- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT06315699
Clemastine Fumarate i behandling av nevroutviklingsforsinkelser i Williams syndrom
17. mars 2026 oppdatert av: Qilu Hospital of Shandong University
Randomisert, dobbeltblind, kontrollert studie av klomastinfumarat i behandling av Williams syndrom
Denne studien fokuserer på terapeutiske mål for kognitive, motoriske og sosiale svekkelser i Williams syndrom ved å reversere myelindefekter i hjernen forårsaket av GTF2I.
Hovedmålet med studien var å teste og evaluere den første effekten og sikkerheten til Clomastinfumarat i behandlingen av Williams syndrom.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Hovedmålet med denne studien var å evaluere den første effekten og sikkerheten til Clomastinfumarat i behandlingen av Williams syndrom.
Det sekundære målet er å studere Clomastinfumarat i forhold til virkningsmekanismer, sikkerhet og/eller patologiske mekanismer.
Denne studien var en åpen studie med et randomisert, cross-over, placebokontrollert design.
Hver deltaker vil bli tilfeldig tildelt to grupper gjennom baselinevurdering (se studieresultater), med gruppe A som mottar det FDA-godkjente stoffet Clemastine i en vektavhengig dose (se doseringstabell nedenfor) for den første syklusen og placebo for den andre syklusen .
Gruppe B vil bli behandlet med placebo for første syklus og det FDA-godkjente stoffet Clemastine for andre syklus.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
28
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Shangdong
-
Tainan, Shangdong, Kina, 250012
- Qilu Hospital of Shandong University
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder 3-6 år gammel;
- Positiv fluorescens in situ hybridisering (FISH) test bekreftet Williams syndrom;
- GTF2I-genmutasjon ble påvist av hele ekson;
- Hjertesikkerhetsvariabler er normale (f.eks. normalt EKG, blodtrykk 120-129/80-84)
Ekskluderingskriterier:
- WS-pasienter med andre genmutasjoner;
- Brukte antihistaminer, monoaminoksidasehemmere, barbiturater og beroligende midler, samt medikamenter som påvirker kognitiv atferd, bevegelse av lemmer, myelin og MR innen 2 måneder før innmelding;
- Pasienter med trangvinklet glaukom, smalt magesår, pyloroduodenal obstruksjon, symptomatisk prostatahypertrofi og blærehalsobstruksjon; Ledsaget av alvorlig immunsviktsykdom;
- Allergisk mot Clomastinfumarat eller andre arylalkylaminantihistaminer eller en hvilken som helst reseptor;
- I følge den nylige tolkningen av MR- og nevroradiologieksperter eller WS, er det åpenbare hjernelesjoner som ikke er relatert til WS-sykdom;
- Klinisk signifikante metabolske, hematologiske, lever-, immun-, urin-, endokrine, nevrologiske, pulmonale, psykiatriske, hud-, allergiske, nyre- eller andre store sykdommer som kan påvirke tolkningen av studiefunn eller pasientsikkerhet etter WSs vurdering;
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Clemastin
Fase 1: Clemastin, tablett, 0,178 mg/kg/dag, tre måneder; Fase 2: placebo (maismelstabletter) tre måneder
|
clemastin fumarat (0,178 mg/kg/dag), tre måneder
|
|
Placebo komparator: majsstivelsestabletter
Fase 1: placebo (majsstivelsestabletter) i tre måneder; Fase 2: Clemastine, tablett, 0.178 mg/kg/dag, i tre måneder
|
Dosen ble administrert 2 mg en gang daglig i en dobbeltblind tilfeldig kryssmetode
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Radiell diffusjonshastighet (RD)
Tidsramme: grunnlinjeoppfølging;andre måned;fjerde måned
|
Måling ved hjelp av magnetisk resonansdiffusjonstensoravbildning (DTI)
|
grunnlinjeoppfølging;andre måned;fjerde måned
|
|
Peabody(Motion Estimation Timewarp)score
Tidsramme: grunnlinjeoppfølging;andre måned;fjerde måned
|
Vurdere bevegelsesferdigheter
|
grunnlinjeoppfølging;andre måned;fjerde måned
|
|
Gesell Development Scale
Tidsramme: grunnlinjeoppfølging;andre måned;fjerde måned
|
Vurdere nevroutvikling
|
grunnlinjeoppfølging;andre måned;fjerde måned
|
|
Anisotropiskore (FA)
Tidsramme: grunnlinje oppfølging; D90; D194
|
Måling ved magnetisk resonans diffusjonstensoravbildning (DTI)
|
grunnlinje oppfølging; D90; D194
|
|
axial diffusivitet (AD)
Tidsramme: baseline oppfølging;D90;D194
|
Måling med magnetresonans diffusjonstensoravbildning (DTI)
|
baseline oppfølging;D90;D194
|
|
gjennomsnittlig diffusivitet (MD)
Tidsramme: baseline oppfølging; D90; D194
|
Måling ved magnetresonans diffusjonstensoravbildning (DTI)
|
baseline oppfølging; D90; D194
|
|
intelligenskvotienter (IK-er) på WISC-IV
Tidsramme: baseline; D90 ; D194
|
kvantifisere intelligenskvotienter (IK-er)
|
baseline; D90 ; D194
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Differensialtrykk over ventiler
Tidsramme: grunnlinjeoppfølging;andre måned;fjerde måned
|
Måling ved hjertefarge-ultralyd
|
grunnlinjeoppfølging;andre måned;fjerde måned
|
|
Skjoldbruskhormonverdi
Tidsramme: grunnlinjeoppfølging;andre måned;fjerde måned
|
grunnlinjeoppfølging;andre måned;fjerde måned
|
|
|
Conners Parent Symptomer Spørreskjema Score
Tidsramme: grunnlinjeoppfølging;andre måned;fjerde måned
|
Vurdere tilpasningsevne
|
grunnlinjeoppfølging;andre måned;fjerde måned
|
|
Vailand-3 skala
Tidsramme: grunnlinjeoppfølging;andre måned;fjerde måned
|
Vurdere nevroutvikling
|
grunnlinjeoppfølging;andre måned;fjerde måned
|
|
CSHQ Spørreskjema for barns søvnvaner
Tidsramme: grunnlinjeoppfølging;andre måned;fjerde måned
|
Vurderer søvn
|
grunnlinjeoppfølging;andre måned;fjerde måned
|
|
SRS Score 2 (Social Response Scale 2) score
Tidsramme: baseline oppfølging; D90; D194
|
Vurdering av sosiale ferdigheter
|
baseline oppfølging; D90; D194
|
|
Skår for de kinesiske kommunikative utviklingsinventarene
Tidsramme: baseline; D90; D194
|
baseline; D90; D194
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: cao aihua, post-doctoral, Qilu Hospital of Shandong University
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
20. mars 2024
Primær fullføring (Faktiske)
2. mars 2025
Studiet fullført (Faktiske)
30. desember 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
4. mars 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
11. mars 2024
Først lagt ut (Faktiske)
18. mars 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
19. mars 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. mars 2026
Sist bekreftet
1. mars 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Aortaklaffsykdom
- Nevrologiske manifestasjoner
- Sykdommer i nervesystemet
- Kardiovaskulære sykdommer
- Hjertesykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Nevroatferdsmanifestasjoner
- Hjerteklaffsykdommer
- Medfødte abnormiteter
- Intellektuell funksjonshemming
- Aortaklaffstenose
- Kromosomforstyrrelser
- Aortastenose, supravalvulær
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Williams syndrom
- Heterocykliske forbindelser, 1-ring
- Heterocykliske forbindelser
- Kostholdskarbohydrater
- Karbohydrater
- Polymerer
- Makromolekylære stoffer
- Polysakkarider
- Pyrrolidiner
- Glukaner
- Biopolymerer
- Clemastine
- Stivelse
Andre studie-ID-numre
- QL000001
- MR-37-24-002019 (Registeridentifikator: Chinese Clinical Trial Registry)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .