- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT06315699
Fumarato de clemastina en el tratamiento de los retrasos en el desarrollo neurológico en el síndrome de Williams
11 de marzo de 2024 actualizado por: Qilu Hospital of Shandong University
Estudio aleatorizado, doble ciego y controlado del fumarato de clomastina en el tratamiento del síndrome de Williams
Este estudio se centra en objetivos terapéuticos para las deficiencias cognitivas, motoras y sociales en el síndrome de Williams al revertir los defectos de mielina cerebral causados por GTF2I.
El objetivo principal del estudio fue probar y evaluar la eficacia inicial y la seguridad del fumarato de clomastina en el tratamiento del síndrome de Williams.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El objetivo principal de este estudio fue evaluar la eficacia inicial y la seguridad del fumarato de clomastina en el tratamiento del síndrome de Williams.
El objetivo secundario es estudiar fumarato de clomastina en relación con los mecanismos de acción, seguridad y/o mecanismos patológicos.
Este estudio fue un estudio abierto con un diseño aleatorizado, cruzado y controlado con placebo.
Cada participante será asignado aleatoriamente a dos grupos mediante una evaluación inicial (consulte los resultados del estudio), y el grupo A recibirá el medicamento Clemastina aprobado por la FDA en una dosis que depende del peso (consulte la tabla de dosificación a continuación) para el primer ciclo y placebo para el segundo ciclo. .
El grupo B será tratado con placebo durante el primer ciclo y con el medicamento Clemastine, aprobado por la FDA, durante el segundo ciclo.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
50
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: cao aihua, post-doctoral
- Número de teléfono: 18560086317
- Correo electrónico: xinercah@163.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Liu zhiyue, doctor
- Número de teléfono: 15665785296
- Correo electrónico: mikeydrakon8@gmail.com
Ubicaciones de estudio
-
-
Shangdong
-
Tainan, Shangdong, Porcelana, 250012
- Reclutamiento
- Qilu Hospital of Shandong University
-
Contacto:
- cao aihua
- Número de teléfono: +18560086317
- Correo electrónico: xinercah@163.com
-
Contacto:
- Liu zhiyue
- Número de teléfono: 15665785296
- Correo electrónico: mikeydrakon8@gmail.com
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad 3-6 años;
- La prueba de hibridación fluorescente in situ (FISH) positiva confirmó el síndrome de Williams;
- La mutación del gen GTF2I se detectó en el exón completo;
- Las variables de seguridad cardíaca son normales (p. ej. ECG normal, presión arterial 120-129/80-84)
Criterio de exclusión:
- Pacientes con WS con otras mutaciones genéticas;
- Usó antihistamínicos, inhibidores de la monoaminooxidasa, barbitúricos y sedantes, así como medicamentos que afectan el comportamiento cognitivo, el movimiento de las extremidades, la mielina de la sustancia blanca y la resonancia magnética dentro de los 2 meses anteriores a la inscripción;
- Pacientes con glaucoma de ángulo estrecho, úlcera péptica estrecha, obstrucción piloroduodenal, hipertrofia prostática sintomática y obstrucción del cuello de la vejiga; Acompañado de una enfermedad de inmunodeficiencia grave;
- Alérgico al fumarato de clomastina u otros antihistamínicos de arilalquilamina o cualquier receptor;
- Según la interpretación reciente de expertos en resonancia magnética y neurorradiología o WS, existen lesiones cerebrales obvias que no están relacionadas con la enfermedad de WS;
- Enfermedades metabólicas, hematológicas, hepáticas, inmunes, urinarias, endocrinas, neurológicas, pulmonares, psiquiátricas, cutáneas, alérgicas, renales u otras enfermedades importantes clínicamente significativas que puedan afectar la interpretación de los resultados del estudio o la seguridad del paciente a juicio de WS;
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: Clemastina
Clemastina, tableta, 0,15 mg/kg/día, dos meses
|
La dosis se administró 2 mg una vez al día mediante un método cruzado aleatorio, doble ciego.
|
Comparador de placebos: fructosa
|
La dosis se administró 2 mg una vez al día mediante un método cruzado aleatorio, doble ciego.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Puntuación de anisotropía (FA)
Periodo de tiempo: seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
|
Medición mediante imágenes por tensor de difusión por resonancia magnética (DTI)
|
seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
|
Tasa de difusión radial (RD)
Periodo de tiempo: seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
|
Medición mediante imágenes por tensor de difusión por resonancia magnética (DTI)
|
seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
|
Coeficiente de dispersión aparente (ADC)
Periodo de tiempo: seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
|
Medición mediante imágenes por tensor de difusión por resonancia magnética (DTI)
|
seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
|
Relación de transferencia de magnetización (MTR)
Periodo de tiempo: seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
|
Medición mediante imágenes por tensor de difusión por resonancia magnética (DTI)
|
seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
|
Puntuación SRS 2 (Escala de respuesta social 2)
Periodo de tiempo: seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
|
Evaluación de habilidades sociales
|
seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
|
Puntuación de Peabody (estimación de movimiento en el tiempo)
Periodo de tiempo: seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
|
Evaluación de habilidades de movimiento
|
seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
|
Escala de Desarrollo Gesell
Periodo de tiempo: seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
|
Evaluación del neurodesarrollo
|
seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Presión diferencial entre válvulas
Periodo de tiempo: seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
|
Medición por ultrasonido cardíaco en color
|
seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
|
Valor de la hormona tiroidea
Periodo de tiempo: seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
|
seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
|
|
Puntuación del cuestionario de síntomas de padres de Conners
Periodo de tiempo: seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
|
Evaluación de la adaptabilidad
|
seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
|
Escala Vailand-3
Periodo de tiempo: seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
|
Evaluación del neurodesarrollo
|
seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
|
Puntuación del cuestionario de hábitos de sueño infantil del CSHQ
Periodo de tiempo: seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
|
Evaluando el sueño
|
seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: cao aihua, post-doctoral, Qilu Hospital of Shandong University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
20 de marzo de 2024
Finalización primaria (Estimado)
2 de marzo de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
30 de diciembre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de marzo de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de marzo de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
18 de marzo de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
18 de marzo de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de marzo de 2024
Última verificación
1 de marzo de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades cardíacas
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Enfermedad
- Anomalías congénitas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedad de la válvula aórtica
- Enfermedades de las válvulas cardíacas
- Discapacidad intelectual
- Trastornos cromosómicos
- Estenosis de la válvula aórtica
- Estenosis aórtica supravalvular
- Síndrome
- Síndrome de Williams
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes neurotransmisores
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes dermatológicos
- Agentes antialérgicos
- Antagonistas de histamina H1
- Antagonistas de histamina
- Agentes de histamina
- Antipruriginosos
- Clemastina
Otros números de identificación del estudio
- QL000001
- MR-37-24-002019 (Identificador de registro: Chinese Clinical Trial Registry)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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