Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Clemastine Fumarate i behandling av nevroutviklingsforsinkelser i Williams syndrom

17. mars 2026 oppdatert av: Qilu Hospital of Shandong University

Randomisert, dobbeltblind, kontrollert studie av klomastinfumarat i behandling av Williams syndrom

Denne studien fokuserer på terapeutiske mål for kognitive, motoriske og sosiale svekkelser i Williams syndrom ved å reversere myelindefekter i hjernen forårsaket av GTF2I. Hovedmålet med studien var å teste og evaluere den første effekten og sikkerheten til Clomastinfumarat i behandlingen av Williams syndrom.

Studieoversikt

Detaljert beskrivelse

Hovedmålet med denne studien var å evaluere den første effekten og sikkerheten til Clomastinfumarat i behandlingen av Williams syndrom. Det sekundære målet er å studere Clomastinfumarat i forhold til virkningsmekanismer, sikkerhet og/eller patologiske mekanismer. Denne studien var en åpen studie med et randomisert, cross-over, placebokontrollert design. Hver deltaker vil bli tilfeldig tildelt to grupper gjennom baselinevurdering (se studieresultater), med gruppe A som mottar det FDA-godkjente stoffet Clemastine i en vektavhengig dose (se doseringstabell nedenfor) for den første syklusen og placebo for den andre syklusen . Gruppe B vil bli behandlet med placebo for første syklus og det FDA-godkjente stoffet Clemastine for andre syklus.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

28

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

    • Shangdong
      • Tainan, Shangdong, Kina, 250012
        • Qilu Hospital of Shandong University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder 3-6 år gammel;
  2. Positiv fluorescens in situ hybridisering (FISH) test bekreftet Williams syndrom;
  3. GTF2I-genmutasjon ble påvist av hele ekson;
  4. Hjertesikkerhetsvariabler er normale (f.eks. normalt EKG, blodtrykk 120-129/80-84)

Ekskluderingskriterier:

  1. WS-pasienter med andre genmutasjoner;
  2. Brukte antihistaminer, monoaminoksidasehemmere, barbiturater og beroligende midler, samt medikamenter som påvirker kognitiv atferd, bevegelse av lemmer, myelin og MR innen 2 måneder før innmelding;
  3. Pasienter med trangvinklet glaukom, smalt magesår, pyloroduodenal obstruksjon, symptomatisk prostatahypertrofi og blærehalsobstruksjon; Ledsaget av alvorlig immunsviktsykdom;
  4. Allergisk mot Clomastinfumarat eller andre arylalkylaminantihistaminer eller en hvilken som helst reseptor;
  5. I følge den nylige tolkningen av MR- og nevroradiologieksperter eller WS, er det åpenbare hjernelesjoner som ikke er relatert til WS-sykdom;
  6. Klinisk signifikante metabolske, hematologiske, lever-, immun-, urin-, endokrine, nevrologiske, pulmonale, psykiatriske, hud-, allergiske, nyre- eller andre store sykdommer som kan påvirke tolkningen av studiefunn eller pasientsikkerhet etter WSs vurdering;

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Clemastin
Fase 1: Clemastin, tablett, 0,178 mg/kg/dag, tre måneder; Fase 2: placebo (maismelstabletter) tre måneder
clemastin fumarat (0,178 mg/kg/dag), tre måneder
Placebo komparator: majsstivelsestabletter
Fase 1: placebo (majsstivelsestabletter) i tre måneder; Fase 2: Clemastine, tablett, 0.178 mg/kg/dag, i tre måneder
Dosen ble administrert 2 mg en gang daglig i en dobbeltblind tilfeldig kryssmetode

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Radiell diffusjonshastighet (RD)
Tidsramme: grunnlinjeoppfølging;andre måned;fjerde måned
Måling ved hjelp av magnetisk resonansdiffusjonstensoravbildning (DTI)
grunnlinjeoppfølging;andre måned;fjerde måned
Peabody(Motion Estimation Timewarp)score
Tidsramme: grunnlinjeoppfølging;andre måned;fjerde måned
Vurdere bevegelsesferdigheter
grunnlinjeoppfølging;andre måned;fjerde måned
Gesell Development Scale
Tidsramme: grunnlinjeoppfølging;andre måned;fjerde måned
Vurdere nevroutvikling
grunnlinjeoppfølging;andre måned;fjerde måned
Anisotropiskore (FA)
Tidsramme: grunnlinje oppfølging; D90; D194
Måling ved magnetisk resonans diffusjonstensoravbildning (DTI)
grunnlinje oppfølging; D90; D194
axial diffusivitet (AD)
Tidsramme: baseline oppfølging;D90;D194
Måling med magnetresonans diffusjonstensoravbildning (DTI)
baseline oppfølging;D90;D194
gjennomsnittlig diffusivitet (MD)
Tidsramme: baseline oppfølging; D90; D194
Måling ved magnetresonans diffusjonstensoravbildning (DTI)
baseline oppfølging; D90; D194
intelligenskvotienter (IK-er) på WISC-IV
Tidsramme: baseline; D90 ; D194
kvantifisere intelligenskvotienter (IK-er)
baseline; D90 ; D194

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Differensialtrykk over ventiler
Tidsramme: grunnlinjeoppfølging;andre måned;fjerde måned
Måling ved hjertefarge-ultralyd
grunnlinjeoppfølging;andre måned;fjerde måned
Skjoldbruskhormonverdi
Tidsramme: grunnlinjeoppfølging;andre måned;fjerde måned
grunnlinjeoppfølging;andre måned;fjerde måned
Conners Parent Symptomer Spørreskjema Score
Tidsramme: grunnlinjeoppfølging;andre måned;fjerde måned
Vurdere tilpasningsevne
grunnlinjeoppfølging;andre måned;fjerde måned
Vailand-3 skala
Tidsramme: grunnlinjeoppfølging;andre måned;fjerde måned
Vurdere nevroutvikling
grunnlinjeoppfølging;andre måned;fjerde måned
CSHQ Spørreskjema for barns søvnvaner
Tidsramme: grunnlinjeoppfølging;andre måned;fjerde måned
Vurderer søvn
grunnlinjeoppfølging;andre måned;fjerde måned
SRS Score 2 (Social Response Scale 2) score
Tidsramme: baseline oppfølging; D90; D194
Vurdering av sosiale ferdigheter
baseline oppfølging; D90; D194
Skår for de kinesiske kommunikative utviklingsinventarene
Tidsramme: baseline; D90; D194
baseline; D90; D194

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: cao aihua, post-doctoral, Qilu Hospital of Shandong University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. mars 2024

Primær fullføring (Faktiske)

2. mars 2025

Studiet fullført (Faktiske)

30. desember 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. mars 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. mars 2024

Først lagt ut (Faktiske)

18. mars 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere