- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT06315699
Клемастина фумарат в лечении задержки нервного развития при синдроме Вильямса
17 марта 2026 г. обновлено: Qilu Hospital of Shandong University
Рандомизированное двойное слепое контролируемое исследование фумарата кломастина при лечении синдрома Вильямса
Это исследование сосредоточено на терапевтических целях лечения когнитивных, двигательных и социальных нарушений при синдроме Вильямса путем устранения дефектов миелина головного мозга, вызванных GTF2I.
Основная цель исследования заключалась в проверке и оценке первоначальной эффективности и безопасности фумарата кломастина при лечении синдрома Вильямса.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Основная цель этого исследования заключалась в оценке первоначальной эффективности и безопасности фумарата кломастина при лечении синдрома Вильямса.
Вторичной целью является изучение фумарата кломастина в отношении механизмов действия, безопасности и/или патологических механизмов.
Это исследование было открытым с рандомизированным перекрестным плацебо-контролируемым дизайном.
Каждый участник будет случайным образом разделен на две группы посредством исходной оценки (см. результаты исследования), при этом группа А получит одобренный FDA препарат Клемастин в дозе, зависящей от веса (см. Таблицу дозирования ниже) для первого цикла и плацебо для второго цикла. .
Группа B будет получать плацебо в первом цикле и одобренный FDA препарат Клемастин во втором цикле.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
28
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Shangdong
-
Tainan, Shangdong, Китай, 250012
- Qilu Hospital of Shandong University
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Возраст 3-6 лет;
- Положительный тест флуоресценции in situ гибридизации (FISH) подтвердил синдром Вильямса;
- Мутация гена GTF2I обнаружена по всему экзону;
- Показатели сердечной безопасности в норме (например, ЭКГ нормальная, артериальное давление 120-129/80-84)
Критерий исключения:
- пациенты с WS с другими мутациями генов;
- Применяли антигистаминные препараты, ингибиторы моноаминоксидазы, барбитураты и седативные средства, а также препараты, влияющие на когнитивное поведение, движения конечностей, миелин белого вещества и МРТ в течение 2 месяцев до включения в исследование;
- Пациенты с узкоугольной глаукомой, узкой пептической язвой, пилородуоденальной обструкцией, симптоматической гипертрофией предстательной железы и обструкцией шейки мочевого пузыря; Сопровождается тяжелым иммунодефицитным заболеванием;
- Аллергия на кломастин фумарат или другие антигистаминные арилалкиламины или любой рецептор;
- Согласно недавней интерпретации экспертов МРТ и нейрорадиологии или WS, имеются явные поражения головного мозга, не связанные с заболеванием WS;
- Клинически значимые метаболические, гематологические, печеночные, иммунные, мочевые, эндокринные, неврологические, легочные, психиатрические, кожные, аллергические, почечные или другие серьезные заболевания, которые могут повлиять на интерпретацию результатов исследования или безопасность пациентов, по мнению WS;
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Назначение кроссовера
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Клемастин
Фаза1: Клемастин, таблетки, 0.178 мг/кг/сут, три месяца; Фаза2: плацебо (таблетки из кукурузного крахмала) три месяца
|
фумарат клемастина (0.178 мг/кг/сутки), три месяца
|
|
Плацебо Компаратор: таблетки крахмала кукурузного
Фаза 1: плацебо (таблетки с кукурузным крахмалом) три месяца; Фаза 2: Клемастин, таблетка, 0.178 мг/кг/сутки, три месяца
|
Доза составляла 2 мг один раз в день по методу двойного слепого рандомизированного перекрестного исследования
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Радиальная скорость диффузии (RD)
Временное ограничение: базовое последующее наблюдение; второй месяц; четвертый месяц
|
Измерение с помощью магнитно-резонансной диффузионно-тензорной визуализации (DTI)
|
базовое последующее наблюдение; второй месяц; четвертый месяц
|
|
Оценка Пибоди (деформация времени оценки движения)
Временное ограничение: базовое последующее наблюдение; второй месяц; четвертый месяц
|
