionstensoravbildning (DTI)
|
baseline uppföljning;D90; D194
|
|
kvoter (IQs) från WISC-IV
Tidsram: baseline; D90 ; D194
|
kvantifiera intelligenstestresultat (IQ)
|
baseline; D90 ; D194
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Differenstryck över ventiler
Tidsram: baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
|
Mätning med hjärtfärg ultraljud
|
baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
|
|
Sköldkörtelhormonvärde
Tidsram: baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
|
baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
|
|
|
Conners Parent Symptoms Questionnaire Resultat
Tidsram: baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
|
Att bedöma anpassningsförmåga
|
baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
|
|
Vailand-3 skala
Tidsram: baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
|
Utvärdering av neuroutveckling
|
baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
|
|
CSHQ Barns sömnvanor enkätresultat
Tidsram: baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
|
Bedömer sömnen
|
baslinjeuppföljning;andra månaden;fjärde månaden
|
|
SRS Score 2 (Social Response Scale2) poäng
Tidsram: baseline uppföljning;D90; D194
|
Utvärdering av sociala färdigheter
|
baseline uppföljning;D90; D194
|
|
Poäng från Chinese Communicative Development Inventories
Tidsram: baslinje; D90; D194
|
baslinje; D90; D194
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Utredare
- Huvudutredare: cao aihua, post-doctoral, Qilu Hospital of Shandong University
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
20 mars 2024
Primärt slutförande (Faktisk)
2 mars 2025
Avslutad studie (Faktisk)
30 december 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
4 mars 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
11 mars 2024
Första postat (Faktisk)
18 mars 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
19 mars 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
17 mars 2026
Senast verifierad
1 mars 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Aortaklaffssjukdom
- Neurologiska manifestationer
- Sjukdomar i nervsystemet
- Hjärt-kärlsjukdomar
- Hjärtsjukdom
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Neurobehavioral manifestationer
- Hjärtklaffssjukdomar
- Medfödda abnormiteter
- Intellektuell funktionsnedsättning
- Aortaklaffstenos
- Kromosomstörningar
- Aortastenos, supravalvulär
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Williams syndrom
- Heterocykliska föreningar, 1-ring
- Heterocykliska föreningar
- Dietkolhydrater
- Kolhydrater
- Polymerer
- Makromolekylära ämnen
- Polysackarider
- Pyrrolidiner
- Glukaner
- Biopolymerer
- Clemastine
- Stärkelse
Andra studie-ID-nummer
- QL000001
- MR-37-24-002019 (Registeridentifierare: Chinese Clinical Trial Registry)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .