- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT06315699
Fumarate de clémastine dans le traitement des retards neurodéveloppementaux dans le syndrome de Williams
17 mars 2026 mis à jour par: Qilu Hospital of Shandong University
Étude randomisée, en double aveugle et contrôlée sur le fumarate de clomastine dans le traitement du syndrome de Williams
Cette étude se concentre sur les cibles thérapeutiques des déficiences cognitives, motrices et sociales du syndrome de Williams en inversant les anomalies cérébrales de la myéline causées par GTF2I.
L'objectif principal de l'étude était de tester et d'évaluer l'efficacité et l'innocuité initiales du fumarate de clomastine dans le traitement du syndrome de Williams.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'objectif principal de cette étude était d'évaluer l'efficacité et l'innocuité initiales du fumarate de clomastine dans le traitement du syndrome de Williams.
L'objectif secondaire est d'étudier le fumarate de clomastine en relation avec les mécanismes d'action, la sécurité et/ou les mécanismes pathologiques.
Cette étude était une étude ouverte avec un plan randomisé, croisé et contrôlé par placebo.
Chaque participant sera réparti au hasard en deux groupes selon une évaluation de base (voir les résultats de l'étude), le groupe A recevant le médicament approuvé par la FDA, Clemastine, à une dose dépendante du poids (voir le tableau posologique ci-dessous) pour le premier cycle et un placebo pour le deuxième cycle. .
Le groupe B sera traité avec un placebo pour le premier cycle et le médicament approuvé par la FDA, Clemastine, pour le deuxième cycle.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
28
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Shangdong
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Tainan, Shangdong, Chine, 250012
- Qilu Hospital of Shandong University
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-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Âge 3-6 ans ;
- Le test positif d'hybridation in situ par fluorescence (FISH) a confirmé le syndrome de Williams ;
- La mutation du gène GTF2I a été détectée par l'exon entier ;
- Les variables de sécurité cardiaque sont normales (par ex. ECG normal, tension artérielle 120-129/80-84)
Critère d'exclusion:
- Patients WS présentant d’autres mutations génétiques ;
- Utilisé des antihistaminiques, des inhibiteurs de la monoamine oxydase, des barbituriques et des sédatifs, ainsi que des médicaments affectant le comportement cognitif, les mouvements des membres, la myéline de la substance blanche et l'IRM dans les 2 mois précédant l'inscription ;
- Patients présentant un glaucome à angle fermé, un ulcère gastroduodénal étroit, une obstruction pyloroduodénale, une hypertrophie prostatique symptomatique et une obstruction du col de la vessie ; Accompagné d'une maladie d'immunodéficience sévère ;
- Allergique au fumarate de clomastine ou à d'autres antihistaminiques arylalkylamines ou à tout récepteur ;
- Selon l'interprétation récente des experts en IRM et en neuroradiologie ou WS, il existe des lésions cérébrales évidentes qui ne sont pas liées à la maladie WS ;
- Maladies métaboliques, hématologiques, hépatiques, immunitaires, urinaires, endocriniennes, neurologiques, pulmonaires, psychiatriques, cutanées, allergiques, rénales ou autres maladies majeures pouvant affecter l'interprétation des résultats de l'étude ou la sécurité des patients selon le jugement de WS ;
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Clémastine
Phase 1 : Clemastine, comprimé, 0,178 mg/kg/jour, trois mois ; Phase 2 : placebo (comprimés d'amidon de maïs), trois mois
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fumarate de clémastine (0,178 mg/kg/jour), trois mois
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Comparateur placebo: comprimés d'amidon de maïs
Phase 1 : placebo (comprimés d'amidon de maïs) trois mois ; Phase 2 : Clemastine, comprimé, 0,178 mg/kg/jour, trois mois
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La dose a été administrée à raison de 2 mg une fois par jour selon une méthode croisée randomisée en double aveugle
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Taux de diffusion radiale (RD)
Délai: suivi de base;deuxième mois;quatrième mois
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Mesure par imagerie du tenseur de diffusion par résonance magnétique (DTI)
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suivi de base;deuxième mois;quatrième mois
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Peabody (Motion Estimation Timewarp) score
Délai: suivi de base;deuxième mois;quatrième mois