Оценка двигательных навыков
|
базовое последующее наблюдение; второй месяц; четвертый месяц
|
|
Шкала разработки Gesell
Временное ограничение: базовое последующее наблюдение; второй месяц; четвертый месяц
|
Оценка развития нервной системы
|
базовое последующее наблюдение; второй месяц; четвертый месяц
|
|
Коэффициент анизотропии (FA)
Временное ограничение: контрольный визит через 90 дней; контрольный визит через 194 дня
|
Измерение методом диффузионно-тензорной визуализации на магнитно-резонансном томографе (DTI)
|
контрольный визит через 90 дней; контрольный визит через 194 дня
|
|
аксиальная диффузия (AD)
Временное ограничение: исходный уровень наблюдения;D90;D194
|
Измерение методом магнитно-резонансной диффузионной тензорной визуализации (DTI)
|
исходный уровень наблюдения;D90;D194
|
|
средняя диффузия (MD)
Временное ограничение: исходное наблюдение; D90; D194
|
Измерение методом диффузионно-тензорной магнитно-резонансной томографии (DTI)
|
исходное наблюдение; D90; D194
|
|
коэффициенты интеллекта (IQ) по WISC-IV
Временное ограничение: исходный уровень; D90 ; D194
|
количественно оценивать коэффициенты интеллекта (IQ)
|
исходный уровень; D90 ; D194
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Перепад давления на клапанах
Временное ограничение: базовое последующее наблюдение; второй месяц; четвертый месяц
|
Измерение с помощью цветного ультразвукового исследования сердца
|
базовое последующее наблюдение; второй месяц; четвертый месяц
|
|
Значение гормона щитовидной железы
Временное ограничение: базовое последующее наблюдение; второй месяц; четвертый месяц
|
базовое последующее наблюдение; второй месяц; четвертый месяц
|
|
|
Оценка симптомов по опроснику Коннерса для родителей
Временное ограничение: базовое последующее наблюдение; второй месяц; четвертый месяц
|
Оценка адаптивности
|
базовое последующее наблюдение; второй месяц; четвертый месяц
|
|
Масштаб Вайланд-3
Временное ограничение: базовое последующее наблюдение; второй месяц; четвертый месяц
|
Оценка развития нервной системы
|
базовое последующее наблюдение; второй месяц; четвертый месяц
|
|
Оценка по опроснику CSHQ о привычках сна детей
Временное ограничение: базовое последующее наблюдение; второй месяц; четвертый месяц
|
Оценка сна
|
базовое последующее наблюдение; второй месяц; четвертый месяц
|
|
Балл SRS-2 (Шкала социального реагирования 2)
Временное ограничение: базовый контрольный визит;D90; D194
|
Оценка социальных навыков
|
базовый контрольный визит;D90; D194
|
|
Оценка по Китайским опросникам коммуникативного развития
Временное ограничение: базовая линия; D90; D194
|
базовая линия; D90; D194
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: cao aihua, post-doctoral, Qilu Hospital of Shandong University
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
20 марта 2024 г.
Первичное завершение (Действительный)
2 марта 2025 г.
Завершение исследования (Действительный)
30 декабря 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
4 марта 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
11 марта 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
18 марта 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
19 марта 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 марта 2026 г.
Последняя проверка
1 марта 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Болезнь аортального клапана
- Неврологические проявления
- Заболевания нервной системы
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Сердечные заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Нейроповеденческие проявления
- Заболевания сердечного клапана
- Врожденные аномалии
- Интеллектуальная недееспособность
- Стеноз аортального клапана
- Хромосомные нарушения
- Аортальный стеноз, надклапанный
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Синдром Вильямса
- Гетероциклические соединения, 1-кольцо
- Гетероциклические соединения
- Диетические углеводы
- Углеводы
- Полимеры
- Макромолекулярные вещества
- Полисахариды
- Пирролидины
- Глюканы
- Биополимеры
- Клемастин
- Крахмал
Другие идентификационные номера исследования
- QL000001
- MR-37-24-002019 (Идентификатор реестра: Chinese Clinical Trial Registry)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .