Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Fumarato de clemastina en el tratamiento de los retrasos en el desarrollo neurológico en el síndrome de Williams

11 de marzo de 2024 actualizado por: Qilu Hospital of Shandong University

Estudio aleatorizado, doble ciego y controlado del fumarato de clomastina en el tratamiento del síndrome de Williams

Este estudio se centra en objetivos terapéuticos para las deficiencias cognitivas, motoras y sociales en el síndrome de Williams al revertir los defectos de mielina cerebral causados ​​por GTF2I. El objetivo principal del estudio fue probar y evaluar la eficacia inicial y la seguridad del fumarato de clomastina en el tratamiento del síndrome de Williams.

Descripción general del estudio

Descripción detallada

El objetivo principal de este estudio fue evaluar la eficacia inicial y la seguridad del fumarato de clomastina en el tratamiento del síndrome de Williams. El objetivo secundario es estudiar fumarato de clomastina en relación con los mecanismos de acción, seguridad y/o mecanismos patológicos. Este estudio fue un estudio abierto con un diseño aleatorizado, cruzado y controlado con placebo. Cada participante será asignado aleatoriamente a dos grupos mediante una evaluación inicial (consulte los resultados del estudio), y el grupo A recibirá el medicamento Clemastina aprobado por la FDA en una dosis que depende del peso (consulte la tabla de dosificación a continuación) para el primer ciclo y placebo para el segundo ciclo. . El grupo B será tratado con placebo durante el primer ciclo y con el medicamento Clemastine, aprobado por la FDA, durante el segundo ciclo.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

50

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: cao aihua, post-doctoral
  • Número de teléfono: 18560086317
  • Correo electrónico: xinercah@163.com

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

    • Shangdong
      • Tainan, Shangdong, Porcelana, 250012
        • Reclutamiento
        • Qilu Hospital of Shandong University
        • Contacto:
          • cao aihua
          • Número de teléfono: +18560086317
          • Correo electrónico: xinercah@163.com
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Edad 3-6 años;
  2. La prueba de hibridación fluorescente in situ (FISH) positiva confirmó el síndrome de Williams;
  3. La mutación del gen GTF2I se detectó en el exón completo;
  4. Las variables de seguridad cardíaca son normales (p. ej. ECG normal, presión arterial 120-129/80-84)

Criterio de exclusión:

  1. Pacientes con WS con otras mutaciones genéticas;
  2. Usó antihistamínicos, inhibidores de la monoaminooxidasa, barbitúricos y sedantes, así como medicamentos que afectan el comportamiento cognitivo, el movimiento de las extremidades, la mielina de la sustancia blanca y la resonancia magnética dentro de los 2 meses anteriores a la inscripción;
  3. Pacientes con glaucoma de ángulo estrecho, úlcera péptica estrecha, obstrucción piloroduodenal, hipertrofia prostática sintomática y obstrucción del cuello de la vejiga; Acompañado de una enfermedad de inmunodeficiencia grave;
  4. Alérgico al fumarato de clomastina u otros antihistamínicos de arilalquilamina o cualquier receptor;
  5. Según la interpretación reciente de expertos en resonancia magnética y neurorradiología o WS, existen lesiones cerebrales obvias que no están relacionadas con la enfermedad de WS;
  6. Enfermedades metabólicas, hematológicas, hepáticas, inmunes, urinarias, endocrinas, neurológicas, pulmonares, psiquiátricas, cutáneas, alérgicas, renales u otras enfermedades importantes clínicamente significativas que puedan afectar la interpretación de los resultados del estudio o la seguridad del paciente a juicio de WS;

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Clemastina
Clemastina, tableta, 0,15 mg/kg/día, dos meses
La dosis se administró 2 mg una vez al día mediante un método cruzado aleatorio, doble ciego.
Comparador de placebos: fructosa
La dosis se administró 2 mg una vez al día mediante un método cruzado aleatorio, doble ciego.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntuación de anisotropía (FA)
Periodo de tiempo: seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
Medición mediante imágenes por tensor de difusión por resonancia magnética (DTI)
seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
Tasa de difusión radial (RD)
Periodo de tiempo: seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
Medición mediante imágenes por tensor de difusión por resonancia magnética (DTI)
seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
Coeficiente de dispersión aparente (ADC)
Periodo de tiempo: seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
Medición mediante imágenes por tensor de difusión por resonancia magnética (DTI)
seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
Relación de transferencia de magnetización (MTR)
Periodo de tiempo: seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
Medición mediante imágenes por tensor de difusión por resonancia magnética (DTI)
seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
Puntuación SRS 2 (Escala de respuesta social 2)
Periodo de tiempo: seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
Evaluación de habilidades sociales
seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
Puntuación de Peabody (estimación de movimiento en el tiempo)
Periodo de tiempo: seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
Evaluación de habilidades de movimiento
seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
Escala de Desarrollo Gesell
Periodo de tiempo: seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
Evaluación del neurodesarrollo
seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Presión diferencial entre válvulas
Periodo de tiempo: seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
Medición por ultrasonido cardíaco en color
seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
Valor de la hormona tiroidea
Periodo de tiempo: seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
Puntuación del cuestionario de síntomas de padres de Conners
Periodo de tiempo: seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
Evaluación de la adaptabilidad
seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
Escala Vailand-3
Periodo de tiempo: seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
Evaluación del neurodesarrollo
seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
Puntuación del cuestionario de hábitos de sueño infantil del CSHQ
Periodo de tiempo: seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes
Evaluando el sueño
seguimiento inicial;segundo mes;cuarto mes

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Investigador principal: cao aihua, post-doctoral, Qilu Hospital of Shandong University

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

20 de marzo de 2024

Finalización primaria (Estimado)

2 de marzo de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

30 de diciembre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de marzo de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de marzo de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

18 de marzo de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de marzo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de marzo de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Niño

Ensayos clínicos sobre Tabletas de fumarato de clemastina

3
Suscribir