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Évaluer les habiletés motrices
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suivi de base;deuxième mois;quatrième mois
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Échelle de développement Gesell
Délai: suivi de base;deuxième mois;quatrième mois
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Évaluation du développement neurologique
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suivi de base;deuxième mois;quatrième mois
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Score d'anisotropie (FA)
Délai: suivi de base;D90; D194
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Mesure par imagerie par tenseur de diffusion en résonance magnétique (DTI)
|
suivi de base;D90; D194
|
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diffusivité axiale (AD)
Délai: suivi de référence ; D90 ; D194
|
Mesure par imagerie de tenseur de diffusion par résonance magnétique (DTI)
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suivi de référence ; D90 ; D194
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diffusivité moyenne (DM)
Délai: Suivi de base ; D90 ; D194
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Mesure par imagerie de tenseur de diffusion par résonance magnétique (DTI)
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Suivi de base ; D90 ; D194
|
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quotients intellectuels (QI) du WISC-IV
Délai: ligne de base ; D90 ; D194
|
quantifier les quotients intellectuels (QI)
|
ligne de base ; D90 ; D194
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Pression différentielle entre les vannes
Délai: suivi de base;deuxième mois;quatrième mois
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Mesure par échographie cardiaque couleur
|
suivi de base;deuxième mois;quatrième mois
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|
Valeur des hormones thyroïdiennes
Délai: suivi de base;deuxième mois;quatrième mois
|
suivi de base;deuxième mois;quatrième mois
|
|
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Score du questionnaire sur les symptômes des parents Conners
Délai: suivi de base;deuxième mois;quatrième mois
|
Évaluation de l'adaptabilité
|
suivi de base;deuxième mois;quatrième mois
|
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Échelle Vailand-3
Délai: suivi de base;deuxième mois;quatrième mois
|
Évaluation du développement neurologique
|
suivi de base;deuxième mois;quatrième mois
|
|
Score du questionnaire sur les habitudes de sommeil des enfants du CSHQ
Délai: suivi de base;deuxième mois;quatrième mois
|
Évaluer le sommeil
|
suivi de base;deuxième mois;quatrième mois
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Score SRS 2 (Social Response Scale2)
Délai: suivi de référence ; D90 ; D194
|
Évaluation des compétences sociales
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suivi de référence ; D90 ; D194
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Score des Inventaires chinois de développement communicatif
Délai: ligne de base ; D90 ; D194
|
ligne de base ; D90 ; D194
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: cao aihua, post-doctoral, Qilu Hospital of Shandong University
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
20 mars 2024
Achèvement primaire (Réel)
2 mars 2025
Achèvement de l'étude (Réel)
30 décembre 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
4 mars 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
11 mars 2024
Première publication (Réel)
18 mars 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
19 mars 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
17 mars 2026
Dernière vérification
1 mars 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladie de la valve aortique
- Manifestations neurologiques
- Maladies du système nerveux
- Maladies cardiovasculaires
- Maladies cardiaques
- Maladies génétiques, innées
- Manifestations neurocomportementales
- Maladies des valves cardiaques
- Anomalies congénitales
- Déficience intellectuelle
- Sténose valvulaire aortique
- Troubles chromosomiques
- Sténose aortique, supravalvulaire
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Syndrome de Williams
- Composés hétérocycliques, 1 anneau
- Composés hétérocycliques
- Glucides alimentaires
- Glucides
- Polymères
- Substances macromoléculaires
- Polysaccharides
- Pyrrolidines
- Gluans
- Biopolymères
- Clémastine
- Amidon
Autres numéros d'identification d'étude
- QL000001
- MR-37-24-002019 (Identificateur de registre: Chinese Clinical Trial Registry)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Oui
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .