Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Fumaran klemastyny ​​w leczeniu opóźnień neurorozwojowych w zespole Williamsa

17 marca 2026 zaktualizowane przez: Qilu Hospital of Shandong University

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane badanie dotyczące fumaranu klomastyny ​​w leczeniu zespołu Williamsa

Badanie to koncentruje się na celach terapeutycznych upośledzenia poznawczego, motorycznego i społecznego w zespole Williamsa poprzez odwrócenie defektów mieliny mózgu spowodowanych przez GTF2I. Głównym celem badania było przetestowanie i ocena wstępnej skuteczności i bezpieczeństwa fumaranu klomastyny ​​w leczeniu zespołu Williamsa.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównym celem tego badania była wstępna ocena skuteczności i bezpieczeństwa fumaranu klomastyny ​​w leczeniu zespołu Williamsa. Celem drugorzędnym jest zbadanie fumaranu klomastyny ​​pod kątem mechanizmów działania, bezpieczeństwa i/lub mechanizmów patologicznych. Badanie to było badaniem otwartym, randomizowanym, krzyżowym i kontrolowanym placebo. Każdy uczestnik zostanie losowo przydzielony do dwóch grup na podstawie oceny wyjściowej (patrz wyniki badania), przy czym grupa A otrzyma zatwierdzony przez FDA lek Clemastine w dawce zależnej od masy ciała (patrz tabela dawkowania poniżej) w pierwszym cyklu i placebo w drugim cyklu . Grupa B będzie leczona placebo w pierwszym cyklu i zatwierdzonym przez FDA lekiem Clemastine w drugim cyklu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

28

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Shangdong
      • Tainan, Shangdong, Chiny, 250012
        • Qilu Hospital of Shandong University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek 3-6 lat;
  2. Pozytywny test fluorescencyjnej hybrydyzacji in situ (FISH) potwierdził zespół Williamsa;
  3. Mutację genu GTF2I wykryto w całym eksonie;
  4. Zmienne bezpieczeństwa serca są w normie (np. prawidłowe EKG, ciśnienie krwi 120-129/80-84)

Kryteria wyłączenia:

  1. pacjenci z WS z innymi mutacjami genów;
  2. Zastosowane leki przeciwhistaminowe, inhibitory monoaminooksydazy, barbiturany i leki uspokajające, a także leki wpływające na zachowania poznawcze, ruchy kończyn, istotę białą mielinę i MRI w ciągu 2 miesięcy przed rejestracją;
  3. Pacjenci z jaskrą z wąskim kątem przesączania, wąskim wrzodem trawiennym, niedrożnością odźwiernikowo-dwunastniczą, objawowym przerostem prostaty i niedrożnością szyi pęcherza; Towarzyszy mu ciężka choroba niedoboru odporności;
  4. Uczulony na fumaran klomastyny ​​lub inne leki przeciwhistaminowe aryloalkiloaminowe lub jakikolwiek receptor;
  5. Zgodnie z najnowszą interpretacją ekspertów z zakresu rezonansu magnetycznego i neuroradiologii lub WS, istnieją oczywiste zmiany w mózgu, które nie są związane z chorobą WS;
  6. Klinicznie istotne choroby metaboliczne, hematologiczne, wątroby, układu odpornościowego, układu moczowego, endokrynologiczne, neurologiczne, płucne, psychiatryczne, skórne, alergiczne, nerek lub inne poważne choroby, które w ocenie WS mogą mieć wpływ na interpretację wyników badania lub bezpieczeństwo pacjenta;

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Clemastyna
Faza 1: Clemastyna, tabletka, 0,178 mg/kg/dzień, trzy miesiące; Faza 2: placebo (tabletki ze skrobi kukurydzianej) trzy miesiące
Lek: Tabletki fumaranu klemasteyny
fumaran klemasteiny (0,178 mg/kg/dzień), trzy miesiące
Komparator placebo: tabletki ze skrobi kukurydzianej
Faza 1: placebo (tabletki ze skrobi kukurydzianej) trzy miesiące; Faza 2: Clemastyna, tabletka, 0.178 mg/kg/dzień, trzy miesiące
Suplement diety: tabletki ze skrobi kukurydzianej
Dawkę podawano w ilości 2 mg raz dziennie metodą podwójnie ślepej próby z randomizacją krzyżową

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Promieniowy współczynnik dyfuzji (RD)
Ramy czasowe: kontrola wyjściowa; drugi miesiąc; czwarty miesiąc
Pomiar za pomocą obrazowania tensora dyfuzji rezonansu magnetycznego (DTI)
kontrola wyjściowa; drugi miesiąc; czwarty miesiąc
Wynik Peabody (zakrzywienie czasu szacowania ruchu).
Ramy czasowe: kontrola wyjściowa; drugi miesiąc; czwarty miesiąc
Ocena umiejętności ruchowych
kontrola wyjściowa; drugi miesiąc; czwarty miesiąc
Skala Rozwoju Gesella
Ramy czasowe: kontrola wyjściowa; drugi miesiąc; czwarty miesiąc
Ocena rozwoju neurologicznego
kontrola wyjściowa; drugi miesiąc; czwarty miesiąc
Wskaźnik Anizotropii (FA)
Ramy czasowe: kontrola wyjściowa; D90; D194
Pomiar za pomocą obrazowania tensora dyfuzji rezonansu magnetycznego (DTI)
kontrola wyjściowa; D90; D194
dyfuzyjność osiowa (AD)
Ramy czasowe: kontrola wyjściowa; D90; D194
Pomiar przy użyciu obrazowania tensora dyfuzji rezonansu magnetycznego (DTI)
kontrola wyjściowa; D90; D194
średnia dyfuzyjność (MD)
Ramy czasowe: kontrola po włączeniu do badania; D90; D194
Pomiar za pomocą obrazowania tensora dyfuzji rezonansu magnetycznego (DTI)
kontrola po włączeniu do badania; D90; D194
ilorazy inteligencji (IQ) z WISC-IV
Ramy czasowe: wartość wyjściowa; D90; D194
określić ilościowo ilorazy inteligencji (IQ)
wartość wyjściowa; D90; D194

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Różnica ciśnień na zaworach
Ramy czasowe: kontrola wyjściowa; drugi miesiąc; czwarty miesiąc
Pomiar za pomocą kolorowego USG serca
kontrola wyjściowa; drugi miesiąc; czwarty miesiąc
Wartość hormonu tarczycy
Ramy czasowe: kontrola wyjściowa; drugi miesiąc; czwarty miesiąc
kontrola wyjściowa; drugi miesiąc; czwarty miesiąc
Wynik w kwestionariuszu objawów rodziców Connersa
Ramy czasowe: kontrola wyjściowa; drugi miesiąc; czwarty miesiąc
Ocena zdolności adaptacyjnych
kontrola wyjściowa; drugi miesiąc; czwarty miesiąc
Skala Vailanda-3
Ramy czasowe: kontrola wyjściowa; drugi miesiąc; czwarty miesiąc
Ocena rozwoju neurologicznego
kontrola wyjściowa; drugi miesiąc; czwarty miesiąc
Wynik kwestionariusza nawyków sennych dzieci CSHQ
Ramy czasowe: kontrola wyjściowa; drugi miesiąc; czwarty miesiąc
Ocena snu
kontrola wyjściowa; drugi miesiąc; czwarty miesiąc
Wynik SRS 2 (Skala Reakcji Społecznej 2)
Ramy czasowe: kontrola po włączeniu do badania; D90; D194
Ocena umiejętności społecznych
kontrola po włączeniu do badania; D90; D194
Wynik w Inwentarzu Rozwoju Komunikacji Chińskiej
Ramy czasowe: linia bazowa; D90; D194
linia bazowa; D90; D194

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Qilu Hospital of Shandong University

Śledczy

  • Główny śledczy: cao aihua, post-doctoral, Qilu Hospital of Shandong University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 marca 2024

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

2 marca 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 marca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 marca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 marca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • QL000001
  • MR-37-24-002019 (Identyfikator rejestru: Chinese Clinical Trial Registry)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dziecko

Badania kliniczne na Tabletki fumaranu klemasteyny

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Spain

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj